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Uno studio per comprendere la sicurezza e gli effetti a lungo termine di una terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne.

18 ottobre 2025 aggiornato da: Pfizer

Studio di sicurezza ed efficacia di follow-up a lungo termine nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno ricevuto Fordadistrogene Movaparvovec in uno studio clinico precedente

Lo scopo di questo studio è comprendere la sicurezza e gli effetti di una terapia genica sperimentale chiamata fordadistrogene movaparvovec. Stiamo cercando partecipanti da precedenti studi interventistici Pfizer. Seguiremo l'esperienza dei partecipanti in questo studio per 10 anni dopo la fine del loro studio precedente. I partecipanti avranno 1 visita annuale in loco e alcune visite annuali da remoto. Il numero esatto di visite a distanza sarà deciso dal proprio medico dello studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
7

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Children's Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

1 secondo e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti che hanno ricevuto fordadistrogene movaparvovec in un precedente studio interventistico Pfizer.

Criteri di esclusione:

  • Personale del sito dello sperimentatore direttamente coinvolto nello studio e loro familiari

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Tutti i partecipanti
Tutti i partecipanti iscritti allo studio.
Biologico: fordadistrogene movaparvovec
terapia genica somministrata in uno studio precedente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Numero di partecipanti con eventi avversi considerati correlati al trattamento
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Percentuale di partecipanti con eventi avversi considerati correlati al trattamento
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Numero di partecipanti con evento avverso di malignità
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nelle valutazioni dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi negli esami di laboratorio della troponina cardiaca I
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nei parametri dell'ecocardiogramma
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica rispetto alla pre-dose nella capacità di camminare per 10 metri senza assistenza
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
Modifica rispetto alla pre-dose nella capacità di salire le scale.
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Variazione rispetto al pre-dose nel punteggio di ingresso Performance of Upper Limb (PUL) 2.0
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Variazione rispetto alla pre-dose nel punteggio totale della valutazione ambulatoriale North Star
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Applicabile solo a un sottoinsieme di partecipanti
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Variazione rispetto alla pre-dose in percentuale della capacità vitale forzata prevista (%pFVC) e percentuale del flusso espiratorio di picco previsto (%pPEF)
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Variazione dalla pre-dose nella frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) sull'ecocardiogramma
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Modifica rispetto alla pre-dose nello strumento per la raccolta dei dati sugli esiti pediatrici modificati
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Variazione rispetto alla pre-dose nella misura dell'esito riportato dal paziente sulla funzionalità degli arti superiori
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Applicabile solo ai partecipanti non deambulanti
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Età in cui la percentuale prevedeva la capacità vitale forzata <30%
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Età alla perdita della deambulazione
Lasso di tempo: Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Età alla morte
Lasso di tempo: Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Causa di morte
Lasso di tempo: Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Dose e frequenza d'uso dei glucocorticoidi
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Pfizer

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 settembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
24 settembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 gennaio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 gennaio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 ottobre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • C3391011
  • NCT05689164 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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