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Studie von PTW-002 bei Patienten mit dominanter oder rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa aufgrund von Mutation(en) in Exon 73 des COL7A1-Gens

29. März 2023 aktualisiert von: Phoenicis Therapeutics

Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Mehrfachdosisstudie von PTW-002 zur Bewertung der Sicherheit, des Nachweises des Mechanismus, der vorläufigen Wirksamkeit und der systemischen Exposition bei Patienten mit dominanter oder rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa (DDEB / RDEB) aufgrund von Mutation(en) in Exon 73 des COL7A1-Gens

Eine doppelblinde, randomisierte, intrapatient placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie von PTW-002 zur Bewertung der Sicherheit, des Nachweises des Mechanismus, der vorläufigen Wirksamkeit und der systemischen Exposition bei Patienten mit dominanter dystrophischer Epidermolysis bullosa (DDEB) oder rezessiver dystrophischer Epidermolysis bullosa ( RDEB) aufgrund von Mutation(en) in Exon 73 des COL7A1-Gens. Es werden bis zu zwei RDEB-Patienten im Alter von 4 bis 17 Jahren und bis zu 6 DDEB-Patienten im Alter von 4 Jahren und älter aufgenommen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
8

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Stanford Health Care
        • Hauptermittler:
          • Peter Marinkovich, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten und/oder ihre gesetzlichen Vormunde müssen, wenn der Patient unter dem gesetzlichen Einwilligungsalter ist, vor der Durchführung von studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung oder Zustimmung gemäß den nationalen und/oder lokalen Gesetzen abgeben . Darüber hinaus muss ein minderjähriges Kind gegebenenfalls eine informierte Zustimmung gemäß den nationalen und/oder lokalen Gesetzen und in Übereinstimmung mit den Empfehlungen des genehmigenden Institutional Review Board geben.
  2. Männlich oder weiblich, ≥ 4–17 Jahre alt beim Screening für RDEB-Patienten und ≥ 4 Jahre alt beim Screening für DDEB-Patienten.
  3. Haben Sie eine bestätigte Diagnose von RDEB oder DDEB und mindestens eine pathogene Mutation in Exon 73 des COL7A1-Gens. Historische genetische Daten können mit Genehmigung von Medical Monitor akzeptabel sein.

  4. Haben Sie mindestens ein TWA, das keine Anzeichen einer lokalen Infektion zeigt und eine Zielläsion enthält, die entweder neu ist oder in der Vergangenheit eine dynamische Heilung gezeigt hat und die folgenden zusätzlichen Kriterien erfüllt:

    1. Oberfläche der Zielläsion im Bereich von 5 bis 30 cm2, zentral im ausgewählten TWA gelegen.
    2. exponiertes subepidermales Gewebe, um die Aufnahme des Prüfpräparats (IMP) zu ermöglichen.
    3. kein Verdacht auf aktuelles Plattenepithelkarzinom (SCC) bei Sichtkontrolle.
  5. Halten Sie eine Pflegekraft oder Unterstützungsperson bereit, die nach Meinung des Prüfarztes die Studienanweisungen gemäß dem Protokoll befolgen und bei Bedarf an Studienbesuchen mit dem Patienten teilnehmen kann.
  6. Weibliche Patienten, die ihre Menarche erreicht haben, und männliche Patienten müssen entweder echte Abstinenz gemäß ihrem bevorzugten und üblichen Lebensstil praktizieren oder sich bereit erklären, bis zu 3 Monate nach ihrer letzten IMP-Dosis akzeptable, wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwangere oder stillende Frau.
  2. Hämoglobinspiegel beim Screening, das eine Transfusion erfordert. Der Patient kann erneut untersucht werden, wenn der Zustand als stabil angesehen wird.
  3. Verwendung von Aminoglykosiden auf jedem Verabreichungsweg, außer Augentropfen, 7 Tage oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Baseline-Besuch.
  4. Unbehandeltes Karzinom des TWA oder Karzinom in der Anamnese innerhalb von 5 Jahren vor dem Screening, mit Ausnahme eines angemessen behandelten kutanen Plattenepithel- oder Basalzellkarzinoms.
  5. Lebenserwartung weniger als 6 Monate, wie vom Prüfarzt beurteilt.
  6. Aktuelle oder bekannte Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Leber- oder Nierenerkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Patientensicherheit oder Studienteilnahme beeinträchtigen könnte.
  7. Blutgerinnungsstörung oder -zustand, die die Verwendung von Antikoagulanzien erfordert, die durch aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) durch ein örtliches Labor innerhalb von 48 Stunden nach der ersten Behandlung bestätigt werden müssen.
  8. Verwendung eines Prüfmedikaments oder -geräts innerhalb von 28 Tagen oder 5 Halbwertszeiten nach dem Baseline-Besuch, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, oder geplante Teilnahme an einer anderen Studie eines Medikaments oder Geräts während des Studienzeitraums. Die Auswaschung von 5 Halbwertszeiten gilt nicht für die Gen- und Zelltherapie.
  9. Geschichte der Zelltherapie, die eine Behandlung mit Ausschlussmedikamenten erfordert.
  10. Geschichte der hautbasierten Gentherapie für die TWA.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: PTW-002 10 mg/g Gel
PTW-002 Poloxamer-Hydrogel zur topischen Anwendung (kutane Anwendung), 10 mg/g Gel
Arzneimittel: PTW-002 10 mg/g Gel
Poloxamer-Hydrogel zur topischen Anwendung
Placebo-Komparator: Placebo
Passendes Placebo-Poloxamer-Hydrogel zur topischen Anwendung (kutane Anwendung)
Arzneimittel: Placebo
Placebo-Poloxamer-Hydrogel zur topischen Anwendung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl unerwünschter Ereignisse (UE)/schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 32
Baseline bis Woche 32
Bewertung des Ausschlusses von Exon 73 in COL7A1-mRNA, gemessen durch Tröpfchen-Digital-Polymerase-Kettenreaktion (ddPCR)
Zeitfenster: Woche 4
Woche 4

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Aufnahme von PTW-002 durch Zellen an der Basalmembran durch Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierungs(FISH)-Analyse
Zeitfenster: Woche 4
Woche 4
Wirkung von PTW-002 auf die Wundheilung durch Veränderung der Wundgröße (Oberfläche)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16
Baseline bis Woche 16
Wirkung von PTW-002 auf die Hautfestigkeit durch Einsetzen von (erneuter) Blasenbildung einer geheilten Wunde
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16
Baseline bis Woche 16
Systemische Exposition durch Serumspiegel von PTW-002 nach topischer Verabreichung im Zielbereich der Wunde (TWA)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 32
Baseline bis Woche 32
Wirkung von PTW-002 auf das Vorhandensein von Kollagen-Typ-VII-Protein, gemessen durch Immunfluoreszenz-Färbung
Zeitfenster: Woche 8
Woche 8
Wirkung von PTW-002 auf das Vorhandensein von Verankerungsfibrillen, gemessen durch Elektronenmikroskopie
Zeitfenster: Woche 8
Woche 8

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Phoenicis Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Hal Landy, MD, Phoenicis Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
30. April 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. April 2024

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. September 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. September 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. September 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. März 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • PTW-002-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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