Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1b ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky ABBV-CLS-7262 u pacientů s mizející bílou hmotou

30. června 2026 aktualizováno: Calico Life Sciences LLC

Otevřená studie fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky po podání ABBV-CLS-7262 u dospělých jedinců s mizející chorobou bílé hmoty

ABBV-CLS-7262 je zkoumaný lék, který je zkoumán pro léčbu nemoci Vanishing White Matter. Toto je 96týdenní, otevřená, jednoramenná studie.

Subjekty budou v průběhu studie docházet na pravidelné návštěvy a dokončit lékařská hodnocení, krevní testy, kontrolu vedlejších účinků a vyplňování dotazníků.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1081 HV
        • Nábor
        • Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H2L9
        • Nábor
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital /ID# 270960
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112-5339
        • Nábor
        • University of Utah /ID# 255624

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži a ženy ve věku ≥18 let v době screeningu.

  2. Mít onemocnění VWM definované jako:

    1. Klinická diagnóza lékařem; a
    2. Molekulární diagnóza onemocnění VWM potvrzená mutací (mutacemi) v eIF2B a
    3. Prezentace zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) v souladu s onemocněním VWM.
  3. Mít určeného pečovatele, který je schopen dokončit příslušná hodnocení zaměřená na pečovatele.
  4. Podepsaný a datovaný informovaný souhlas poskytnutý subjektem nebo od zákonně oprávněného zástupce (LAR), pokud subjekt není schopen dát souhlas sám.
  5. Všichni muži, kteří jsou sexuálně aktivní a nejsou chirurgicky sterilizováni, musí souhlasit s použitím přijatelné antikoncepční metody. Kromě toho musí subjekty mužského pohlaví souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma během studie do 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.
  6. Všechny ženy, které jsou sexuálně aktivní a mohou otěhotnět, musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepční metody. Kromě toho musí subjekty ženského pohlaví souhlasit s tím, že nebudou darovat vajíčka během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léčiva.

Kritéria vyloučení:

  1. Změny v užívání léků k léčbě příznaků onemocnění VWM během 4 týdnů před screeningem.
  2. Záchvatová porucha, kterou zkoušející během 6 měsíců před screeningem nepovažoval za adekvátně kontrolovanou.
  3. Subjekt, který podle názoru zkoušejícího není schopen dokončit návštěvy a postupy vyžadované studií.
  4. Těhotné nebo kojící.
  5. Léčba jakoukoli jinou hodnocenou léčbou během 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před výchozí hodnotou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 1
Kohorta 1: VWM dospělí >= 18 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 1b
Kohorta 1b: VWM dospělí >= 18 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 2
Kohorta 2: VWM děti>= 12 let a <18 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 3
Kohorta 3: děti VWM >= 6 let a <12 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262
Experimentální: Fosigotifator – kohorta 4
Kohorta 4: VWM děti >= 6 měsíců a <6 let.
Lék: Fosigotifátor
Orální použití
Ostatní jména:
  • ABBV-CLS-7262

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plazmatická koncentrace Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Maximální plazmatická koncentrace [Cmax]
Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03
Základní stav do přibližně 28. dne
Počet účastníků se změnou vitálních funkcí
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou vitálních funkcí.
Základní stav do přibližně 28. dne
Počet účastníků se změnou EKG
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou EKG.
Základní stav do přibližně 28. dne
Počet účastníků se změnou v klinických laboratorních testech
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou v klinických laboratorních testech.
Základní stav do přibližně 28. dne
Změna od základní hodnoty v Columbia-Sebevražedné stupnici závažnosti (C-SSRS)
Časové okno: Základní stav do přibližně 28. dne
C-SSRS je systematicky spravovaný nástroj, který udává závažnost sebevražedných myšlenek i chování, přičemž vyšší skóre označuje závažnější sebevražedné myšlenky a chování.
Základní stav do přibližně 28. dne
Čas do Cmax (Tmax) Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Tmax Fosigotifatoru
Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas (AUC0-24h) Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
AUC0-24h Fosigotifatoru
Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Koncentrace (Ctrough) Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Ctrough of Fosigotifator
Výchozí stav přibližně do 96. týdne
Poločas eliminace terminálu (t1/2) Fosigotifatoru
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 96. týdne
t1/2 Fosigotifatoru
Výchozí stav přibližně do 96. týdne

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: Výchozí stav do přibližně 197. týdne
Počet pacientů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.03
Výchozí stav do přibližně 197. týdne
Počet účastníků se změnou vitálních funkcí
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou vitálních funkcí.
Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Počet účastníků se změnou EKG
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou EKG.
Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Počet účastníků se změnou v klinických laboratorních testech
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Bude hodnocen počet účastníků se změnou v klinických laboratorních testech.
Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Změna od základní hodnoty v Columbia-Sebevražedné stupnici závažnosti (C-SSRS)
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 197. týdne
C-SSRS je systematicky spravovaný nástroj, který udává závažnost sebevražedných myšlenek i chování, přičemž vyšší skóre označuje závažnější sebevražedné myšlenky a chování.
Výchozí stav přibližně do 197. týdne
Počet účastníků se změnou zobrazování magnetickou rezonancí (MRI)
Časové okno: Výchozí stav přibližně do 192. týdne
Změna v zobrazování magnetickou rezonancí mozku (MRI) spojená s nežádoucími účinky.
Výchozí stav přibližně do 192. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Calico Life Sciences LLC

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Calico Life Sciences LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: ABBVIE INC., AbbVie

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. března 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. března 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. března 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • M23-523
  • 2023-505704-30-00 (Jiný identifikátor: EU CT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Abbvie se zavázala ke sdílení údajů o klinických hodnoceních. To zahrnuje přístup k anonymizovaným, individuálním a zkušebním datům (analytické datové soubory) a další informace.

Časový rámec sdílení IPD

Podrobnosti o tom, kdy jsou k dispozici studie pro sdílení, naleznete na adrese https://vivli.org/ourMember/Abbvie/

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Chcete-li se dozvědět více o procesu nebo odeslat požadavek, navštivte následující odkaz https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení