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Sicherheit und Pharmakodynamik der intraartikulären Injektion von GNSC-001 bei Knie-Osteoarthritis (DONATELLO)

30. Juli 2025 aktualisiert von: Genascence Corporation

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Dosisfindungsstudie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik einer einzelnen intraartikulären Injektion der GNSC-001-Gentherapie bei Probanden mit Osteoarthritis des Knies

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es, festzustellen, ob eine Einzelinjektion von 1 oder mehr Dosisstufen der adeno-assoziierten Virus (AAV)-Gentherapie (GNSC-001) bei Teilnehmern mit schmerzhafter Osteoarthritis (OA) sicher ist und im Vergleich zu Placebo vertragen wird das Knie.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
67

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Mobile, Alabama, Vereinigte Staaten, 36608
        • Alliance for Medical Research Mobile
    • California
      • La Mesa, California, Vereinigte Staaten, 91942
        • BioSolutions Clinical Research Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • UC San Diego
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33173
        • Well Pharma Medical Research
      • Miami Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33166
        • South Florida Research
      • The Villages, Florida, Vereinigte Staaten, 32159
        • Premier Medical Associates
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64114
        • Alliance for Multispecialty Research Kansas City
    • North Carolina
      • Morehead City, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28557
        • West Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Duncansville, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 16635
        • Altoona Center for Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • OA in mindestens einem Knie (dem „Zielknie“), bestätigt durch zentral abgelesene Röntgenaufnahme mit einem Kellgren-Lawrence (KL)-Score von 2 oder 3
  • Western Ontario & McMaster University Osteoarthritis Index (WOMAC) Schmerz-Score ≥ 20 (auf einer numerischen 50-Punkte-Bewertungsskala) im Zielknie während der sieben Tage vor dem Screening
  • Anhaltende mittelschwere bis schwere Symptome im Zielknie trotz Versagen oder Unverträglichkeit einer 3-monatigen Studie mit mindestens 2 konservativen Therapien (z. B. Aktivitätsmodifikation, Gewichtsverlust, physikalische Therapie, Opioide und entzündungshemmende Medikamente und Injektion von Hyaluronsäure). Säure oder Steroide)
  • Vorhandensein von Synovialflüssigkeit im Ultraschall und/oder hohe Wahrscheinlichkeit einer erfolgreichen Extraktion von Synovialflüssigkeit
  • Negativer Schwangerschaftstest beim Screening und Baseline (Frauen im gebärfähigen Alter [WOCBP])

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder dokumentierte Vorgeschichte von entzündlicher Arthritis (wie Gicht oder rheumatoider Arthritis), Bindegewebsentzündung oder anderen immunologischen Erkrankungen
  • Jede Form von Gelenkdegeneration als Teil eines anderen Syndroms (z. B. Ehler-Danlos, Stickler-Syndrom usw.)
  • Operation im Zielknie innerhalb der 6 Monate vor dem Screening
  • Früherer teilweiser oder vollständiger Gelenkersatz im Zielknie
  • Signifikante und klinisch offensichtliche Fehlstellung des Zielknies, die die Funktion des Probanden beeinträchtigen würde, wie vom Prüfarzt festgestellt
  • Body-Mass-Index (BMI) > 38 kg/m2
  • Klinisch signifikante abnormale Laborwerte beim Screening von Laborparametern, die nach Ansicht des Prüfarztes ein potenzielles Risiko für die Sicherheit der Teilnehmer darstellen könnten:
  • Geplante elektive Operationen an anderen Gelenken oder der Wirbelsäule oder intraartikuläre Injektionen in das Zielknie innerhalb der nächsten 12 Monate

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
intraartikuläre Injektion
Experimental: GNSC-001 (niedrige Dosis)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimental: GNSC-001 (hohe Dosis)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Experimental: GNSC-001 (niedrige Dosis) + vorübergehende Immunmodulation (oral)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Arzneimittel: transiente Immunmodulation
Oral
Arzneimittel: vorübergehende Immunmodulation
intraartikuläre Injektion
Experimental: GNSC-001 (hohe Dosis) + vorübergehende Immunmodulation (oral)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Arzneimittel: transiente Immunmodulation
Oral
Arzneimittel: vorübergehende Immunmodulation
intraartikuläre Injektion
Experimental: GNSC-001 (hohe Dosis) + vorübergehende Immunmodulation (oral + injizierbar)
Genetisch: GNSC-001
intraartikuläre Injektion
Andere Namen:
  • sc-rAAV2.5IL-1Ra
Arzneimittel: transiente Immunmodulation
Oral
Arzneimittel: vorübergehende Immunmodulation
intraartikuläre Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Schweregrad von TEAEs und SUEs
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Spiegel des Interleukin-1-Rezeptor-Antagonisten (IL-1Ra) in der Synovialflüssigkeit
Zeitfenster: Monat 12
Monat 12
Spiegel des Interleukin-1-Rezeptor-Antagonisten (IL-1Ra) in der Synovialflüssigkeit
Zeitfenster: Monate 1, 3, 6 und 24 Monate
Monate 1, 3, 6 und 24 Monate
Veränderung der synovialen Interleukin-1-Rezeptor-Antagonisten (IL-1Ra)-Spiegel im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert für die Monate 1, 3, 6, 12 und 24
Ausgangswert für die Monate 1, 3, 6, 12 und 24

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Immunogenität einer Einzeldosis von GNSC-001
Zeitfenster: Monat 6 und 12
Monat 6 und 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Genascence Corporation

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Jeymi Tambiah, MBChB, Genascence Corporation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. Juni 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
8. April 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. April 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
1. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CPRO-22-001
  • CLIN2-14265 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: California Institute for Regenerative Medicine)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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