Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie pro dospívající a dospělé účastníky s deficitem ornitintranskarbamylázy k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti ARCT-810

22. září 2025 aktualizováno: Arcturus Therapeutics, Inc.

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, vnořená studie s jednou a více vzestupnými dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ARCT-810 u dospívajících a dospělých účastníků s deficitem ornitintranskarbamylázy

Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost opakovaných dávek intravenózně podávaného ARCT-810.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je fáze 2, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ARCT-810 u lidí žijících s nedostatkem OTC ve věku 12 let a starších. Po 4-6týdenním screeningu a období stabilizace stravy budou účastníci randomizováni v poměru 3:1, aby dostali ARCT-810 nebo placebo. Po první dávce a vyhodnocení bezpečnosti dostanou účastníci až 5 dalších dávek ARCT-810 nebo placeba, každou s odstupem 14 dnů. Po období léčby následuje 12týdenní období pozorování.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussels, Belgie, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Francie
      • Marseille, Francie, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francie
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Itálie
      • Padua, Itálie, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Itálie, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
    • UK
      • Birmingham, UK, Spojené království, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, UK, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, SE- 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Přiměřená kognitivní schopnost porozumět studijním požadavkům a dát informovaný souhlas
  2. Muži a ženy ve věku 12 až 65 let včetně, na Screeningu
  3. Zdokumentovaná diagnóza deficitu OTC potvrzená genetickým testováním
  4. Klinická stabilita (žádné klinické příznaky hyperamonémie do 1 měsíce, žádná hospitalizace pro metabolickou dekompenzaci do 3 měsíců, ≤ 2 hospitalizace během 1 roku)
  5. Stabilní dieta s omezeným obsahem bílkovin, doplňky stravy a režim zachycování amoniaku (pokud je to relevantní) po dobu alespoň 28 dnů.
  6. BMI = 18,0 – 32,0 kg/m2 včetně pro dospělé a > 5. percentil pro dospívající ≥ 12 až 17 let
  7. Musí být ochoten dodržovat pravidla antikoncepce

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Historie OTC genové terapie, transplantace hepatocytů nebo kmenových buněk
  2. Anamnéza jiných zdravotních stavů, které mohou způsobit, že účastník nebude vhodný pro zařazení nebo by mohly narušit účast ve studii (např. nekontrolovaná hypertenze nebo diabetes, malignita, HIV, hepatitida B nebo C)
  3. Závažná alergická reakce na lipozomální produkty nebo produkty obsahující PEG v anamnéze
  4. Zneužívání nelegálních drog, léků nebo alkoholu
  5. Klinicky významné laboratorní abnormality ve screeningových laboratořích

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: ARCT-810
Účastníci dostanou počáteční intravenózní (IV) infuzi ARCT-810. Pokud je to považováno za bezpečné a dobře tolerované, účastníci dostanou až 5 dalších IV infuzí ARCT-810 podávaných ve 14denních intervalech.
Biologický: ARCT-810
ARCT-810 je messenger RNA (mRNA) kódující ornitintranskarbamylázu (OTC) formulovaná v lipidových nanočásticích (LNP).
Komparátor placeba: Placebo, normální fyziologický roztok
Účastníci dostanou počáteční IV infuzi placeba. Pokud se to považuje za bezpečné a dobře tolerované, dostanou účastníci až 5 dalších IV infuzí placeba podávaných ve 14denních intervalech.
Jiný: Placebo
Běžná slanost

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence, závažnost a závislost na dávce nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 23. týden
Bezpečnost a snášenlivost ARCT-810 hodnocena stanovením počtu a závažnosti AE podle úrovně dávky
23. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha plazmatické koncentrace pod křivkou po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace versus čas (AUC) od času nula do posledního kvantifikovatelného časového bodu
Až 17 týdnů
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax)
Až 17 týdnů
Čas, kdy došlo k Cmax po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
Čas, kdy došlo k Cmax (Tmax)
Až 17 týdnů
AUC0-inf po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
AUC plazmy od času nula extrapolováno do nekonečna
Až 17 týdnů
AUCExtrap po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
Relativní část AUC0-inf extrapolovaná za AUC0-t
Až 17 týdnů
T1/2 po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
Terminální poločas
Až 17 týdnů
MRT0-inf po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
Střední doba zdržení extrapolovaná do nekonečna
Až 17 týdnů
CL po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
Celková tělesná clearance, vypočtená jako dávka dělená AUC0-inf
Až 17 týdnů
Vss po první a poslední dávce ARCT-810
Časové okno: Až 17 týdnů
Distribuční objem
Až 17 týdnů
Funkce cyklu močoviny
Časové okno: 12. týden
Změna funkce močovinového cyklu od výchozí hodnoty měřená testem 13C-močovina
12. týden
Plazmový amoniak
Časové okno: 11. týden
Změna funkce močovinového cyklu od výchozí hodnoty měřená 24hodinovým profilem amoniaku v plazmě
11. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Arcturus Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. října 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. října 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. srpna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. srpna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ARCT-810-03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení