Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1b-undersøgelse for at undersøge ABBV-CLS-7262's sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik hos forsvindende hvidstofpatienter

30. juni 2026 opdateret af: Calico Life Sciences LLC

Et åbent fase 1b-studie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik efter administration af ABBV-CLS-7262 hos voksne forsøgspersoner med forsvindende hvidstofsygdom

ABBV-CLS-7262 er et forsøgslægemiddel, der forskes i til behandling af Vanishing White Matter-sygdom. Dette er et 96-ugers åbent enkeltarmsstudie.

Forsøgspersonerne vil deltage i regelmæssige besøg i løbet af undersøgelsen og gennemføre medicinske vurderinger, blodprøver, kontrol for bivirkninger og udfylde spørgeskemaer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H2L9
        • Rekruttering
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital /ID# 270960
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112-5339
        • Rekruttering
        • University of Utah /ID# 255624
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1081 HV
        • Rekruttering
        • Amsterdam UMC, locatie VUmc /ID# 270955

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd og kvinder ≥18 år på screeningstidspunktet.

  2. Har VWM sygdom defineret som:

    1. En klinisk diagnose af en læge; og
    2. En molekylær diagnose af VWM-sygdom bekræftet gennem mutation(er) i eIF2B, og
    3. En magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) præsentation i overensstemmelse med VWM sygdom.
  3. Få en udpeget omsorgsperson, der er i stand til at gennemføre de respektive omsorgscentrerede vurderinger.
  4. Underskrevet og dateret informeret samtykke givet af forsøgspersonen eller fra en juridisk autoriseret repræsentant (LAR), hvis forsøgspersonen ikke selv er i stand til at give samtykke.
  5. Alle mandlige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive og ikke kirurgisk steriliserede, skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode. Derudover skal mandlige forsøgspersoner acceptere ikke at donere sæd under undersøgelsen før 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  6. Alle kvindelige forsøgspersoner, der er seksuelt aktive og i den fødedygtige alder, skal acceptere at bruge en yderst effektiv præventionsmetode. Derudover skal kvindelige forsøgspersoner acceptere ikke at donere æg under undersøgelsen og i 30 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ændringer i medicinbrug til behandling af VWM-sygdomssymptomer inden for de 4 uger forud for screening.
  2. Anfaldslidelse, der ikke anses for tilstrækkeligt kontrolleret af investigator inden for de 6 måneder forud for screening.
  3. Forsøgsperson, som efter investigators mening er ude af stand til at gennemføre undersøgelseskrævede besøg og procedurer.
  4. Gravid eller ammende.
  5. Behandling med enhver anden forsøgsbehandling inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 1
Kohorte 1: VWM voksne >= 18 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 1b
Kohorte 1b: VWM voksne >= 18 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 2
Kohorte 2: VWM børn>= 12 år og <18 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 3
Kohorte 3: VWM børn >= 6 år og <12 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262
Eksperimentel: Fosigotifator - Kohorte 4
Kohorte 4: VWM børn >= 6 måneder og <6 år.
Medicin: Fosigotifator
Oral brug
Andre navne:
  • ABBV-CLS-7262

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentration af Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
Maksimal plasmakoncentration [Cmax]
Baseline op til cirka uge 96
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.03
Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med ændring i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
Antallet af deltagere med ændring i vitale tegn vil blive vurderet.
Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med ændring i EKG
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
Antallet af deltagere med ændring i EKG vil blive vurderet.
Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorietest
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorietest vil blive vurderet.
Baseline op til cirka dag 28
Ændring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline op til cirka dag 28
C-SSRS er et systematisk administreret instrument, der rapporterer sværhedsgraden af ​​både selvmordstanker og -adfærd, med en højere score, der angiver mere alvorlige selvmordstanker og -adfærd.
Baseline op til cirka dag 28
Tid til Cmax (Tmax) for Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
Tmax for Fosigotifator
Baseline op til cirka uge 96
Areal under plasmakoncentration-tidskurven (AUC0-24h) for Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
AUC0-24h for Fosigotifator
Baseline op til cirka uge 96
Trog koncentration (Ctrough) af Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
Gennemsnit af Fosigotifator
Baseline op til cirka uge 96
Terminal eliminering halveringstid (t1/2) af Fosigotifator
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 96
t1/2 af Fosigotifator
Baseline op til cirka uge 96

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
Antal patienter med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.03
Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i vitale tegn
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
Antallet af deltagere med ændring i vitale tegn vil blive vurderet.
Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i EKG
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
Antallet af deltagere med ændring i EKG vil blive vurderet.
Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorietest
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i kliniske laboratorietest vil blive vurderet.
Baseline op til cirka uge 197
Ændring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 197
C-SSRS er et systematisk administreret instrument, der rapporterer sværhedsgraden af ​​både selvmordstanker og -adfærd, med en højere score, der angiver mere alvorlige selvmordstanker og -adfærd.
Baseline op til cirka uge 197
Antal deltagere med ændring i magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 192
Ændring i hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) forbundet med uønskede hændelser.
Baseline op til cirka uge 192

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Calico Life Sciences LLC

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Calico Life Sciences LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: ABBVIE INC., AbbVie

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. marts 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • M23-523
  • 2023-505704-30-00 (Anden identifikator: EU CT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Abbvie er forpligtet til ansvarlig deling af klinisk forsøgsdata. Dette inkluderer adgang til anonymiserede data om individuelle og prøvelsesniveau (analysedatasæt) samt anden information.

IPD-delingstidsramme

For detaljer om, hvornår undersøgelser er tilgængelige til deling, kan du besøge https://vivli.org/ourmember/abbvie/

IPD-delingsadgangskriterier

For at lære mere om processen eller for at indsende en anmodning, kan du besøge følgende link https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger