Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost CAR-T buněk při léčbě refrakterní myasthenia gravis

12. dubna 2023 aktualizováno: He Huang, Zhejiang University

Studie o bezpečnosti a účinnosti chimérických antigenních receptorových T buněk při léčbě refrakterní myasthenia gravis

Toto je jednoramenná, otevřená, jednocentrová studie fáze I. Primárním cílem je vyhodnotit bezpečnost terapie CD19 CAR-T u pacientů s refrakterní myasthenia gravis a vyhodnotit farmakokinetiku CD19 CAR-T u pacientů.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Čína
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310000
        • Nábor
        • The first affiliated hospital of medical college of zhejiang university
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 1. Věk ≥18 a pohlaví neomezené；

  • 2. Potvrzeno jako refrakterní myasthenia gravis s pozitivní protilátkou AchR a odpovídá jedné z následujících tří podmínek

    1. Opakovaná elektrická stimulace naznačuje poruchy nervosvalového vedení；
    2. Tensilon test a neostigmin test pozitivní;
    3. Lékař usoudil, že příznaky MG se zlepšily po léčbě perorálními inhibitory cholinázy;
  • 3. V souladu s klinickou klasifikací MGFA myasthenia gravis IIa-IVb (včetně IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb)
  • 4. Výchozí skóre MG-ADL ≥5 a skóre související s musculi oculi < 50 ；
  • 5. Základní skóre QMG > 11;
  • 6. Pravidelná léčba se špatnou účinností a/nebo nedostatkem účinné léčby znamená, že po léčbě konvenčními hormony, imunosupresivy (jako je azathioprin, mykofenolát mofetil, takrolimus, cyklosporin A, cyklofosfamid atd.) nebo rituximab stále dochází k recidivám nebo exacerbacím；
  • 7. Odhadovaná doba přežití je více než 12 týdnů;
  • 8. Ženy ve fertilním věku, které mají negativní těhotenský test v moči před podáním léků a souhlasí s tím, že budou během zkušebního období až do poslední kontroly používat účinná antikoncepční opatření.

Kritéria vyloučení:

  • 1. Epilepsie v anamnéze nebo jiné onemocnění centrálního nervového systému;
  • 2. Během screeningové návštěvy byla thymektomie pacienta kratší než 12 měsíců nebo byla nutná thymektomie během období studie nebo radiační terapie thymu;
  • 3. Elektrokardiogram ukazuje prodloužený QT interval, závažná srdeční onemocnění, jako je mj. v minulosti těžké arytmie;
  • 4. Těhotné (nebo kojící) ženy;
  • 5. Pacienti se závažnými aktivními infekcemi;
  • 6. Aktivní infekce virem hepatitidy B nebo virem hepatitidy C;
  • 7. Systémové steroidy byly použity během 4 týdnů před účastí na léčbě (s výjimkou nedávného nebo současného užívání inhalačních steroidů);
  • 8. Ti, kteří dříve používali jakékoli produkty genové terapie;
  • 9. Rychlost proliferace je menší než 5násobek odpovědi na kostimulační signál CD3/CD28;
  • 10. Sérový kreatinin > 2,5 mg/dl nebo ALT/AST > 3krát ULN nebo bilirubin > 2,0 mg/dl;
  • 11. Ti, kteří trpí jinými nekontrolovanými nemocemi, nejsou vhodní ke studiu;
  • 12. HIV infekce;
  • 13. Jakákoli situace, o které se výzkumníci domnívají, že může zvýšit riziko pacientů nebo ovlivnit výsledky testu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčebná skupina
Myasthenia Gravis
Lék: Injekce CD19 CAR-T buněk
CD19 CAR-T v léčbě refrakterní myasthenia gravis

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovatelná dávka
Časové okno: Od data počáteční léčby do 28. dne po infuzi CD19 CAR-T.
Maximální tolerovatelná dávka
Od data počáteční léčby do 28. dne po infuzi CD19 CAR-T.
Toxicita limitující dávku (DLT)
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
Nežádoucí účinky hodnocené podle kritérií NCI-CTCAE v5.0
Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až 90 dní po infuzi CD19 CAR T-buněk
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou [Bezpečnost a snášenlivost]
Až 90 dní po infuzi CD19 CAR T-buněk

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v titru protilátek AchR v séru
Časové okno: dny 7, 14, 21, 28 a 90
Změny v titru protilátek AchR v séru
dny 7, 14, 21, 28 a 90
Profil MG-aktivity denního života (MG-ADL)
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
MG-ADL Myasthenia Gravis Daily Activity Scale
Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
Profil MG-aktivity denního života (QMG)
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
Kvantitativní skóre pro Myasthenia Gravis
Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
Myasthenia Gravis Composite Scale (MGC)
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
Kompozitní stupnice Myasthenia Gravis
Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
Stupnice MG-QOL15
Časové okno: Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk
Škála kvality života MG-QOL15 pro Myasthenia Gravis (15 položek)
Výchozí stav do 28 dnů po infuzi CD19 CAR T-buněk

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Zhejiang University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: He Huang, MD, Zhejiang University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
30. dubna 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. dubna 2026

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. dubna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. dubna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TXB2023006

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení