Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Macitentan hos børn under 2 år

28. marts 2025 opdateret af: Actelion

Et multicenter, åbent, enkeltarmsstudie for at vurdere farmakokinetikken og sikkerheden af ​​Macitentan hos børn i alderen 1 måned til

Formålet med denne undersøgelse er at lære, hvad der sker med macitentan og dets aktive metabolit (aprocitentan) i kroppen hos børn i alderen mellem 1 måned og 2 år.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04 730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Goettingen, Tyskland, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pulmonal arteriel hypertension (PAH): 1) inklusive deltagere med Downs syndrom. Diagnosen skal være bekræftet af (historisk, når som helst før screening) kateterisering af højre hjerte-gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) større end eller lig med (>=) 25 millimeter kviksølv (mmHg), pulmonalt arterielt kiletryk (PAWP) mindre end eller lig med (=<)15 mmHg, pulmonal vaskulær modstandsindeks større end (>) 3 træenheder * kvadratmeter (m^2), hvor PAWP i fravær af lungeveneobstruktion og/eller signifikant lungesygdom kan erstattes venstre atrium tryk eller venstre ventrikel-endediastolisk tryk (i fravær af mitralstenose) vurderet ved hjertekateterisering. a) Idiopatisk PAH, eller b) arvelig PAH, eller c) PAH forbundet med medfødt hjertesygdom: i) Eisenmengers syndrom (Qp/Qs mindre end (<) 1,5 og mætning af perifer ilt ≤ 90 procent (%) målt ved pulsoximetri ved rumluft), eller ii) ubrugelige åbne venstre-til-højre shunts (med en pulmonal vaskulær modstand [PVR] > 8 WU og Qp/Qs <2), eller iii) Tilfældig shunt (dvs. ikke forklarende hæmodynamisk tilstedeværelsen af ​​PAH), eller iv) Postoperativ PAH (vedvarende/tilbagevendende/udviklende ≥ 6 måneder efter reparation af shunt), eller d) Lægemiddel- eller toksininduceret PAH, eller e) PAH forbundet med humane immundefektvira (HIV)
  • Verdenssundhedsorganisationens funktionsklasse (WHO FC) I, II eller III
  • PAH-specifikke behandlingsnaive deltagere eller deltagere i PAH-specifik monoterapi eller kombination af 2 behandlinger. Brug af macitentan før eller under screening er tilladt
  • Kropsvægt større end eller lig med (>=) 3,5 kg (kg)
  • Forældre(r) (helst både hvis de er tilgængelige eller i henhold til lokale krav) eller deltagerens lovligt udpegede repræsentant skal underskrive en informeret samtykkeformular (ICF), der angiver, at de forstår formålet med og procedurerne påkrævet for undersøgelsen og er villige til at give barnet mulighed for at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • PAH på grund af portal hypertension, schistosomiasis, pulmonal veno-okklusiv sygdom og/eller pulmonær kapillær hæmangiomatose
  • Vedvarende pulmonal hypertension hos den nyfødte
  • Følgende medfødte hjerteabnormaliteter: a) Cyanotiske medfødte hjertelæsioner såsom transposition af de store arterier, truncus arteriosus, pulmonal atresi med ventrikulær septumdefekt, medmindre de er operativt repareret og uden resterende shunt. b) Univentrikulært hjerte og/eller deltagere med Fontan-palliation
  • Pulmonal hypertension på grund af lungesygdom
  • Kendt diagnose af bronkopulmonal dysplasi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Åbent kernebehandlingsperiode: Macitentan
Deltagerne vil modtage macitentan som monoterapi eller som supplement til en eksisterende behandling dagligt i 24 uger i kernebehandlingsperioden. Valgfri behandlingsforlængelse på op til 1 år for de deltagere, der har gennemført kernebehandlingsperioden.
Medicin: Macitentan
Macitentan vil blive indgivet oralt.
Andre navne:
  • JNJ-67896062
  • ACT-064922

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lavkoncentration af Macitentan og dets aktive metabolit Aprocitentan i uge 4 i Steady-State
Tidsramme: Foruddosis (i uge 4)
Lavkoncentration af macitentan og dets aktive metabolit aprocitentan i uge 4 i steady-state vil blive rapporteret.
Foruddosis (i uge 4)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 1,5 år
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk (undersøgelsesmæssigt eller ikke-undersøgelsesmæssigt) produkt. En AE har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med interventionen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt fund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelsesmæssigt eller ikke-undersøgelsesmæssigt) produkt, uanset om det er relateret til det pågældende lægemiddel (undersøgelsesmæssigt eller ikke-undersøgelsesmæssigt). undersøgelsesprodukt).
Op til 1,5 år
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 1,5 år
En SAE er enhver AE, der resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt og er en mistanke om overførsel af ethvert smitsomt agens via et lægemiddel, er medicinsk vigtigt.
Op til 1,5 år
Antal deltagere med AE'er, der fører til for tidlig seponering af Macitentan
Tidsramme: Op til 1,5 år
Antal deltagere med AE'er, der fører til for tidlig seponering af macitentan, vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlige interesser (AESI'er)
Tidsramme: Op til 1,5 år
Antal deltagere med AESI vil blive rapporteret. Bivirkninger, der anses for at være af særlig interesse, er hypotension, ødem/væskeretention, hæmoglobinfald/anæmi, leverhændelser.
Op til 1,5 år
Antal deltagere med kliniske laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Op til 1,5 år
Antal deltagere med kliniske laboratorieabnormiteter (serum, kemi og hæmatologi) vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Antal deltagere med ændring fra baseline i kliniske laboratorieværdier.
Tidsramme: Op til 1,5 år
Antallet af deltagere med ændring fra baseline i kliniske laboratorieværdier vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i blodtryk
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i blodtryk vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i hjertefrekvens vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i kropsvægt vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Skift fra baseline i længden
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i længde vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Skift fra baseline i højden
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i højden vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Plasmakoncentration af Macitentan og dets aktive metabolit (Aprocitentan) for Macitentan-naive deltagere
Tidsramme: 2, 5 og 24 timer efter den første dosis macitentan på dag 1
Plasmakoncentrationer af macitentan og dets aktive metabolit (aprocitentan) efter den første dosis macitentan til macitentan-naive deltagere vil blive rapporteret.
2, 5 og 24 timer efter den første dosis macitentan på dag 1
Lavkoncentrationer af Macitentan og dets aktive metabolit Aprocitentan i uge 8 i stabile tilstande
Tidsramme: Foruddosis (i uge 8)
Lavkoncentrationer af macitentan og dets aktive metabolit aprocitentan i uge 8 under steady-state tilstande vil blive rapporteret.
Foruddosis (i uge 8)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Actelion

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
14. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. marts 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CR109286
  • 2022-002754-74 (EudraCT nummer)
  • 67896062PAH1013 (Anden identifikator: Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger