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Sicurezza e farmacodinamica dell'iniezione intra-articolare GNSC-001 per l'artrosi del ginocchio (DONATELLO)

30 luglio 2025 aggiornato da: Genascence Corporation

Uno studio di dosaggio di fase 1b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di una singola iniezione intra-articolare della terapia genica GNSC-001 in soggetti con osteoartrite del ginocchio

L'obiettivo di questo studio clinico è determinare se una singola iniezione di 1 o più livelli di dose di terapia genica del virus adeno-associato (AAV) (GNSC-001) è sicura e tollerata rispetto al placebo nei partecipanti con osteoartrite dolorosa (OA) di il ginocchio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
67

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36608
        • Alliance for Medical Research Mobile
    • California
      • La Mesa, California, Stati Uniti, 91942
        • BioSolutions Clinical Research Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • UC San Diego
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33173
        • Well Pharma Medical Research
      • Miami Springs, Florida, Stati Uniti, 33166
        • South Florida Research
      • The Villages, Florida, Stati Uniti, 32159
        • Premier Medical Associates
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64114
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Stati Uniti, 28557
        • West Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Stati Uniti, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • OA in almeno un ginocchio (il "ginocchio bersaglio"), confermata mediante radiografia a lettura centrale con un punteggio di Kellgren-Lawrence (KL) di 2 o 3
  • Punteggio del dolore WOMAC (Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index) ≥ 20 (su una scala di valutazione numerica a 50 punti) nel ginocchio bersaglio durante i sette giorni precedenti lo screening
  • Sintomi persistenti da moderati a severi nel ginocchio bersaglio, nonostante il fallimento o l'intolleranza di uno studio di 3 mesi di almeno 2 terapie conservative (ad es. modifica dell'attività, perdita di peso, terapia fisica, oppioidi e farmaci antinfiammatori e iniezione di acido ialuronico acido o steroidi)
  • Presenza di liquido sinoviale agli ultrasuoni e/o alta probabilità di successo dell'estrazione del liquido sinoviale
  • Test di gravidanza negativo allo screening e al basale (donne potenzialmente fertili [WOCBP])

Criteri chiave di esclusione:

  • Anamnesi attuale o documentata di artrite infiammatoria (come gotta o artrite reumatoide), infiammazione del tessuto connettivo o altra malattia immunologica
  • Qualsiasi forma di degenerazione articolare come parte di un'altra sindrome (ad esempio, Danlos di Ehler, sindrome di Stickler, ecc.)
  • Chirurgia nel ginocchio bersaglio entro i 6 mesi precedenti lo screening
  • Precedente sostituzione articolare parziale o totale nel ginocchio bersaglio
  • Disallineamento significativo e clinicamente evidente del ginocchio bersaglio che avrebbe un impatto sulla funzione del soggetto, come determinato dallo sperimentatore
  • Indice di massa corporea (BMI) > 38 kg/m2
  • Valori di laboratorio anormali clinicamente significativi allo Screening nei parametri di laboratorio che, a parere dello Sperimentatore, potrebbero rappresentare un potenziale rischio per la sicurezza dei partecipanti:
  • Pianifica di sottoporsi a chirurgia elettiva di altre articolazioni o colonna vertebrale o iniezioni intra-articolari nel ginocchio bersaglio, entro i prossimi 12 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
iniezione intrarticolare
Sperimentale: GNSC-001 (bassa dose)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Sperimentale: GNSC-001 (dose elevata)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Sperimentale: GNSC-001 (bassa dose) + immunomodulazione transitoria (orale)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: immunomodulazione transitoria
orale
Droga: immunomodulazione transitoria
iniezione intrarticolare
Sperimentale: GNSC-001 (dose elevata) + immunomodulazione transitoria (orale)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: immunomodulazione transitoria
orale
Droga: immunomodulazione transitoria
iniezione intrarticolare
Sperimentale: GNSC-001 (dose elevata) + immunomodulazione transitoria (orale + iniettabile)
Genetico: GNSC-001
iniezione intrarticolare
Altri nomi:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Droga: immunomodulazione transitoria
orale
Droga: immunomodulazione transitoria
iniezione intrarticolare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Gravità di TEAE e SAE
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Livelli di antagonisti del recettore dell'interleuchina-1 (IL-1Ra) del liquido sinoviale
Lasso di tempo: Mese 12
Mese 12
Livelli di antagonisti del recettore dell'interleuchina-1 (IL-1Ra) del liquido sinoviale
Lasso di tempo: Mesi 1, 3, 6 e 24 mesi
Mesi 1, 3, 6 e 24 mesi
Variazione dei livelli sinoviali dell’antagonista del recettore dell’interleuchina-1 (IL-1Ra) nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento ai mesi 1, 3, 6, 12 e 24
Riferimento ai mesi 1, 3, 6, 12 e 24

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Immunogenicità di una singola dose di GNSC-001
Lasso di tempo: Mese 6 e 12
Mese 6 e 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Genascence Corporation

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
8 aprile 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 aprile 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: California Institute for Regenerative Medicine)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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