Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a farmakodynamika GNSC-001 intraartikulární injekce pro osteoartrózu kolena (DONATELLO)

30. července 2025 aktualizováno: Genascence Corporation

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie rozmezí dávek fáze 1b k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakodynamiky jedné intraartikulární injekce genové terapie GNSC-001 u pacientů s osteoartrózou kolena

Cílem této klinické studie je určit, zda je jednorázová injekce 1 nebo více dávek genové terapie adeno-asociovaného viru (AAV) (GNSC-001) bezpečná a tolerovaná ve srovnání s placebem u účastníků s bolestivou osteoartrózou (OA) koleno.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

67

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Spojené státy, 36608
        • Alliance for Medical Research Mobile
    • California
      • La Mesa, California, Spojené státy, 91942
        • BioSolutions Clinical Research Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • UC San Diego
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33173
        • Well Pharma Medical Research
      • Miami Springs, Florida, Spojené státy, 33166
        • South Florida Research
      • The Villages, Florida, Spojené státy, 32159
        • Premier Medical Associates
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64114
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Spojené státy, 28557
        • West Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Spojené státy, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • OA alespoň v jednom koleni („cílové koleno“), potvrzené pomocí centrálně snímaného rentgenového snímku s Kellgren-Lawrence (KL) skóre 2 nebo 3
  • Skóre bolesti Western Ontario & McMaster University Index osteoarthritis (WOMAC) ≥ 20 (na 50bodové číselné stupnici) v cílovém koleni během sedmi dnů před screeningem
  • Přetrvávající středně těžké až těžké symptomy v cílovém koleni, navzdory selhání nebo netoleranci 3měsíční studie alespoň 2 konzervativních terapií (např. úprava aktivity, hubnutí, fyzikální terapie, opioidy a protizánětlivé léky a injekce hyaluronové kyseliny kyselina nebo steroidy)
  • Přítomnost synoviální tekutiny na ultrazvuku a/nebo vysoká pravděpodobnost úspěšné extrakce synoviální tekutiny
  • Negativní těhotenský test při screeningu a základní linii (ženy ve fertilním věku [WOCBP])

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Současná nebo zdokumentovaná anamnéza zánětlivé artritidy (jako je dna nebo revmatoidní artritida), zánět pojivové tkáně nebo jiné imunologické onemocnění
  • Jakákoli forma degenerace kloubu jako součást jiného syndromu (např. Ehlerova Danlosova, Sticklerova syndromu atd.)
  • Operace cílového kolena během 6 měsíců před screeningem
  • Předchozí částečná nebo totální náhrada kloubu v cílovém koleni
  • Významné a klinicky evidentní špatné postavení cílového kolena, které by mělo dopad na funkci subjektu, jak určil vyšetřovatel
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) > 38 kg/m2
  • Klinicky významné abnormální laboratorní hodnoty při Screeningu v laboratorních parametrech, které by podle názoru zkoušejícího mohly představovat potenciální riziko pro bezpečnost účastníků:
  • Plány na elektivní operaci jiných kloubů nebo páteře nebo intraartikulární injekce do cílového kolena během příštích 12 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
intraartikulární injekce
Experimentální: GNSC-001 (nízká dávka)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimentální: GNSC-001 (vysoká dávka)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimentální: GNSC-001 (nízká dávka) + přechodná imunitní modulace (orální)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lék: přechodná imunitní modulace
ústní
Lék: přechodná imunitní modulace
intraartikulární injekce
Experimentální: GNSC-001 (vysoká dávka) + přechodná imunitní modulace (orální)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lék: přechodná imunitní modulace
ústní
Lék: přechodná imunitní modulace
intraartikulární injekce
Experimentální: GNSC-001 (vysoká dávka) + přechodná imunitní modulace (orální + injekční)
Genetický: GNSC-001
intraartikulární injekce
Ostatní jména:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Lék: přechodná imunitní modulace
ústní
Lék: přechodná imunitní modulace
intraartikulární injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Závažnost TEAE a SAE
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hladiny antagonisty receptoru interleukinu-1 (IL-1Ra) v synoviální tekutině
Časové okno: 12. měsíc
12. měsíc
Hladiny antagonisty receptoru interleukinu-1 (IL-1Ra) v synoviální tekutině
Časové okno: Měsíce 1, 3, 6 a 24 měsíců
Měsíce 1, 3, 6 a 24 měsíců
Změna hladin synoviálního antagonisty receptoru interleukinu-1 (IL-1Ra) v průběhu času
Časové okno: Výchozí stav do měsíců 1, 3, 6, 12 a 24
Výchozí stav do měsíců 1, 3, 6, 12 a 24

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Imunogenicita jedné dávky GNSC-001
Časové okno: 6. a 12. měsíc
6. a 12. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genascence Corporation

Spolupracovníci

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. června 2023

Primární dokončení (Aktuální)

8. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. dubna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. července 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Jiné číslo grantu/financování: California Institute for Regenerative Medicine)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GNSC-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit