Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a farmakodynamika GNSC-001 intraartikulární injekce pro osteoartrózu kolena (DONATELLO)

30. července 2025 aktualizováno: Genascence Corporation

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie rozmezí dávek fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky jedné intraartikulární injekce genové terapie GNSC-001 u pacientů s osteoartrózou kolena

Cílem této klinické studie je určit, zda je jednorázová injekce 1 nebo více dávek genové terapie adeno-asociovaného viru (AAV) (GNSC-001) bezpečná a tolerovaná ve srovnání s placebem u účastníků s bolestivou osteoartrózou (OA) koleno.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
67

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36608
        • Alliance for Medical Research Mobile
    • California
      • La Mesa, California, Spojené státy, 91942
        • BioSolutions Clinical Research Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • UC San Diego
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33173
        • Well Pharma Medical Research
      • Miami Springs, Florida, Spojené státy, 33166
        • South Florida Research
      • The Villages, Florida, Spojené státy, 32159
        • Premier Medical Associates
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64114
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Spojené státy, 28557
        • West Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Spojené státy, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • OA alespoň v jednom koleni („cílové koleno“), potvrzené pomocí centrálně snímaného rentgenového snímku s Kellgren-Lawrence (KL) skóre 2 nebo 3
  • Skóre bolesti Western Ontario & McMaster University Index osteoarthritis (WOMAC) ≥ 20 (na 50bodové číselné stupnici) v cílovém koleni během sedmi dnů před screeningem
  • Přetrvávající středně těžké až těžké symptomy v cílovém koleni, navzdory selhání nebo netoleranci 3měsíční studie alespoň 2 konzervativních terapií (např. úprava aktivity, hubnutí, fyzikální terapie, opioidy a protizánětlivé léky a injekce hyaluronové kyseliny kyselina nebo steroidy)
  • Přítomnost synoviální tekutiny na ultrazvuku a/nebo vysoká pravděpodobnost úspěšné extrakce synoviální tekutiny
  • Negativní těhotenský test při screeningu a základní linii (ženy ve fertilním věku [WOCBP])

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Současná nebo zdokumentovaná anamnéza zánětlivé artritidy (jako je dna nebo revmatoidní artritida), zánět pojivové tkáně nebo jiné imunologické onemocnění
  • Jakákoli forma degenerace kloubu jako součást jiného syndromu (např. Ehlerova Danlosova, Sticklerova syndromu atd.)
  • Operace cílového kolena během 6 měsíců před screeningem
  • Předchozí částečná nebo totální náhrada kloubu v cílovém koleni
  • Významné a klinicky evidentní špatné postavení cílového kolena, které by mělo dopad na funkci subjektu, jak určil vyšetřovatel
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) > 38 kg/m2
  • Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty při Screeningu v laboratorních parametrech, které by podle názoru zkoušejícího mohly představovat potenciální riziko pro bezpečnost účastníků:
  • Plány na elektivní operaci jiných kloubů nebo páteře nebo intraartikulární injekce do cílového kolena během příštích 12 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
intraartikulární injekce
Experimentální: GNSC-001 (nízká dávka)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimentální: GNSC-001 (vysoká dávka)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimentální: GNSC-001 (nízká dávka) + přechodná imunitní modulace (orální)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lék: přechodná imunitní modulace
ústní
Lék: přechodná imunitní modulace
intraartikulární injekce
Experimentální: GNSC-001 (vysoká dávka) + přechodná imunitní modulace (orální)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lék: přechodná imunitní modulace
ústní
Lék: přechodná imunitní modulace
intraartikulární injekce
Experimentální: GNSC-001 (vysoká dávka) + přechodná imunitní modulace (orální + injekční)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lék: přechodná imunitní modulace
ústní
Lék: přechodná imunitní modulace
intraartikulární injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Závažnost TEAE a SAE
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Hladiny antagonisty receptoru interleukinu-1 (IL-1Ra) v synoviální tekutině
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Hladiny antagonisty receptoru interleukinu-1 (IL-1Ra) v synoviální tekutině
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6 a 24 měsíců
Měsíce 1, 3, 6 a 24 měsíců
Změna hladin synoviálního antagonisty receptoru interleukinu-1 (IL-1Ra) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do měsíců 1, 3, 6, 12 a 24
Výchozí stav do měsíců 1, 3, 6, 12 a 24

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Imunogenicita jedné dávky GNSC-001
Časové okno: 6. a 12. měsíc
6. a 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Genascence Corporation

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
8. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. července 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Jiné číslo grantu/financování: California Institute for Regenerative Medicine)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení