Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Macitentanu u dětí mladších 2 let

28. března 2025 aktualizováno: Actelion

Multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k posouzení farmakokinetiky a bezpečnosti macitentanu u dětí ve věku od 1 měsíce do

Účelem této studie je zjistit, co se děje s macitentanem a jeho aktivním metabolitem (aprocitentanem) v těle dětí ve věku od 1 měsíce do 2 let.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Freiburg im Breisgau, Německo, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Goettingen, Německo, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
  • Polsko
      • Warszawa, Polsko, 04 730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polsko, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Plicní arteriální hypertenze (PAH): 1) včetně účastníků s Downovým syndromem. Diagnóza musí být potvrzena (historicky, kdykoli před screeningem) katetrizací pravého srdce středním plicním arteriálním tlakem (mPAP) vyšším nebo rovným (>=) 25 milimetrům rtuti (mmHg), plicním arteriálním tlakem v zaklínění (PAWP) nižším než nebo rovno (=<)15 mmHg, index plicní vaskulární rezistence větší než (>) 3 jednotky dřeva * metr čtvereční (m^2), kde v nepřítomnosti obstrukce plicní žíly a/nebo závažného onemocnění plic může být levá síň nahrazena PAWP tlak nebo levý ventrikulární koncový diastolický tlak (v nepřítomnosti mitrální stenózy) hodnocený srdeční katetrizací. a) idiopatická PAH nebo b) dědičná PAH nebo c) PAH spojená s vrozenou srdeční vadou: i) Eisenmengerův syndrom (Qp/Qs menší než (<) 1,5 a saturace periferním kyslíkem ≤ 90 procent (%) měřeno pulzní oxymetrií při pokojovém vzduchu), nebo ii) Nefunkční otevřené zleva doprava shunty (s plicní vaskulární rezistencí [PVR] > 8 WU a Qp/Qs <2), nebo iii) Co-incidental shunt (tj. nevysvětlující hemodynamicky přítomnost PAH), nebo iv) pooperační PAH (přetrvávající/opakující se/rozvíjející se ≥ 6 měsíců po opravě zkratu), nebo d) PAH vyvolaná léky nebo toxiny nebo e) PAH spojená s viry lidské imunodeficience (HIV)
  • Funkční třída Světové zdravotnické organizace (WHO FC) I, II nebo III
  • Účastníci specifické léčby PAH dosud neléčení nebo účastníci na monoterapii specifické pro PAH nebo kombinaci 2 terapií. Použití macitentanu před nebo během screeningu je povoleno
  • Tělesná hmotnost větší nebo rovna (>=) 3,5 kilogramu (kg)
  • Rodiče (nejlépe oba, pokud jsou k dispozici nebo podle místních požadavků) nebo zákonně určený zástupce účastníka musí podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF), v němž uvádějí, že rozumí účelu a postupům požadovaným pro studii a jsou ochotni umožnit dítěti účastnit se studie

Kritéria vyloučení:

  • PAH v důsledku portální hypertenze, schistosomiázy, plicního venookluzivního onemocnění a/nebo plicní kapilární hemangiomatózy
  • Přetrvávající plicní hypertenze novorozence
  • Následující vrozené srdeční abnormality: a) Cyanotické vrozené srdeční léze, jako je transpozice velkých tepen, truncus arteriosus, plicní atrézie s defektem komorového septa, pokud nejsou operačně opraveny a bez reziduálního zkratu. b) Univentrikulární srdce a/nebo účastníci s Fontanovou paliací
  • Plicní hypertenze v důsledku onemocnění plic
  • Známá diagnóza bronchopulmonální dysplazie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Open-label Core Treatment Period: Macitentan
Účastníci budou dostávat macitentan jako monoterapii nebo jako doplněk ke stávající terapii denně po dobu 24 týdnů během základního léčebného období. Volitelné období prodloužení léčby až o 1 rok pro účastníky, kteří dokončili základní období léčby.
Lék: Macitentan
Macitentan bude podáván perorálně.
Ostatní jména:
  • JNJ-67896062
  • ACT-064922

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Minimální koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu aprocitentanu ve 4. týdnu v ustáleném stavu
Časové okno: Před dávkou (ve 4. týdnu)
Bude hlášena minimální koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu aprocitentan ve 4. týdnu v ustáleném stavu.
Před dávkou (ve 4. týdnu)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Do 1,5 roku
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka klinické studie, kterému byl podán farmaceutický (zkušební nebo nezkušební) produkt. AE nemusí mít nutně kauzální vztah s intervencí. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního nálezu), symptom nebo nemoc dočasně spojená s užíváním léčivého (zkušebního nebo nezkoumaného) přípravku, ať už s tímto léčivým přípravkem (zkušebním či nezkoušeným) souvisí či nikoli. výzkumný) produkt.
Do 1,5 roku
Počet účastníků se závažnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Do 1,5 roku
SAE je jakákoli AE, která má za následek smrt, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, je vrozenou anomálií/vrozenou vadou a je podezřením na přenos jakéhokoli infekčního agens cestou léčivý přípravek, je z lékařského hlediska důležitý.
Do 1,5 roku
Počet účastníků s AE vedoucími k předčasnému ukončení podávání Macitentanu
Časové okno: Do 1,5 roku
Počet účastníků s nežádoucími účinky vedoucími k předčasnému vysazení macitentanu bude hlášen.
Do 1,5 roku
Počet účastníků s nepříznivou událostí zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Do 1,5 roku
Počet účastníků s AESI bude hlášen. Nežádoucí účinky považované za zvláště zajímavé jsou hypotenze, edém/retence tekutin, pokles hemoglobinu/anémie, jaterní příhody.
Do 1,5 roku
Počet účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude uveden počet účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami (sérum, chemie a hematologie).
Do 1,5 roku
Počet účastníků se změnou od výchozí hodnoty v klinických laboratorních hodnotách.
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude uveden počet účastníků se změnou klinických laboratorních hodnot od výchozího stavu.
Do 1,5 roku
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude hlášena změna krevního tlaku od výchozí hodnoty.
Do 1,5 roku
Změna srdeční frekvence od základní hodnoty
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude hlášena změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty.
Do 1,5 roku
Změna tělesné hmotnosti od základní linie
Časové okno: Do 1,5 roku
Bude hlášena změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty.
Do 1,5 roku
Změna délky od základní linie
Časové okno: Do 1,5 roku
Změna délky od základní linie bude hlášena.
Do 1,5 roku
Změna od základní linie ve výšce
Časové okno: Do 1,5 roku
Změna výšky od základní linie bude hlášena.
Do 1,5 roku
Plazmatická koncentrace Macitentanu a jeho aktivního metabolitu (Aprocitentan) pro naivní účastníky Macitentanu
Časové okno: 2, 5 a 24 hodin po první dávce macitentanu v den 1
Budou hlášeny plazmatické koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu (aprocitentan) po první dávce macitentanu pro účastníky dosud neléčené s macitentanem.
2, 5 a 24 hodin po první dávce macitentanu v den 1
Minimální koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu aprocitentanu v týdnu 8 v podmínkách ustáleného stavu
Časové okno: Předdávka (v týdnu 8)
Budou hlášeny minimální koncentrace macitentanu a jeho aktivního metabolitu aprocitentan v 8. týdnu v podmínkách ustáleného stavu.
Předdávka (v týdnu 8)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

14. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

16. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CR109286
  • 2022-002754-74 (Číslo EudraCT)
  • 67896062PAH1013 (Jiný identifikátor: Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Zásady sdílení dat Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jsou k dispozici na www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak je uvedeno na této stránce, žádosti o přístup k datům studie lze podávat prostřednictvím stránky projektu Yale Open Data Access (YODA) na adrese yoda.yale.edu

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Arteriální hypertenze, plicní

Klinické studie na Macitentan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit