Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k pochopení dlouhodobé bezpečnosti a účinků experimentální genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii.

18. října 2025 aktualizováno: Pfizer

Dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří dostali fordadistrogen Movaparvovec v předchozí klinické studii

Účelem této studie je porozumět bezpečnosti a účinkům experimentální genové terapie zvané fordadistrogen movaparvovec. Hledáme účastníky z předchozích intervenčních studií společnosti Pfizer. Zkušenosti účastníků v této studii budeme sledovat po dobu 10 let po ukončení jejich předchozího studia. Účastníci absolvují 1 roční návštěvu na místě a několik ročních vzdálených návštěv. O přesném počtu vzdálených návštěv rozhodne jejich studijní lékař.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
7

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Children's Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci, kteří dostávali fordadistrogen movaparvovec v předchozí intervenční studii společnosti Pfizer.

Kritéria vyloučení:

  • Pracovníci výzkumného pracoviště přímo zapojení do studie a jejich rodinní příslušníci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Všichni účastníci
Do studie se zapsali všichni účastníci.
Biologický: fordadistrogen movaparvovec
genová terapie podávaná v předchozí studii.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Procento účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Počet účastníků s nežádoucími účinky považovanými za související s léčbou
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Procento účastníků s nežádoucími účinky považovanými za související s léčbou
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Počet účastníků s nežádoucí příhodou malignity
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy při hodnocení elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy v laboratorních vyšetřeních srdečního troponinu I
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy v parametrech echokardiogramu
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oproti předchozí dávce ve schopnosti ujít 10 metrů bez pomoci
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
Změna oproti předchozí dávce ve schopnosti lézt po schodech.
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Změna vstupního skóre výkonu horní končetiny (PUL) 2,0 oproti stavu před podáním dávky
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Změna celkového skóre North Star Ambulatory Assessment oproti stavu před podáním dávky
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Platí pouze pro podskupinu účastníků
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Změna v procentech předpokládané usilovné vitální kapacity (%pFVC) a procenta předpokládaného maximálního výdechového průtoku (%pPEF) od před dávkou
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Změna ejekční frakce levé komory (LVEF) oproti předchozí dávce na echokardiogramu
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Změna oproti předchozí dávce v nástroji pro sběr dat modifikovaných pediatrických výsledků
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Změna oproti předchozí dávce v měření funkce horní končetiny pacientem hlášeného výsledku
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Platí pouze pro nechodící účastníky
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Věk, kdy procento předpokládané nucené vitální kapacity < 30 %
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Věk při ztrátě chůze
Časové okno: Od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Věk při smrti
Časové okno: Od 5 do 10 let po podání v intervenční studii
Od 5 do 10 let po podání v intervenční studii
Příčina smrti
Časové okno: Od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Dávka a frekvence užívání glukokortikoidů
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Pfizer

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
24. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. října 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C3391011
  • NCT05689164 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení