Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Inhalační mannitol při mukociliární clearance u středně těžké až těžké cystické fibrózy

6. ledna 2026 aktualizováno: University of North Carolina, Chapel Hill

Účinek bronchitolu na mukociliární clearance u pacientů s cystickou fibrózou se středně těžkým až těžkým plicním onemocněním pomocí modulátoru transmembránové vodivosti (CFTR) u cystické fibrózy

Tato studie poskytne důležité mechanické informace týkající se účinku inhalačního mannitolu (Bronchitol) u lidí s cystickou fibrózou (PwCF) se středně závažným až závažným onemocněním, kteří již užívají elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I). Mnoho pacientů již vysadilo hypertonický fyziologický roztok a další plicní terapie kvůli hlubokému účinku E/T/I na jejich symptomy a plicní funkce. Dále, protože se předpokládá, že obě inhalační osmotická činidla (tj. Bronchitol, hypertonický fyziologický roztok [HS]) a E/T/I uplatňují své příznivé účinky prostřednictvím zlepšení mukociliární clearance (MCC), není známo, zda by kombinace těchto terapií mohla být aditivní nebo jsou nadbytečné v populaci se středně závažným až závažným onemocněním, kde přetrvávají bronchiektázie a chronická infekce a kde se v průběhu času očekává případný pokles funkce plic. Tato studie proto bude první, která určí, zda „add on“ terapie inhalačním mannitolem je schopna dále urychlit MCC u E/T/I pacientů. Tyto údaje by poskytly určité vodítko ohledně použití těchto schválených terapií v PwCF.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  • Věk ≥ 18 v době screeningu
  • Diagnóza cystické fibrózy (CF)
  • Pravidelné užívání elexacaftoru/tezacaftoru/ivakaftoru (E/T/I) po dobu ≥ 90 dnů
  • FEV1 mezi 30 % a 70 %, včetně, v době screeningu
  • Popírá aktivní kouření nebo vaping
  • Klinicky stabilní bez významných změn zdravotního stavu během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně
  • Pacienti, kteří užívají cyklovaná inhalační antibiotika, budou muset antibiotika buď užívat, nebo je vysadit po dobu 7 dnů před návštěvou 1 a cyklus během 2týdenního léčebného období naplánovat až po návštěvě 2.
  • Nemá žádné další podmínky, které by podle názoru Zkoušejícího/Návrháře bránily informovanému souhlasu, činily účast ve studii nebezpečnou, komplikovaly interpretaci výsledků studie nebo jinak narušovaly dosažení cílů studie

Kritéria vyloučení:

  • Použití hodnoceného léku během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně
  • Neschopnost nebo ochotu zadržet hypertonický fyziologický roztok (HS) po dobu 4 týdnů (2 týdny před návštěvou 1 a 2 týdny mezi návštěvou 1 a návštěvou 2)
  • Ráno v den návštěvy 1 a návštěvy 2 není možné nebo ochoten přerušit podávání dornázy alfa a bronchodilatancií, dokud nebudou dokončeny postupy studie
  • Zahájení nové chronické CF plicní terapie (např. dornáza alfa, azithromycin, inhalační antibiotikum) během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně
  • Žádné akutní užívání antibiotik (perorálních, inhalačních nebo intravenózních) nebo akutní užívání systémových kortikosteroidů pro symptomy respiračního traktu během 28 dnů před screeningovou návštěvou včetně.
  • Žádné chronické užívání perorálních kortikosteroidů > 10 mg prednisonu nebo ekvivalentu denně
  • Nesnáší albuterol nebo jiné bronchodilatační léky
  • Anamnéza intolerance HS nebo inhalačního mannitolu
  • Těhotenství nebo kojení
  • Absolvoval více než 2 počítačové tomografie hrudníku (CT) v posledním roce nebo kombinaci postupů, o kterých se předpokládá, že vystavily plíce subjektu působení >150 milisievertů (mSv)
  • Anamnéza významné hemoptýzy (>60 ml) v posledních třech měsících

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Inhaloval mannitol
Všichni účastníci studie dostanou stejnou léčbu. Studovanou léčbou bude suchý práškový mannitol 400 mg dvakrát denně perorální inhalací (obsah 10 kapslí podávaných jednotlivě) po dobu 14 dnů +/- 2 dny.
Lék: Inhalační přípravek s manitolem
Cukerný alkohol indikovaný jako přídavná udržovací léčba ke zlepšení funkce plic u dospělých pacientů ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou.
Ostatní jména:
  • Bronchitol; suchý prášek manitol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná rychlost mukociliární clearance (MCC) za 60 minut
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
Pro odhad (pomocí počítačové analýzy) celkové retence vdechnutých radioaktivně značených částic v plicích se používá oblast zájmu (ROI) celé pravé plíce ohraničující pravou plíci. Počty značených částic se měří po dobu 60 minut, aby se určil podíl zbývajících počátečních počtů částic. Z těchto údajů budou vyšetřovatelé určovat procento značených částic odstraněných z plic během 60minutového pozorovacího období. Primární výsledek bude vyjádřen v procentech, které představují celkovou průměrnou rychlost mukociliární clearance (MCC) v celém oddílu pravé plíce za 60 minut (MCC60).
Den 14 (+/-2 dny)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vykašlávání hlenů
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
Subjekty budou kašlat celkem 30krát během 30minutového období, aby se vyhodnotilo vyčištění kašle pomocí gama zobrazování během tohoto období. Vyčištění bude určeno měřením poklesu radioaktivně značeného koloidu síry Tc99m v plicích v průběhu času, vyjádřeného jako procento vyčištěného.
Den 14 (+/-2 dny)
Rychlost mukociliární clearance (MCC) během 90 minut
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
Celá oblast zájmu (ROI) plic ohraničující pravou plíci se používá k odhadu (počítačovou analýzou) celkové retence vdechnutých radioaktivně značených částic v plicích. Počty značených částic se měří po dobu 90 minut, aby se určil podíl zbývajících počátečních počtů částic. Z těchto údajů výzkumníci určí procento značených částic odstraněných z plic během 90minutového pozorovacího období. Primární výsledek bude vyjádřen v procentech, představující celkovou průměrnou rychlost mukociliární clearance (MCC) v celém pravém plicním oddílu za 90 minut (MCC90).
Den 14 (+/-2 dny)
Nucený výdechový objem za jednu sekundu (FEV1) v procentech predikované hodnoty
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
FEV1 se měří spirometrií. Při každém měření se vybere nejlepší ze 3 pokusů na základě kritérií Americké hrudní společnosti (ATS)/Evropské respirační společnosti (ERS). Nejlepší hodnota FEV1 (z pokusu s nejvyšším součtem FEV1 a nucené vitální kapacity (FVC)) bude zaznamenána a vykázána jako procento předpokládané hodnoty.
Den 14 (+/-2 dny)
Respirační příznaky měřené pomocí revidovaného dotazníku cystické fibrózy (CFQR-R)
Časové okno: Den 14 (+/- 2 dny)
CFQ-R (Cystic fibrosis Questionnaire – Revised) je podrobný, pečlivě navržený a ověřený nástroj pro sebehodnocení, který slouží k měření kvality života pacientů s cystickou fibrózou ve věku 14 let a starších. Tento nástroj byl vyvinut jako první měřítko kvality života (QOL) související se zdravím specifické pro cystickou fibrózu. Respirační doména má škálu 0–100, přičemž vyšší hodnoty znamenají méně závažné příznaky.
Den 14 (+/- 2 dny)
Respirační příznaky měřené pomocí Cystic Fibrosis Respiratory Symptom Diary a Chronic Respiratory Infection Symptom Score (CFRSD-CRISS)
Časové okno: Den 14(+/-2 dny)
CFRSD-CRISS je 8položkové, na pacienta zaměřené, samo-hodnotící měřítko výsledků, které hodnotí závažnost příznaků za posledních 24 hodin v 8 oblastech klíčových pro CF. Každá otázka má přiřazeno skóre 0-4 podle odpovědi, přičemž nula odráží nepřítomnost příznaku a čtyři odráží, že příznaky jsou přítomny 'velmi' nebo 'extrémně'. Součtové skóre (rozsah 0-24) se převede na stupnici 0-100, kde nižší skóre znamená méně příznaků.
Den 14(+/-2 dny)
Dýchací příznaky měřené dotazníkem spokojenosti s léčbou (TSQM)
Časové okno: Den 14 (+/-2 dny)
TSQM je standardizované měřítko s 14 otázkami pro hodnocení spokojenosti s léčbou, o které pacient informuje sám, a je ceněno pro použití u inhalačních léků u lidí s CF.
Položky TSQM se odpovídají na 5- nebo 7bodové Likertově škále a pokrývají čtyři domény, které odpovídají různým aspektům souvisejícím se spokojeností pacientů s jejich léčbou (účinnost; vedlejší účinky; pohodlí a celková spokojenost).
Dotazník se vyhodnocuje na škále 0–100, přičemž vyšší hodnoty znamenají větší spokojenost.
Den 14 (+/-2 dny)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of North Carolina, Chapel Hill

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Chiesi USA, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
28. března 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
23. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
6. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 22-1790

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení