Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie PTW-002 u pacientů s dominantní nebo recesivní dystrofickou bulózní epidermolýzou v důsledku mutace(í) v exonu 73 genu COL7A1

29. března 2023 aktualizováno: Phoenicis Therapeutics

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, intra-pacientovi kontrolovaná placebem kontrolovaná studie více dávek PTW-002 hodnotící bezpečnost, důkaz mechanismu, předběžnou účinnost a systémovou expozici u pacientů s dominantní nebo recesivní dystrofickou bulózou epidermolysis (DDEB / RDEB) v důsledku Mutace v exonu 73 genu COL7A1

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná intra-pacientská studie s více dávkami PTW-002 hodnotící bezpečnost, důkaz mechanismu, předběžnou účinnost a systémovou expozici u pacientů s dominantní dystrofickou bulózou epidermolysis (DDEB) nebo recesivní dystrofickou bulózní epidermolysis ( RDEB) v důsledku mutace (mutací) v exonu 73 genu COL7A1. Budou zařazeni až dva pacienti s RDEB ve věku 4 až 17 let a až 6 pacientů s DDEB ve věku 4 let a starších.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
8

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
        • Stanford Health Care
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Marinkovich, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Lucky, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti a/nebo jejich zákonní zástupci, pokud je pacient mladší než zákonný věk pro souhlas, musí před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií poskytnout písemný informovaný souhlas nebo souhlas v souladu s národními a/nebo místními zákony. . Kromě toho, je-li to vhodné, musí nezletilé dítě poskytnout informovaný souhlas v souladu s národními a/nebo místními zákony a v souladu s doporučeními schvalující institucionální kontrolní komise.
  2. Muž nebo žena, ≥ 4 - 17 let věku při screeningu pacientů s RDEB a ≥ 4 roky věku při screeningu pacientů s DDEB.
  3. Mít potvrzenou diagnózu RDEB nebo DDEB a alespoň jednu patogenní mutaci v exonu 73 genu COL7A1. Historická genetická data mohou být přijatelná se schválením Medical Monitor.

  4. Mít alespoň jednu TWA, která nevykazuje žádné známky lokální infekce a obsahuje cílovou lézi, která je buď nová, nebo se v minulosti dynamicky hojila a splňuje následující další kritéria:

    1. povrch cílové léze v rozmezí od 5 do 30 cm2, umístěný centrálně ve vybrané TWA.
    2. exponovaná subepidermální tkáň, aby se umožnila absorpce hodnoceného léčivého přípravku (IMP).
    3. žádné podezření na současný spinocelulární karcinom (SCC) při vizuální kontrole.
  5. Mít k dispozici pečovatele nebo podpůrnou osobu, která může podle názoru zkoušejícího dodržovat pokyny studie v souladu s protokolem a podle potřeby navštěvovat s pacientem návštěvy v místě studie.
  6. Pacientky, které dosáhly menarche, a pacienti mužského pohlaví musí buď praktikovat skutečnou abstinenci v souladu se svým preferovaným a obvyklým životním stylem, nebo souhlasit s používáním přijatelných účinných metod antikoncepce po dobu až 3 měsíců po poslední dávce IMP.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotná nebo kojící žena.
  2. Hladina hemoglobinu při screeningu vyžadujícím transfuzi. Pacient může být znovu vyšetřen, když je stav považován za stabilizovaný.
  3. Použití aminoglykosidů jakoukoli cestou podání, kromě očních kapek, 7 dní nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před základní návštěvou.
  4. Neléčený karcinom TWA nebo anamnéza karcinomu během 5 let před screeningem, kromě adekvátně léčeného kožního spinocelulárního nebo bazaliomu.
  5. Očekávaná délka života méně než 6 měsíců, jak bylo vyhodnoceno vyšetřovatelem.
  6. Současná nebo známá anamnéza klinicky významného onemocnění jater nebo ledvin, které by podle názoru zkoušejícího mohlo ovlivnit bezpečnost pacienta nebo účast ve studii.
  7. Porucha nebo stav krvácení vyžadující potvrzení použití antikoagulancií aktivací parciálního tromboplastinového času (aPTT) v místní laboratoři do 48 hodin od prvního ošetření.
  8. Použití jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení během 28 dnů nebo 5 poločasů od základní návštěvy, podle toho, co je delší, nebo plánuje účast v jiné studii léku nebo zařízení během období studie. Vymývání 5 poločasů se nevztahuje na genovou a buněčnou terapii.
  9. Anamnéza buněčné terapie vyžadující léčbu vylučovací medikací.
  10. Historie kožní genové terapie k TWA.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: PTW-002 10 mg/g gel
PTW-002 poloxamerový hydrogel pro topické podání (kutánní použití), 10 mg/g gel
Lék: PTW-002 10 mg/g gel
poloxamerový hydrogel pro topické podávání
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo poloxamerový hydrogel pro topické podání (kutánní použití)
Lék: Placebo
placebo poloxamerový hydrogel pro topické podávání

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet nežádoucích příhod (AE)/závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Výchozí stav do 32. týdne
Výchozí stav do 32. týdne
Posouzení vyloučení exonu 73 v mRNA COL7A1, měřeno kapénkovou digitální polymerázovou řetězovou reakcí (ddPCR)
Časové okno: 4. týden
4. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna vychytávání PTW-002 buňkami na bazální membráně analýzou fluorescenční in situ hybridizace (FISH)
Časové okno: 4. týden
4. týden
Účinek PTW-002 na hojení ran změnou velikosti rány (plocha povrchu)
Časové okno: Výchozí stav do 16. týdne
Výchozí stav do 16. týdne
Účinek PTW-002 na pevnost kůže nástupem (znovu)puchýřování zahojené rány
Časové okno: Výchozí stav do 16. týdne
Výchozí stav do 16. týdne
Systémová expozice prostřednictvím sérových hladin PTW-002 po topickém podání do cílové oblasti rány (TWA)
Časové okno: Výchozí stav do 32. týdne
Výchozí stav do 32. týdne
Účinek PTW-002 na přítomnost proteinu kolagenu typu VII měřený imunofluorescenčním barvením
Časové okno: 8. týden
8. týden
Vliv PTW-002 na přítomnost kotvících fibril měřený elektronovou mikroskopií
Časové okno: 8. týden
8. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Phoenicis Therapeutics

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. dubna 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. dubna 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. září 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. září 2022

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. září 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
31. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. března 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PTW-002-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení