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Studio di PTW-002 in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica dominante o recessiva dovuta a mutazione/i nell'esone 73 del gene COL7A1

29 marzo 2023 aggiornato da: Phoenicis Therapeutics

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, intra-paziente controllato con placebo, a dose multipla di PTW-002 per valutare la sicurezza, la prova del meccanismo, l'efficacia preliminare e l'esposizione sistemica in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica dominante o recessiva (DDEB/RDEB) a causa di Mutazione/i nell'esone 73 del gene COL7A1

Uno studio in doppio cieco, randomizzato, intra-paziente, controllato con placebo, a dosi multiple di PTW-002 per valutare la sicurezza, la prova del meccanismo, l'efficacia preliminare e l'esposizione sistemica in pazienti con epidermolisi bollosa distrofica dominante (DDEB) o epidermolisi bollosa distrofica recessiva ( RDEB) a causa di mutazioni nell'esone 73 del gene COL7A1. Saranno arruolati fino a due pazienti RDEB di età compresa tra 4 e 17 anni e fino a 6 pazienti DDEB di età pari o superiore a 4 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
8

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Health Care
        • Investigatore principale:
          • Peter Marinkovich, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Anne Lucky, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I pazienti e/o i loro tutori legali, se il paziente ha meno dell'età legale del consenso, devono fornire il consenso informato o il consenso scritto, in conformità con le leggi nazionali e/o locali, prima dello svolgimento di qualsiasi procedura correlata allo studio . Inoltre, se applicabile, un figlio minorenne deve fornire il consenso informato in conformità con le leggi nazionali e/o locali e in conformità con le raccomandazioni dell'Institutional Review Board di approvazione.
  2. Maschio o femmina, ≥ 4 - 17 anni di età allo Screening per pazienti con RDEB e ≥ 4 anni di età allo Screening per pazienti con DDEB.
  3. Avere una diagnosi confermata di RDEB o DDEB e almeno una mutazione patogena nell'esone 73 del gene COL7A1. I dati genetici storici possono essere accettabili con l'approvazione di Medical Monitor.

  4. Avere almeno un TWA che non mostri segni di infezione locale e contenga una lesione bersaglio nuova o che abbia mostrato una guarigione dinamica in passato e che soddisfi i seguenti criteri aggiuntivi:

    1. superficie della lesione bersaglio compresa tra 5 e 30 cm2, localizzata centralmente nel TWA selezionato.
    2. tessuto subepidermico esposto per consentire l'assorbimento del medicinale sperimentale (IMP).
    3. nessun sospetto di carcinoma a cellule squamose (SCC) in corso all'ispezione visiva.
  5. Avere a disposizione un assistente o una persona di supporto, che possa seguire le istruzioni dello studio in conformità con il protocollo e partecipare alle visite del sito dello studio con il paziente come richiesto, a parere dello Sperimentatore.
  6. Le pazienti di sesso femminile che hanno raggiunto il menarca e i pazienti di sesso maschile devono praticare una vera astinenza in accordo con il loro stile di vita preferito e abituale, oppure accettare di utilizzare metodi contraccettivi accettabili ed efficaci fino a 3 mesi dopo l'ultima dose di IMP.

Criteri di esclusione:

  1. Donna incinta o che allatta.
  2. Livello di emoglobina allo screening che richiede trasfusione. Il paziente può essere ricontrollato quando la condizione è considerata stabile.
  3. Uso di aminoglicosidi, con qualsiasi via di somministrazione, ad eccezione dei colliri, 7 giorni o 5 emivite, qualunque sia la più lunga, prima della visita di base.
  4. Carcinoma non trattato del TWA o storia di carcinoma entro 5 anni prima dello screening, ad eccezione del carcinoma cutaneo squamoso o basocellulare adeguatamente trattato.
  5. Aspettativa di vita inferiore a 6 mesi, come valutato dallo sperimentatore.
  6. Storia attuale o nota di malattia epatica o renale clinicamente significativa che, a parere dello sperimentatore, potrebbe influire sulla sicurezza del paziente o sulla partecipazione allo studio.
  7. Disturbo o condizione emorragica che richiede l'uso di anticoagulanti da confermare mediante il tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) da parte del laboratorio locale entro 48 ore dal primo trattamento.
  8. Uso di qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro 28 giorni o 5 emivite dalla visita di base, a seconda di quale sia il periodo più lungo, o prevede di partecipare a un altro studio di un farmaco o dispositivo durante il periodo di studio. Il washout di 5 emivite non si applica alla terapia genica e cellulare.
  9. Storia di terapia cellulare che richiede trattamento con farmaci esclusivi.
  10. Storia della terapia genica basata sulla pelle al TWA.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: PTW-002 10 mg/g gel
PTW-002 polossamero idrogel per somministrazione topica (uso cutaneo), 10 mg/g gel
Droga: PTW-002 10 mg/g gel
idrogel di polossamero per somministrazione topica
Comparatore placebo: Placebo
Idrogel di polossamero placebo corrispondente per somministrazione topica (uso cutaneo)
Droga: Placebo
idrogel di polossamero placebo per somministrazione topica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi (AE)/eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 32
Basale fino alla settimana 32
Valutazione dell'esclusione dell'esone 73 nell'mRNA di COL7A1, misurata mediante reazione a catena della polimerasi digitale delle goccioline (ddPCR)
Lasso di tempo: Settimana 4
Settimana 4

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dell'assorbimento di PTW-002 da parte delle cellule della membrana basale mediante analisi di ibridazione in situ fluorescente (FISH)
Lasso di tempo: Settimana 4
Settimana 4
Effetto di PTW-002 sulla guarigione della ferita mediante variazione delle dimensioni della ferita (area superficiale)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Basale fino alla settimana 16
Effetto di PTW-002 sulla resistenza della pelle mediante insorgenza di (ri) vesciche di una ferita guarita
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 16
Basale fino alla settimana 16
Esposizione sistemica attraverso i livelli sierici di PTW-002 dopo somministrazione topica nell'area della ferita bersaglio (TWA)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 32
Basale fino alla settimana 32
Effetto di PTW-002 sulla presenza della proteina di collagene di tipo VII misurata mediante colorazione immunofluorescente
Lasso di tempo: Settimana 8
Settimana 8
Effetto di PTW-002 sulla presenza di fibrille di ancoraggio misurate mediante microscopia elettronica
Lasso di tempo: Settimana 8
Settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Phoenicis Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 aprile 2023

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 aprile 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 settembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 settembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 marzo 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTW-002-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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