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Studie für jugendliche und erwachsene Teilnehmer mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von ARCT-810

22. September 2025 aktualisiert von: Arcturus Therapeutics, Inc.

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie mit aufsteigender Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von ARCT-810 bei jugendlichen und erwachsenen Teilnehmern mit Ornithin-Transcarbamylase-Mangel

Das primäre Ziel ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter Dosen von intravenös verabreichtem ARCT-810.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie mit ARCT-810 bei Menschen mit OTC-Mangel ab 12 Jahren. Nach einer 4- bis 6-wöchigen Screening- und Diätstabilisierungsperiode werden die Teilnehmer im Verhältnis 3:1 randomisiert, um ARCT-810 oder Placebo zu erhalten. Nach der ersten Dosis- und Sicherheitsbewertung erhalten die Teilnehmer im Abstand von jeweils 14 Tagen bis zu 5 weitere Dosen ARCT-810 oder Placebo. An die Behandlungsphase schließt sich eine 12-wöchige Beobachtungsphase an.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, SE- 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
    • UK
      • Birmingham, UK, Vereinigtes Königreich, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, UK, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Angemessene kognitive Fähigkeit, die Studienanforderungen zu verstehen und eine Einverständniserklärung abzugeben
  2. Männer und Frauen im Alter von 12 bis einschließlich 65 Jahren beim Screening
  3. Dokumentierte Diagnose eines OTC-Mangels, bestätigt durch Gentests
  4. Klinische Stabilität (keine klinischen Symptome einer Hyperammonämie innerhalb von 1 Monat, keine Krankenhauseinweisungen wegen metabolischer Dekompensation innerhalb von 3 Monaten, ≤ 2 Krankenhauseinweisungen innerhalb von 1 Jahr)
  5. Stabile proteinreduzierte Diät, Nahrungsergänzungsmittel und Ammoniakfänger (falls zutreffend) für mindestens 28 Tage.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, einschließlich für Erwachsene, und >5. Perzentil für Jugendliche ≥12 bis 17 Jahre
  7. Muss bereit sein, sich an die Verhütungsrichtlinien zu halten

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Geschichte der OTC-Gentherapie, Hepatozyten- oder Stammzelltransplantation
  2. Vorgeschichte anderer Erkrankungen, die den Teilnehmer für die Aufnahme ungeeignet machen oder die Studienteilnahme beeinträchtigen könnten (z. B. unkontrollierter Bluthochdruck oder Diabetes, Malignität, HIV, Hepatitis B oder C)
  3. Vorgeschichte einer schweren allergischen Reaktion auf liposomale oder PEG-haltige Produkte
  4. Missbrauch von illegalen Drogen, Medikamenten oder Alkohol
  5. Klinisch signifikante Laboranomalien in Screening-Laboren

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: ARCT-810
Die Teilnehmer erhalten eine anfängliche intravenöse (IV) Infusion ARCT-810. Wenn dies als sicher und gut verträglich angesehen wird, erhalten die Teilnehmer bis zu 5 zusätzliche IV-Infusionen von ARCT-810, die in 14-tägigen Abständen verabreicht werden.
Biologisch: ARCT-810
ARCT-810 ist Messenger-RNA (mRNA), die für Ornithin-Transcarbamylase (OTC) kodiert und in einem Lipid-Nanopartikel (LNP) formuliert ist.
Placebo-Komparator: Placebo, normale Kochsalzlösung
Die Teilnehmer erhalten eine anfängliche intravenöse Placebo-Infusion. Wenn dies als sicher und gut verträglich angesehen wird, erhalten die Teilnehmer bis zu 5 zusätzliche IV-Infusionen mit Placebo, die in 14-tägigen Abständen verabreicht werden.
Sonstiges: Placebo
Normale Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz, Schwere und Dosisverhältnis unerwünschter Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Woche 23
Sicherheit und Verträglichkeit von ARCT-810 wurden durch Bestimmung der Anzahl und Schwere der Nebenwirkungen je nach Dosisstufe bewertet
Woche 23

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Plasmakonzentrationsbereich unter der Kurve nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) vom Zeitpunkt Null bis zum letzten quantifizierbaren Zeitpunkt
Bis zu 17 Wochen
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Die maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Bis zu 17 Wochen
Zeitpunkt, zu dem Cmax nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810 auftrat
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Der Zeitpunkt, zu dem Cmax aufgetreten ist (Tmax)
Bis zu 17 Wochen
AUC0-inf nach der ersten und letzten Gabe von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Plasma-AUC vom Zeitpunkt Null bis unendlich extrapoliert
Bis zu 17 Wochen
AUCExtrap nach der ersten und letzten Gabe von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Der relative Anteil von AUC0-inf extrapoliert über AUC0-t hinaus
Bis zu 17 Wochen
T1/2 nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Terminale Halbwertszeit
Bis zu 17 Wochen
MRT0-inf nach der ersten und letzten Gabe von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Die mittlere Verweilzeit extrapoliert auf unendlich
Bis zu 17 Wochen
CL nach der ersten und letzten Gabe von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Gesamtkörper-Clearance, berechnet als Dosis dividiert durch AUC0-inf
Bis zu 17 Wochen
Vss nach der ersten und letzten Dosis von ARCT-810
Zeitfenster: Bis zu 17 Wochen
Verteilungsvolumen
Bis zu 17 Wochen
Funktion des Harnstoffzyklus
Zeitfenster: Woche 12
Änderung der Harnstoffzyklusfunktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen durch 13C-Harnstoff-Assay
Woche 12
Plasma-Ammoniak
Zeitfenster: Woche 11
Veränderung der Harnstoffzyklusfunktion gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand des 24-Stunden-Ammoniakprofils im Plasma
Woche 11

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Arcturus Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
17. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Oktober 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. August 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
26. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. September 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ARCT-810-03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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