Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená, dlouhodobá rozšiřující studie k prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DISC-1459 (Bitopertin) u účastníků s EPP

8. října 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc

Otevřená, dlouhodobá studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DISC-1459 (Bitopertin) u účastníků s erytropoetickou protoporfyrií (EPP)

This is an open-label, long-term extension study to investigate the safety, tolerability and efficacy of DISC-1459 in participants with EPP.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zápis na pozvánku

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
230

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Rozšířený přístup

Rozšířený přístup

Způsob, jak pro pacienty s vážnými nemocemi nebo stavy, kteří se nemohou zúčastnit klinického hodnocení, získat přístup k lékařskému produktu, který nebyl schválen americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Také se nazývá soucitné použití. Existují různé typy rozšířeného přístupu.
Dostupný

Dostupný

  • Dostupné: Pro tuto zkoumanou léčbu je v současné době k dispozici rozšířený přístup a pacienti, kteří nejsou účastníky klinické studie, mohou získat přístup k léku, biologickému nebo lékařskému zařízení. právě se studuje.
  • Již není k dispozici: Rozšířený přístup byl pro tento zásah k dispozici dříve, ale v současnosti není dostupný a nebude dostupný ani v budoucnu.
  • Dočasně nedostupné: Rozšířený přístup není v současné době pro tento zásah k dispozici, ale očekává se, že bude dostupný v budoucnu.
  • Schváleno pro marketing: Zásah byla schválena americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv pro použití veřejností.
 mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Francie
    • France
      • Nantes, France, Francie, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Francie, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Německo
    • Germany
      • Berlin, Germany, Německo, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Německo, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Spojené království
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Spojené království, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Spojené království, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • Španělsko
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Švédsko
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Švédsko, 141 86
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Participants with diagnosis of EPP who are participating (or who have participated) in a prior Disc Medicine bitopertin study and who have completed the randomized treatment phase and End-of-Study visit
  • Aged ≥12 years upon study consent
  • Body weight ≥32 kg for participants <18 years of age and BMI ≥18.5 kg/m2 for adult participants
  • Willing to practice highly effective methods of birth control (both males who have partners of childbearing potential and females of childbearing potential during the study, while taking study drug, and for at least 30 days after the last dose of study drug.
  • Negative urine or serum pregnancy test (females of childbearing potential).
  • Able to understand the study aims, procedures, and requirements, and provide written informed consent (and assent if necessary).
  • Able to comply with all study procedures.

Exclusion Criteria:

  • Participants who have an ongoing SAE from a clinical study that is assessed by the investigator as related to bitopertin
  • Other medical or psychiatric condition or laboratory finding not specifically noted above that, in the judgement of the Investigator or Sponsor, would put the participant at unacceptable risk or otherwise preclude participation in the study
  • Condition or concomitant medication that would confound the ability to interpret clinical, clinical laboratory, or participant diary data, including a major psychiatric condition that has had an exacerbation or required hospitalization in the last 6 months
  • Planned treatment with afamelanotide or dersimelagon during the study
  • Planned use of any drugs or herbal remedies known to be strong inhibitors or inducers of cytochrome p450 (CYP)3A4 enzymes throughout the study
  • If female, pregnant, or breastfeeding
  • Participation in any other clinical protocol or investigational trial, other than Disc Medicine bitopertin trials, that involves administration of experimental therapy and/or therapeutic devices within 30 days of Day 1
  • Score of PHQ-8 ≥10 at screening or imminent suicidal risk identified by the C-SSRS as defined as suicidal ideation with intent (Grade 4 or 5) within the last year or any suicidal behavior within the last 5 years.
  • Consumption of grapefruit/Seville orange and products containing these for 14 days prior to first dose of study drug and throughout the study

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: DISC-1459 Oral Dose Level 1

Oral dose, once a day
Lék: DISC-1459

DISC-1459 dose level 1

Ostatní jména:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Lék: DISC-1459

DISC-1459 dose level 2

Ostatní jména:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Experimentální: DISC-1459 Oral Dose Level 2

Oral dose, once a day
Lék: DISC-1459

DISC-1459 dose level 1

Ostatní jména:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Lék: DISC-1459

DISC-1459 dose level 2

Ostatní jména:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Výskyt klinicky abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Výskyt klinicky abnormálního fyzického vyšetření
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Assessment of Patient Health Questionnaire (PHQ-8)
Časové okno: up to 5 Years

The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), an 8-item participant-report measure for screening for depression and for establishing depression severity. The total score ranges from 0-24, with a higher score indicating greater depression symptom severity.
up to 5 Years
Assessment of C-SSRS
Časové okno: up to 5 Years

The C-SSRS is a clinician-rated scale that assesses suicidality from ideation to behaviors and monitors the potential emergence of suicidality in clinical studies.
up to 5 Years

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v denní toleranci denního světla hodnocená celkovým počtem hodin strávených na slunci bez bolesti a průměrnou dobou do prvního prodromálního syndromu na slunci
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Změna od výchozích hodnot hladin PPIX bez kovů v plné krvi
Časové okno: až 5 let
až 5 let
Plazmatické koncentrace bitopertinu
Časové okno: až 5 let
až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Disc Medicine, Inc

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. května 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. května 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. října 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • DISC-1459-501

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení