Studie k pochopení dlouhodobé bezpečnosti a účinků experimentální genové terapie pro Duchennovu svalovou dystrofii.
18. října 2025 aktualizováno: Pfizer
Dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti u účastníků s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří dostali fordadistrogen Movaparvovec v předchozí klinické studii
Účelem této studie je porozumět bezpečnosti a účinkům experimentální genové terapie zvané fordadistrogen movaparvovec.
Hledáme účastníky z předchozích intervenčních studií společnosti Pfizer.
Zkušenosti účastníků v této studii budeme sledovat po dobu 10 let po ukončení jejich předchozího studia.
Účastníci absolvují 1 roční návštěvu na místě a několik ročních vzdálených návštěv.
O přesném počtu vzdálených návštěv rozhodne jejich studijní lékař.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
7
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Reed Neurological Research Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Children's Heart Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Clinical Lab Services
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke Lenox Baker Children's
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Children's Health Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci, kteří dostávali fordadistrogen movaparvovec v předchozí intervenční studii společnosti Pfizer.
Kritéria vyloučení:
- Pracovníci výzkumného pracoviště přímo zapojení do studie a jejich rodinní příslušníci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Všichni účastníci
Do studie se zapsali všichni účastníci.
|
genová terapie podávaná v předchozí studii.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků se závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
|
Procento účastníků se závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky považovanými za související s léčbou
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
|
Procento účastníků s nežádoucími účinky považovanými za související s léčbou
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
Počet účastníků s nežádoucí příhodou malignity
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy při hodnocení elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy v laboratorních vyšetřeních srdečního troponinu I
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy v parametrech echokardiogramu
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna oproti předchozí dávce ve schopnosti ujít 10 metrů bez pomoci
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii.
|
|
|
Změna oproti předchozí dávce ve schopnosti lézt po schodech.
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
|
Změna vstupního skóre výkonu horní končetiny (PUL) 2,0 oproti stavu před podáním dávky
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
|
Změna celkového skóre North Star Ambulatory Assessment oproti stavu před podáním dávky
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Platí pouze pro podskupinu účastníků
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
Změna v procentech předpokládané usilovné vitální kapacity (%pFVC) a procenta předpokládaného maximálního výdechového průtoku (%pPEF) od před dávkou
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
|
Změna ejekční frakce levé komory (LVEF) oproti předchozí dávce na echokardiogramu
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
|
Změna oproti předchozí dávce v nástroji pro sběr dat modifikovaných pediatrických výsledků
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
|
Změna oproti předchozí dávce v měření funkce horní končetiny pacientem hlášeného výsledku
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Platí pouze pro nechodící účastníky
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
Věk, kdy procento předpokládané nucené vitální kapacity < 30 %
Časové okno: Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
|
Věk při ztrátě chůze
Časové okno: Od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
|
Věk při smrti
Časové okno: Od 5 do 10 let po podání v intervenční studii
|
Od 5 do 10 let po podání v intervenční studii
|
|
|
Příčina smrti
Časové okno: Od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
|
|
Dávka a frekvence užívání glukokortikoidů
Časové okno: Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Alespoň jednou ročně od 5 do 10 let po podání dávky v intervenční studii
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
13. března 2023
Primární dokončení (Aktuální)
24. září 2025
Dokončení studie (Aktuální)
24. září 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
9. ledna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
9. ledna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
19. ledna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
21. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. října 2025
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- C3391011
- NCT05689164 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .