Otevřená, dlouhodobá rozšiřující studie k prozkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DISC-1459 (Bitopertin) u účastníků s EPP
9. září 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc
Otevřená, dlouhodobá studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DISC-1459 (Bitopertin) u účastníků s erytropoetickou protoporfyrií (EPP)
Toto je otevřená, dlouhodobá rozšířená studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti DISC-1459 u účastníků s EPP.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
230
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Rozšířený přístup
Dostupný mimo klinické hodnocení.
Viz rozšířený záznam o přístupu.
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Royal Prince Alfred Hospital
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
- The Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
France
-
Nantes, France, Francie, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
-
Paris, France, Francie, 75018
- Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
-
-
-
-
-
Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko, D12N512
- Children's Health Ireland (CHI)
-
-
-
-
-
Roma, Itálie, 53-00144
- Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
-
-
-
-
Germany
-
Berlin, Germany, Německo, 12203
- Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
-
-
Saxony
-
Chemnitz, Saxony, Německo, 09116
- Klinikum Chemnitz gGmbH
-
-
-
-
-
Salford, Spojené království, M6 8HD
- Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
-
-
England
-
London, England, Spojené království, SE1 9RT
- Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Scotland
-
Dundee, Scotland, Spojené království, DD1 9SY
- Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02135
- MetroBoston Clinical Partners
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
-
-
Spain
-
Barcelona, Spain, Španělsko, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
Sweden
-
Stockholm, Sweden, Švédsko, 141 86
- Karolinska University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci s diagnózou EPP, kteří se účastní (nebo kteří se účastnili) předchozí studie Disc Medicine s bitopertinem a kteří dokončili randomizovanou léčebnou fázi a návštěvu na konci studie
- Věk ≥12 let se souhlasem studie
- Tělesná hmotnost ≥32 kg pro účastníky <18 let a BMI ≥18,5 kg/m2 pro dospělé účastníky
Kritéria vyloučení:
- Účastníci, kteří mají probíhající SAE z klinické studie, která je zkoušejícím hodnocena jako související s bitopertinem
- Jiný zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní nález, který není výslovně uveden výše a který by podle úsudku zkoušejícího nebo sponzora vystavil účastníka nepřijatelnému riziku nebo jinak znemožnil účast ve studii
- Stav nebo souběžná medikace, která by zmátla schopnost interpretovat klinická data, data z klinické laboratoře nebo z deníku účastníka, včetně závažného psychiatrického stavu, který měl v posledních 6 měsících exacerbaci nebo vyžadoval hospitalizaci
- Plánovaná léčba afamelanotidem nebo dersimelagonem během studie
- Plánované použití jakýchkoli léků nebo rostlinných přípravků, o nichž je známo, že jsou silnými inhibitory nebo induktory enzymů cytochromu p450 (CYP)3A4 v průběhu studie
- Pokud je žena, těhotná nebo kojící
- Účast v jakémkoli jiném klinickém protokolu nebo výzkumné studii, jiné než jsou Bitopertinové studie Disc Medicine, které zahrnují podávání experimentální terapie a/nebo terapeutických zařízení do 30 dnů ode dne 1
- Skóre PHQ-8 ≥10 při screeningu nebo jakákoli odpověď „ano“ na C-SSRS
- Grapefruit/Sevillský pomeranč a produkty, které je obsahují, po dobu 14 dnů před první dávkou studovaného léku a v průběhu studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: DISC-1459 úroveň perorální dávky 1
Perorální dávka, jednou denně
|
Úroveň dávky DISC-1459 1
Ostatní jména:
Úroveň dávky DISC-1459 2
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: DISC-1459 úroveň orální dávky 2
Perorální dávka, jednou denně
|
Úroveň dávky DISC-1459 1
Ostatní jména:
Úroveň dávky DISC-1459 2
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
|
|
Výskyt klinicky abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
|
|
Výskyt klinicky abnormálního fyzického vyšetření
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
|
|
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
|
|
Vyhodnocení dotazníku o zdravotním stavu pacienta (PHQ-8)
Časové okno: až 5 let
|
The Patient Health Questionnaire (PHQ-8), 8-položkový dotazník účastníků pro screening deprese a pro stanovení závažnosti deprese.
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost příznaků deprese.
|
až 5 let
|
|
Hodnocení C-SSRS
Časové okno: až 5 let
|
C-SSRS je klinicky hodnocená škála, která posuzuje suicidalitu od představ po chování a sleduje potenciální výskyt suicidality v klinických studiích.
|
až 5 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty v denní toleranci denního světla hodnocená celkovým počtem hodin strávených na slunci bez bolesti a průměrnou dobou do prvního prodromálního syndromu na slunci
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
|
Změna od výchozích hodnot hladin PPIX bez kovů v plné krvi
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
|
Plazmatické koncentrace bitopertinu
Časové okno: až 5 let
|
až 5 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. srpna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. května 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. května 2023
První zveřejněno (Aktuální)
1. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
9. září 2026
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci trávicího systému
- Onemocnění jater
- Kožní choroby
- Kožní onemocnění, genetické
- Porfyrie, jaterní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Protoporfyrie, erytropoetika
- Porfyrie
- (4- (3-fluor-5-trifluoromethylpyridin-2-yl) pirazin-1-yl) (5-methanesulfonyl-2- (2,2,2-trifluoro-1-methylethoxy) fenyl) methanon
Další identifikační čísla studie
- DISC-1459-501
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .