Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Macitentanu u dětí mladších 2 let

28. března 2025 aktualizováno: Actelion

Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k posouzení farmakokinetiky a bezpečnosti macitentanu u dětí ve věku od 1 měsíce do

Účelem této studie je zjistit, co se děje s macitentanem a jeho aktivním metabolitem (aprocitentanem) v těle dětí ve věku od 1 měsíce do 2 let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Goettingen, Německo, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04 730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polsko, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Plicní arteriální hypertenze (PAH): 1) včetně účastníků s Downovým syndromem. Diagnóza musí být potvrzena (historicky, kdykoli před screeningem) katetrizací pravého srdce středním plicním arteriálním tlakem (mPAP) vyšším nebo rovným (>=) 25 milimetrům rtuti (mmHg), plicním arteriálním tlakem v zaklínění (PAWP) nižším než nebo rovno (=<)15 mmHg, index plicní vaskulární rezistence větší než (>) 3 jednotky dřeva * metr čtvereční (m^2), kde v nepřítomnosti obstrukce plicní žíly a/nebo závažného onemocnění plic může být levá síň nahrazena PAWP tlak nebo levý ventrikulární koncový diastolický tlak (v nepřítomnosti mitrální stenózy) hodnocený srdeční katetrizací. a) idiopatická PAH nebo b) dědičná PAH nebo c) PAH spojená s vrozenou srdeční vadou: i) Eisenmengerův syndrom (Qp/Qs menší než (<) 1,5 a saturace periferním kyslíkem ≤ 90 procent (%) měřeno pulzní oxymetrií při pokojovém vzduchu), nebo ii) Nefunkční otevřené zleva doprava shunty (s plicní vaskulární rezistencí [PVR] > 8 WU a Qp/Qs <2), nebo iii) Co-incidental shunt (tj. nevysvětlující hemodynamicky přítomnost PAH), nebo iv) pooperační PAH (přetrvávající/opakující se/rozvíjející se ≥ 6 měsíců po opravě zkratu), nebo d) PAH vyvolaná léky nebo toxiny nebo e) PAH spojená s viry lidské imunodeficience (HIV)
  • Funkční třída Světové zdravotnické organizace (WHO FC) I, II nebo III
  • Účastníci specifické léčby PAH dosud neléčení nebo účastníci na monoterapii specifické pro PAH nebo kombinaci 2 terapií. Použití macitentanu před nebo během screeningu je povoleno
  • Tělesná hmotnost větší nebo rovna (>=) 3,5 kilogramu (kg)
  • Rodiče (nejlépe oba, pokud jsou k dispozici nebo podle místních požadavků) nebo zákonně určený zástupce účastníka musí podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF), v němž uvádějí, že rozumí účelu a postupům požadovaným pro studii a jsou ochotni umožnit dítěti účastnit se studie

Kritéria vyloučení:

  • PAH v důsledku portální hypertenze, schistosomiázy, plicního venookluzivního onemocnění a/nebo plicní kapilární hemangiomatózy
  • Přetrvávající plicní hypertenze novorozence
  • Následující vrozené srdeční abnormality: a) Cyanotické vrozené srdeční léze, jako je transpozice velkých tepen, truncus arteriosus, plicní atrézie s defektem komorového septa, pokud nejsou operačně opraveny a bez reziduálního zkratu. b) Univentrikulární srdce a/nebo účastníci s Fontanovou paliací
  • Plicní hypertenze v důsledku onemocnění plic
  • Známá diagnóza bronchopulmonální dysplazie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Open-label Core Treatment Period: Macitentan
Účastníci budou dostávat macitentan jako monoterapii nebo jako doplněk ke stávající terapii denně po dobu 24 týdnů během základního léčebného období. Volitelné období prodloužení léčby až o 1 rok pro účastníky, kteří dokončili základní období léčby.
Lék: Macitentan
Macitentan bude podáván perorálně.
Ostatní jména:
  • JNJ-67896062
  • ACT-064922

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Minimální koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu aprocitentanu ve 4. týdnu v ustáleném stavu
Časové okno: Před dávkou (ve 4. týdnu)
Bude hlášena minimální koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu aprocitentan ve 4. týdnu v ustáleném stavu.
Před dávkou (ve 4. týdnu)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Do 1,5 roku
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, kterému byl podán farmaceutický (zkušební nebo nezkušební) produkt. AE nemusí mít nutně kauzální vztah s intervencí. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního nálezu), symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního nebo nezkoumaného) přípravku, ať už s tímto léčivým přípravkem (zkušebním či nezkoušeným) souvisí či nikoli. výzkumný) produkt.
Do 1,5 roku
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do 1,5 roku
SAE je jakákoli AE, která má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou a je podezřením na přenos jakéhokoli infekčního agens cestou léčivý přípravek, je z lékařského hlediska důležitý.
Do 1,5 roku
Počet účastníků s AE vedoucími k předčasnému ukončení podávání Macitentanu
Časové okno: Do 1,5 roku
Počet účastníků s nežádoucími účinky vedoucími k předčasnému vysazení macitentanu bude hlášen.
Do 1,5 roku
Počet účastníků s nepříznivou událostí zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Do 1,5 roku
Počet účastníků s AESI bude hlášen. Nežádoucí účinky považované za zvláště zajímavé jsou hypotenze, edém/retence tekutin, pokles hemoglobinu/anémie, jaterní příhody.
Do 1,5 roku
Počet účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude uveden počet účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami (sérum, chemie a hematologie).
Do 1,5 roku
Počet účastníků se změnou od výchozí hodnoty v klinických laboratorních hodnotách.
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude uveden počet účastníků se změnou klinických laboratorních hodnot od výchozího stavu.
Do 1,5 roku
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude hlášena změna krevního tlaku od výchozí hodnoty.
Do 1,5 roku
Změna srdeční frekvence od základní hodnoty
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude hlášena změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty.
Do 1,5 roku
Změna tělesné hmotnosti od základní linie
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude hlášena změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty.
Do 1,5 roku
Změna délky od základní linie
Časové okno: Do 1,5 roku
Změna délky od základní linie bude hlášena.
Do 1,5 roku
Změna od základní linie ve výšce
Časové okno: Do 1,5 roku
Změna výšky od základní linie bude hlášena.
Do 1,5 roku
Plazmatická koncentrace Macitentanu a jeho aktivního metabolitu (Aprocitentan) pro naivní účastníky Macitentanu
Časové okno: 2, 5 a 24 hodin po první dávce macitentanu v den 1
Budou hlášeny plazmatické koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu (aprocitentan) po první dávce macitentanu pro účastníky dosud neléčené s macitentanem.
2, 5 a 24 hodin po první dávce macitentanu v den 1
Minimální koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu aprocitentanu v týdnu 8 v podmínkách ustáleného stavu
Časové okno: Předdávka (v týdnu 8)
Budou hlášeny minimální koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu aprocitentan v 8. týdnu v podmínkách ustáleného stavu.
Předdávka (v týdnu 8)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Actelion

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
14. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
30. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CR109286
  • 2022-002754-74 (Číslo EudraCT)
  • 67896062PAH1013 (Jiný identifikátor: Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale Open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení