Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for unge og voksne deltagere med ornithin-transcarbamylase-mangel for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af ARCT-810

22. september 2025 opdateret af: Arcturus Therapeutics, Inc.

Fase 2, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, indlejret enkelt- og multiple stigende dosisundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​ARCT-810 hos unge og voksne deltagere med ornithin-transcarbamylase-mangel

Det primære formål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​gentagne doser af intravenøst ​​administreret ARCT-810.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en fase 2, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af ARCT-810 i mennesker, der lever med OTC-mangel på 12 år og ældre. Efter en 4-6 ugers screening og diætstabiliseringsperiode vil deltagerne blive randomiseret 3:1 til at modtage ARCT-810 eller placebo. Efter den første dosis og sikkerhedsevaluering vil deltagerne modtage op til yderligere 5 doser ARCT-810 eller placebo, hver adskilt med 14 dage. Behandlingsperioden efterfølges af en 12 ugers observationsperiode.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
    • UK
      • Birmingham, UK, Det Forenede Kongerige, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, UK, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrig
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE- 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Tilstrækkelig kognitiv evne til at forstå studiekrav og give informeret samtykke
  2. Mænd og kvinder i alderen 12 til 65 år inklusive, ved screening
  3. Dokumenteret diagnose af OTC-mangel bekræftet med genetisk testning
  4. Klinisk stabilitet (ingen kliniske symptomer på hyperammonæmi inden for 1 måned, ingen indlæggelser for metabolisk dekompensation inden for 3 måneder, ≤ 2 indlæggelser inden for 1 år)
  5. Stabil proteinbegrænset diæt, kosttilskud og ammoniakrenser (hvis relevant) i mindst 28 dage.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, inklusive for voksne, og >5. percentil for unge ≥12 til 17 år
  7. Skal være villig til at overholde præventionsvejledningen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med OTC-genterapi, hepatocyt- eller stamcelletransplantation
  2. Anamnese med andre medicinske tilstande, der kan gøre deltageren uegnet til inklusion eller kunne forstyrre studiedeltagelsen (f.eks. ukontrolleret hypertension eller diabetes, malignitet, HIV, hepatitis B eller C)
  3. Anamnese med alvorlig allergisk reaktion på liposomale eller PEG-holdige produkter
  4. Misbrug af ulovlige stoffer, medicin eller alkohol
  5. Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter på screeningslaboratorier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: ARCT-810
Deltagerne modtager en indledende intravenøs (IV) infusion ARCT-810. Hvis det anses for sikkert og veltolereret, vil deltagerne modtage op til 5 yderligere IV-infusioner af ARCT-810 administreret med 14-dages intervaller.
Biologisk: ARCT-810
ARCT-810 er messenger RNA (mRNA), der koder for Ornithine Transcarbamylase (OTC) formuleret i en lipid nanopartikel (LNP).
Placebo komparator: Placebo, normal saltvand
Deltagerne får en indledende IV-infusion af placebo. Hvis deltagerne anses for sikre og veltolererede, modtager de op til 5 yderligere IV-infusioner af placebo administreret med 14-dages intervaller.
Andet: Placebo
Normal saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, sværhedsgrad og dosisforhold af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Uge 23
Sikkerhed og tolerabilitet af ARCT-810 vurderet ved at bestemme antallet og sværhedsgraden af ​​AE'er efter dosisniveau
Uge 23

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentrationsområde under kurven efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) fra tidspunkt nul til det sidste kvantificerbare tidspunkt
Op til 17 uger
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Den maksimale observerede plasmakoncentration (Cmax)
Op til 17 uger
Tidspunkt, hvor Cmax forekom efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Det tidspunkt, hvor Cmax indtraf (Tmax)
Op til 17 uger
AUC0-inf efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Plasma AUC fra tidspunkt nul ekstrapoleret til uendeligt
Op til 17 uger
AUCExtrap efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Den relative del af AUC0-inf ekstrapoleret ud over AUC0-t
Op til 17 uger
T1/2 efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Terminal halveringstid
Op til 17 uger
MRT0-inf efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Den gennemsnitlige opholdstid ekstrapoleret til uendelig
Op til 17 uger
CL efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Total kropsclearance, beregnet som dosis divideret med AUC0-inf
Op til 17 uger
Vss efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Distributionsvolumen
Op til 17 uger
Urea cyklus funktion
Tidsramme: Uge 12
Ændring fra baseline i urinstofcyklusfunktion som målt ved 13C-urinstofanalyse
Uge 12
Plasma ammoniak
Tidsramme: Uge 11
Ændring fra baseline i urinstofcyklusfunktion målt ved 24-timers plasmaammoniakprofil
Uge 11

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Arcturus Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. august 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ARCT-810-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger