Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at forstå den langsigtede sikkerhed og virkningerne af en eksperimentel genterapi for Duchenne muskeldystrofi.

18. oktober 2025 opdateret af: Pfizer

Langsigtet opfølgningsundersøgelse af sikkerhed og effektivitet hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi, som har modtaget Fordadistrogene Movaparvovec i en tidligere klinisk undersøgelse

Formålet med denne undersøgelse er at forstå sikkerheden og virkningerne af en eksperimentel genterapi kaldet fordadistrogene movaparvovec. Vi søger deltagere fra tidligere Pfizer interventionelle undersøgelser. Vi vil følge deltagernes oplevelse i denne undersøgelse i 10 år efter afslutningen af ​​deres tidligere undersøgelse. Deltagerne vil have 1 årligt besøg på stedet og et par årlige fjernbesøg. Det nøjagtige antal fjernbesøg vil blive bestemt af deres studielæge.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
7

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Children's Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere, der modtog fordadistrogen movaparvovec i et tidligere interventionsstudie fra Pfizer.

Ekskluderingskriterier:

  • Efterforskerstedets personale direkte involveret i undersøgelsen og deres familiemedlemmer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Alle deltagere
Alle deltagere tilmeldte sig undersøgelsen.
Biologisk: fordadistrogen movaparvovec
genterapi administreret i en tidligere undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Procentdel af deltagere med alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Antal deltagere med bivirkninger, der anses for at være relateret til behandlingen
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Procentdel af deltagere med bivirkninger, der anses for at være relateret til behandlingen
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Antal deltagere med malignitetsbivirkning
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i elektrokardiogram (EKG) vurderinger
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i hjerte-troponin I laboratorieundersøgelser
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i ekkokardiogramparametre
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra præ-dosis i evnen til at gå 10 meter uden hjælp
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
Ændring fra præ-dosis i evnen til at gå op ad trapper.
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Ændring fra præ-dosis i Performance of Upper Limb (PUL) 2,0 indgangsscore
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Ændring fra præ-dosis i North Star Ambulatory Assessment totalscore
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Gælder kun for en undergruppe af deltagere
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Ændring fra præ-dosis i procent af forudsagt forceret vital kapacitet (%pFVC) og procent forudsagt peak ekspiratorisk flow (%pPEF)
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Ændring fra præ-dosis i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) på ekkokardiogram
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Ændring fra præ-dosis i det modificerede pædiatriske resultatdataindsamlingsinstrument
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Ændring fra præ-dosis i den øvre ekstremitetsfunktion Patient rapporteret resultatmål
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Gælder kun for ikke-ambulerende deltagere
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Alder, når procent forudsagde tvungen vitalkapacitet <30 %
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Alder ved tab af ambulation
Tidsramme: Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Alder ved døden
Tidsramme: Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Dødsårsag
Tidsramme: Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Glukokortikoidbrugsdosis og hyppighed
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pfizer

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. marts 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
24. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
21. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • C3391011
  • NCT05689164 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger