Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluer sikkerheden og effektiviteten af ​​CAR-T-celler i behandlingen af ​​refraktær myasthenia gravis

12. april 2023 opdateret af: He Huang, Zhejiang University

En undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​kimæriske antigenreceptor-T-celler i behandlingen af ​​refraktær myasthenia gravis

Dette er et enkelt-arm, åbent, enkelt-center, fase I-studie. Det primære formål er at evaluere sikkerheden af ​​CD19 CAR-T-behandling for patienter med refraktær myasthenia gravis og at evaluere farmakokinetikken af ​​CD19 CAR-T hos patienter.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
        • Rekruttering
        • The first affiliated hospital of medical college of zhejiang university
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Alder ≥18 og køn ubegrænset；

  • 2. Bekræftet som refraktær myasthenia gravis med AchR-antistof-positiv og opfylder en af ​​følgende tre betingelser

    1. Gentagen elektrisk stimulering tyder på neuromuskulære ledningsmangler;
    2. Tensilon test og neostigmin test positiv;
    3. Lægen vurderede, at symptomerne på MG blev forbedret efter behandling med orale cholineasehæmmere;
  • 3. I overensstemmelse med den kliniske klassificering af MGFA myasthenia gravis IIa-IVb (inklusive IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb)
  • 4. Baseline MG-ADL score ≥5 og musculi oculi relaterede score < 50 ；
  • 5. Baseline QMG-score>11;
  • 6. Regelmæssig behandling med dårlig effekt og/eller mangel på effektiv behandling betyder, at der stadig er recidiv eller forværring efter behandling med konventionelle hormoner, immunsuppressiva (såsom azathioprin, mycophenolatmofetil, tacrolimus, cyclosporin A, cyclophosphamid osv.) eller rituximab；
  • 7. Den estimerede overlevelsestid er mere end 12 uger;
  • 8. Kvinder i den fødedygtige alder, som har negativ uringraviditetstest før medicinadministrering og indvilliger i at tage effektive præventionsforanstaltninger i forsøgsperioden indtil sidste opfølgning.

Ekskluderingskriterier:

  • 1. Epilepsihistorie eller anden sygdom i centralnervesystemet;
  • 2. Under screeningsbesøget var patientens thymektomi mindre end 12 måneder, eller thymektomi var nødvendig under undersøgelsesperioden eller thymusstrålebehandling;
  • 3. Elektrokardiogram viser forlænget QT-interval, alvorlige hjertesygdomme, såsom svær arytmi i fortiden;
  • 4. Gravide (eller ammende) kvinder;
  • 5. Patienter med alvorlige aktive infektioner;
  • 6. Aktiv infektion af hepatitis B-virus eller hepatitis C-virus;
  • 7. Systemiske steroider er blevet brugt i de 4 uger før deltagelse i behandlingen (undtagen for nylig eller i øjeblikket ved brug af inhalerede steroider);
  • 8. Dem, der har brugt nogen genterapiprodukter før;
  • 9. Proiferationshastigheden er mindre end 5 gange respons på CD3/CD28 co-stimuleringssignal;
  • 10. Serumkreatinin > 2,5 mg/dl eller ALT/AST > 3 gange ULN eller bilirubin > 2,0 mg/dl;
  • 11. De, der lider af andre ukontrollerede sygdomme, er ikke egnede til at deltage i undersøgelsen;
  • 12. HIV-infektion;
  • 13. Enhver situation, som forskerne mener, kan øge risikoen for patienter eller forstyrre testresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandlingsgruppe
Myasthenia gravis
Medicin: CD19 CAR-T-celle-injektion
CD19 CAR-T til behandling af refraktær myasthenia gravis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolerabel dosis
Tidsramme: Fra dato for indledende behandling til dag 28 efter CD19 CAR-T infusion.
Maksimal tolerabel dosis
Fra dato for indledende behandling til dag 28 efter CD19 CAR-T infusion.
Dosisbegrænsende toksicitet (DLT)
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
Bivirkninger vurderet i henhold til NCI-CTCAE v5.0 kriterier
Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
Forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Op til 90 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
Forekomst af behandlingsfremkaldte bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Op til 90 dage efter CD19 CAR T-celler infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i serum AchR antistoftiter
Tidsramme: dag 7, 14, 21, 28 og 90
Ændringer i serum AchR antistoftiter
dag 7, 14, 21, 28 og 90
MG-aktiviteter i dagligdagens profil (MG-ADL)
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
MG-ADL Myasthenia Gravis daglig aktivitetsskala
Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
MG-aktiviteter i dagligdagens profil (QMG)
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
Kvantitativ score for Myasthenia Gravis
Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
Myasthenia Gravis Composite Scale (MGC)
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
Myasthenia Gravis Composite Scale
Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
MG-QOL15 skala
Tidsramme: Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion
MG-QOL15 Quality of Life Scale for Myasthenia Gravis (15 varer)
Baseline op til 28 dage efter CD19 CAR T-celler infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Zhejiang University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: He Huang, MD, Zhejiang University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. april 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. april 2026

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. april 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. april 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. april 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. april 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. april 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TXB2023006

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger