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Mannitolo inalato sulla clearance mucociliare nella fibrosi cistica da moderata a grave

6 gennaio 2026 aggiornato da: University of North Carolina, Chapel Hill

Effetto del bronchitolo sulla clearance mucociliare nella fibrosi cistica Regolatore di conduttanza transmembrana (CFTR)-Modulatore Pazienti trattati con fibrosi cistica con malattia polmonare da moderata a grave

Questo studio fornirà importanti informazioni meccanicistiche sull'effetto del mannitolo inalato (Bronchitol) nelle persone con fibrosi cistica (PwCF) con malattia da moderata a grave che stanno già usando elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I). Molti pazienti hanno già interrotto la soluzione salina ipertonica e altre terapie polmonari a causa del profondo effetto di E/T/I sui loro sintomi e sulla funzione polmonare. Inoltre, poiché si ritiene che sia gli agenti osmotici inalati (ad es. Bronchitol, soluzione salina ipertonica [HS]) che E/T/I esercitino i loro effetti benefici attraverso il miglioramento della clearance mucociliare (MCC), non è noto se la combinazione di queste terapie possa essere additivi o ridondanti in una popolazione con malattia da moderata a grave in cui persistono bronchiectasie e infezioni croniche e in cui è previsto un eventuale declino della funzione polmonare nel tempo. Questo studio, quindi, sarà il primo a determinare se la terapia "aggiuntiva" con mannitolo per via inalatoria è in grado di accelerare ulteriormente l'MCC nei pazienti E/T/I. Questi dati fornirebbero alcune indicazioni sull'uso di queste terapie approvate nella PwCF.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di fornire il consenso informato
  • Età ≥ 18 anni al momento dello screening
  • Diagnosi di fibrosi cistica (FC)
  • Uso regolare di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (E/T/I) per ≥ 90 giorni
  • FEV1 tra il 30% e il 70%, inclusi, al momento dello screening
  • Nega il fumo attivo o lo svapo
  • Clinicamente stabile senza cambiamenti significativi dello stato di salute nei 28 giorni precedenti e inclusa la visita di screening
  • I pazienti che assumono antibiotici per via inalatoria in ciclo dovranno essere attivi o meno l'antibiotico per 7 giorni prima della Visita 1 e non programmati per il ciclo durante il periodo di trattamento di 2 settimane fino a dopo la Visita 2
  • Non ha altre condizioni che, a parere del ricercatore del sito/designato, precluderebbero il consenso informato, renderebbero pericolosa la partecipazione allo studio, complicherebbero l'interpretazione dei dati sui risultati dello studio o interferirebbero in altro modo con il raggiungimento degli obiettivi dello studio

Criteri di esclusione:

  • Uso di un farmaco sperimentale nei 28 giorni precedenti e inclusa la visita di screening
  • Incapace o non disposto a trattenere la soluzione salina ipertonica (HS) per 4 settimane (2 settimane prima della Visita 1 e 2 settimane tra la Visita 1 e la Visita 2)
  • Incapace o disposto a sospendere dornase alfa e broncodilatatori la mattina della Visita 1 e della Visita 2, fino al completamento delle procedure dello studio
  • Inizio di una nuova terapia polmonare per FC cronica (ad es. dornase alfa, azitromicina, antibiotico per via inalatoria) nei 28 giorni precedenti e compresa la visita di screening
  • Nessun uso acuto di antibiotici (orali, inalatori o endovenosi) o uso acuto di corticosteroidi sistemici per i sintomi del tratto respiratorio nei 28 giorni precedenti e inclusa la visita di screening.
  • Nessun uso cronico di corticosteroidi orali > 10 mg di prednisone o equivalente al giorno
  • Incapace di tollerare salbutamolo o altri broncodilatatori
  • Storia di intolleranza all'HS o al mannitolo inalato
  • Gravidanza o allattamento
  • Hanno avuto più di 2 tomografia computerizzata del torace (TC) nell'ultimo anno o una combinazione di procedure che si ritiene abbiano esposto i polmoni del soggetto a> 150 millisievert (mSv)
  • Storia di emottisi significativa (>60 ml) negli ultimi tre mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Mannitolo inalato
Tutti i partecipanti allo studio riceveranno lo stesso trattamento dello studio. Il trattamento in studio consisterà in polvere secca di mannitolo 400 mg due volte al giorno per inalazione orale (il contenuto di 10 capsule somministrate singolarmente) per 14 giorni +/- 2 giorni.
Droga: Mannitolo Prodotto inalante
Un alcol zuccherino indicato come terapia di mantenimento aggiuntiva per migliorare la funzione polmonare nei pazienti adulti di età pari o superiore a 18 anni con fibrosi cistica.
Altri nomi:
  • Bronchitolo; mannitolo in polvere secca

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso medio di clearance mucociliare (MCC) in 60 minuti
Lasso di tempo: Giorno 14 (+/-2 giorni)
Una regione di interesse (ROI) dell'intero polmone che confina con il polmone destro viene utilizzata per stimare (mediante analisi computerizzata) la ritenzione polmonare totale di particelle inalate marcate con radionuclidi. Le conte delle particelle marcate vengono misurate per un periodo di 60 minuti per determinare la frazione delle conte iniziali di particelle rimanenti. Da questi dati, i ricercatori determineranno la percentuale di particelle marcate eliminate dal polmone durante il periodo di osservazione di 60 minuti. L'esito primario sarà espresso in percentuale, rappresentando il tasso medio totale di clearance mucociliare (MCC) nel compartimento dell'intero polmone destro in 60 minuti (MCC60).
Giorno 14 (+/-2 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Clearamento della Tosse
Lasso di tempo: Giorno 14 (+/-2 giorni)
I soggetti tossiranno per un totale di 30 volte in un periodo di 30 minuti per valutare la clearance della tosse mediante imaging gamma durante quel periodo. La clearance sarà determinata misurando la diminuzione del colloide di zolfo marcato con Tc99m radioattivo nei polmoni nel tempo, espressa come percentuale di clearance.
Giorno 14 (+/-2 giorni)
Tasso di Clearance Muco-Ciliare (MCC) in 90 Minuti
Lasso di tempo: Giorno 14 (+/-2 giorni)
Una regione di interesse (ROI) dell'intero polmone che confina con il polmone destro viene utilizzata per stimare (mediante analisi computerizzata) la ritenzione polmonare totale di particelle radioattive inalate. Le conte delle particelle marcate vengono misurate per un periodo di 90 minuti per determinare la frazione di conteggi iniziali rimanenti. Da questi dati, i ricercatori determineranno la percentuale di particelle marcate eliminate dal polmone durante il periodo di osservazione di 90 minuti. L'esito primario sarà espresso in percentuale, rappresentando il tasso medio totale di clearance mucociliare (MCC) nel compartimento dell'intero polmone destro per 90 minuti (MCC90).
Giorno 14 (+/-2 giorni)
Volume Espiratorio Forzato in un Secondo (FEV1) Percentuale del Previsto
Lasso di tempo: Giorno 14 (+/-2 giorni)
Il FEV1 viene misurato mediante spirometria. In ogni occasione, il migliore di 3 tentativi, basato sui criteri della Società Toracica Americana (ATS)/Società Respiratoria Europea (ERS). Il miglior FEV1 (dal tentativo con la somma più alta di FEV1 e Capacità Vitale Forzata (FVC)) verrà registrato e riportato come percentuale del previsto.
Giorno 14 (+/-2 giorni)
Sintomi respiratori misurati dal Cystic Fibrosis Respiratory Questionnaire Revised (CFQR-R)
Lasso di tempo: Giorno 14 (+/-2 giorni)
Il CFQ-R (Cystic fibrosis Questionnaire - Revised) è uno strumento di autovalutazione dettagliato, rigorosamente progettato e validato, progettato per misurare la qualità della vita nei pazienti con FC di 14 anni e più. Questo strumento è stato sviluppato come la prima misura specifica per la FC della qualità della vita (QOL) correlata alla salute. Il dominio respiratorio ha una scala da 0 a 100, con valori più alti che indicano sintomi meno gravi.
Giorno 14 (+/-2 giorni)
Sintomi respiratori misurati tramite il Diario dei Sintomi Respiratori della Fibrosi Cistica e il Punteggio dei Sintomi dell'Infezione Respiratoria Cronica (CFRSD-CRISS)
Lasso di tempo: Giorno 14(+/-2 giorni)
Il CFRSD-CRISS è una misura di esito autoriportata di 8 elementi, incentrata sul paziente, che valuta la gravità dei sintomi nelle ultime 24 ore in 8 domini centrali per la FC.
Ogni domanda riceve un punteggio da 0 a 4 in base alla risposta, con zero che riflette l'assenza del sintomo e quattro che riflette che il sintomo è presente 'molto' o 'estremamente'.
Un punteggio sommato (intervallo da 0 a 24) viene convertito in una scala 0-100, dove punteggi più bassi indicano meno sintomi.
Giorno 14(+/-2 giorni)
Sintomi Respiratori Misurati dal Questionario di Soddisfazione del Trattamento (TSQM)
Lasso di tempo: Giorno 14 (+/-2 giorni)
Il TSQM è una misura standardizzata di 14 domande per la valutazione della soddisfazione auto-riferita del trattamento ed è stata validata per l'uso di farmaci inalatori nelle persone con FC. Gli item del TSQM vengono risposti su una scala Likert di 5 o 7 punti e coprono quattro domini, corrispondenti ad aspetti distinti relativi alla soddisfazione dei pazienti con il loro trattamento (Efficacia; Effetti collaterali; Convenienza e Soddisfazione globale). Il questionario viene valutato su una scala 0-100, dove valori più alti indicano una maggiore soddisfazione.
Giorno 14 (+/-2 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of North Carolina, Chapel Hill

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Chiesi USA, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Subhashini A Sellers, MD, MSCR, University of North Carolina, Chapel Hill

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 marzo 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
3 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 22-1790

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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