Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie macytentanu u dzieci w wieku poniżej 2 lat

28 marca 2025 zaktualizowane przez: Actelion

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie oceniające farmakokinetykę i bezpieczeństwo macytentanu u dzieci w wieku od 1 miesiąca do

Celem pracy jest poznanie, co dzieje się z macytentanem i jego aktywnym metabolitem (aprocitentanem) w organizmie dzieci w wieku od 1 miesiąca do 2 lat.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Wycofane

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
      • Goettingen, Niemcy, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 04 730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polska, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 2 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP): 1) w tym uczestnicy z zespołem Downa. Diagnoza musi być potwierdzona (historycznie, w dowolnym czasie przed badaniem przesiewowym) przez cewnikowanie prawego serca średnie ciśnienie w tętnicy płucnej (mPAP) większe lub równe (>=) 25 milimetrów słupa rtęci (mmHg), ciśnienie zaklinowania w tętnicy płucnej (PAWP) mniejsze niż lub równy (=<)15 mmHg, wskaźnik naczyniowego oporu płucnego większy niż (>) 3 jednostki Wooda * metr kwadratowy (m^2) gdzie przy braku niedrożności żył płucnych i/lub istotnej choroby płuc PAWP może zastąpić lewy przedsionek ciśnienie lub ciśnienie końcoworozkurczowe lewej komory (przy braku zwężenia zastawki mitralnej) oceniane przez cewnikowanie serca. a) idiopatyczne PAH lub b) dziedziczne PAH lub c) PAH związane z wrodzoną wadą serca: i) zespół Eisenmengera (Qp/Qs mniejsze niż (<) 1,5 i wysycenie krwi obwodowej tlenem ≤ 90 procent (%) mierzone za pomocą pulsoksymetrii w powietrzu pokojowym) lub ii) nieoperacyjne otwarte przecieki lewo-prawe (z płucnym oporem naczyniowym [PVR] > 8 WU i Qp/Qs <2) lub iii) współincydentalny przeciek (to znaczy nie wyjaśniający hemodynamicznie obecność PAH) lub iv) Pooperacyjne PAH (utrzymujące się/nawracające/rozwijające się ≥ 6 miesięcy po naprawie przecieku) lub d) PAH wywołane lekami lub toksynami lub e) PAH związane z ludzkimi wirusami upośledzenia odporności (HIV)
  • Klasa funkcjonalna Światowej Organizacji Zdrowia (WHO FC) I, II lub III
  • Pacjenci z PAH, którzy nie byli wcześniej leczeni lub uczestnicy stosujący monoterapię swoistą dla PAH lub połączenie 2 terapii. Dozwolone jest stosowanie macytentanu przed badaniem przesiewowym lub w jego trakcie
  • Masa ciała większa lub równa (>=) 3,5 kilograma (kg)
  • Rodzic (rodzice) (najlepiej oboje, jeśli są dostępni lub zgodnie z lokalnymi wymogami) lub prawnie wyznaczony przedstawiciel uczestnika muszą podpisać formularz świadomej zgody (ICF), wskazując, że rozumieją cel i wymagane procedury badania i są/chcą pozwolić dziecku uczestniczyć w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • TNP spowodowane nadciśnieniem wrotnym, schistosomatozą, chorobą zarostową żył płucnych i/lub naczyniakowatością naczyń włosowatych płuc
  • Przetrwałe nadciśnienie płucne noworodka
  • Następujące wrodzone wady serca: a) Sinicze wrodzone wady serca, takie jak przełożenie wielkich tętnic, pnia tętniczego, atrezja płuca z ubytkiem przegrody międzykomorowej, chyba że są leczone operacyjnie i bez resztkowego przecieku. b) Jednokomorowe serce i/lub uczestnicy z paliacją Fontana
  • Nadciśnienie płucne spowodowane chorobą płuc
  • Znana diagnoza dysplazji oskrzelowo-płucnej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Podstawowy okres leczenia metodą otwartej próby: Macytentan
Uczestnicy będą otrzymywać macitentan w monoterapii lub jako dodatek do istniejącej terapii codziennie przez 24 tygodnie podczas podstawowego okresu leczenia. Opcjonalne przedłużenie leczenia do 1 roku dla uczestników, którzy ukończyli podstawowy okres leczenia.
Lek: Macytentan
Macitentan będzie podawany doustnie.
Inne nazwy:
  • JNJ-67896062
  • ACT-064922

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Minimalne stężenie macytentanu i jego aktywnego metabolitu aprocytentanu w 4. tygodniu w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (w 4. tygodniu)
Podane zostanie minimalne stężenie macytentanu i jego aktywnego metabolitu aprocytentanu w 4. tygodniu w stanie stacjonarnym.
Przed podaniem dawki (w 4. tygodniu)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny (badany lub niebadany). Zdarzenie niepożądane niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z interwencją. AE może zatem być dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym objawem (w tym nieprawidłowym wynikiem), objawem lub chorobą tymczasowo związanymi ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego lub niebędącego przedmiotem badania), niezależnie od tego, czy jest on związany z tym produktem leczniczym (badanym lub niebędącym przedmiotem badania) badany) produkt.
Do 1,5 roku
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
SAE to każde zdarzenie niepożądane, które powoduje śmierć, zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niesprawność, jest wadą wrodzoną/wadą wrodzoną i jest podejrzeniem przeniesienia jakiegokolwiek czynnika zakaźnego przez produkt leczniczy, ma znaczenie medyczne.
Do 1,5 roku
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przedwczesnego przerwania leczenia macitentanem
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Zgłoszona zostanie liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przedwczesnego odstawienia macytentanu.
Do 1,5 roku
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Liczba uczestników z AESI zostanie zgłoszona. AE uważane za szczególnie interesujące to niedociśnienie, obrzęk/zatrzymanie płynów, zmniejszenie stężenia hemoglobiny/niedokrwistość, zdarzenia wątrobowe.
Do 1,5 roku
Liczba uczestników z klinicznymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Liczba uczestników z klinicznymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi (surowica, chemia i hematologia) zostanie zgłoszona.
Do 1,5 roku
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wartościach laboratorium klinicznego.
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Zgłoszona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiły zmiany w wartościach laboratoryjnych w stosunku do wartości wyjściowych.
Do 1,5 roku
Zmiana ciśnienia krwi w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Zgłoszona zostanie zmiana ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową.
Do 1,5 roku
Zmiana tętna w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Zgłoszona zostanie zmiana tętna w stosunku do wartości początkowej.
Do 1,5 roku
Zmiana masy ciała w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Zgłoszona zostanie zmiana masy ciała w stosunku do wartości początkowej.
Do 1,5 roku
Zmiana długości względem linii bazowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Zgłoszona zostanie zmiana długości w stosunku do linii bazowej.
Do 1,5 roku
Zmiana wysokości od linii bazowej
Ramy czasowe: Do 1,5 roku
Zgłoszona zostanie zmiana wysokości względem linii bazowej.
Do 1,5 roku
Stężenie macytentanu w osoczu i jego aktywnego metabolitu (aprocytentanu) u pacjentów nieleczonych macytentanem
Ramy czasowe: Po 2, 5 i 24 godzinach od podania pierwszej dawki macytentanu w dniu 1
Zostaną zgłoszone stężenia macytentanu i jego aktywnego metabolitu (aprocytentanu) w osoczu po pierwszej dawce macytentanu u uczestników nieleczonych wcześniej macytentanem.
Po 2, 5 i 24 godzinach od podania pierwszej dawki macytentanu w dniu 1
Minimalne stężenia macytentanu i jego aktywnego metabolitu aprocytentanu w 8. tygodniu w warunkach stanu stacjonarnego
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (w 8. tygodniu)
Podane zostaną minimalne stężenia macytentanu i jego aktywnego metabolitu aprocytentanu w 8. tygodniu w stanie stacjonarnym.
Przed podaniem dawki (w 8. tygodniu)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Actelion

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
14 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
16 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
30 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CR109286
  • 2022-002754-74 (Numer EudraCT)
  • 67896062PAH1013 (Inny identyfikator: Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Polityka udostępniania danych Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson jest dostępna na stronie www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Jak wspomniano na tej stronie, wnioski o dostęp do danych z badań można składać za pośrednictwem witryny projektu Yale Open Data Access (YODA) pod adresem yoda.yale.edu

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami