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Offene Langzeitverlängerungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DISC-1459 (Bitopertin) bei Teilnehmern mit EPP

9. September 2026 aktualisiert von: Disc Medicine, Inc

Eine offene Langzeitstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DISC-1459 (Bitopertin) bei Teilnehmern mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)

Hierbei handelt es sich um eine offene, langfristige Verlängerungsstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von DISC-1459 bei Teilnehmern mit EPP.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
230

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Erweiterter Zugriff

Erweiterter Zugriff

Eine Möglichkeit für Patienten mit schweren Krankheiten oder Beschwerden, die nicht an einer klinischen Studie teilnehmen können, um Zugang zu einem Medizinprodukt zu erhalten, das nicht von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurde. Auch Compassionate Use genannt. Es gibt verschiedene Arten des erweiterten Zugriffs.
Verfügbar

Verfügbar

  • Verfügbar: Für diese Prüfbehandlung ist derzeit ein erweiterter Zugang verfügbar, und Patienten, die nicht an der klinischen Studie teilnehmen, können möglicherweise Zugang zu dem Medikament, Biologikum oder Medizinprodukt erhalten wird untersucht.
  • Nicht mehr verfügbar: Erweiterter Zugriff war früher für diese Intervention verfügbar, ist aber derzeit nicht verfügbar und wird auch in Zukunft nicht verfügbar sein.
  • Vorübergehend nicht verfügbar: Erweiterter Zugang ist derzeit für diese Intervention nicht verfügbar, wird aber voraussichtlich in Zukunft verfügbar sein.
  • Zur Vermarktung zugelassen: Die Intervention wurde von der U.S. Food and Drug Administration für die Verwendung durch die Öffentlichkeit zugelassen.
 außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
  • Deutschland
    • Germany
      • Berlin, Germany, Deutschland, 12203
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin, Institute of Allergology
    • Saxony
      • Chemnitz, Saxony, Deutschland, 09116
        • Klinikum Chemnitz gGmbH
  • Frankreich
    • France
      • Nantes, France, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes - Hôtel Dieu, Service de dermatologie
      • Paris, France, Frankreich, 75018
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC) Hôpital Bichat - Claude-Bernard
  • Irland
      • Dublin, Irland, D12N512
        • Children's Health Ireland (CHI)
  • Italien
      • Roma, Italien, 53-00144
        • Instituto Dermatologico San Gallicano Istituti Fisioterapici Ospitalieri IRCCS
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Schweden
    • Sweden
      • Stockholm, Sweden, Schweden, 141 86
        • Karolinska University Hospital
  • Spanien
    • Spain
      • Barcelona, Spain, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Photobiology Unit, Salford Royal Hospital
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich, SE1 9RT
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Scotland
      • Dundee, Scotland, Vereinigtes Königreich, DD1 9SY
        • Clinical Research Centre, Ninewells Hospital & Medical School , NHS Tayside

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit EPP-Diagnose, die an einer früheren Disc Medicine-Bitopertin-Studie teilnehmen (oder teilgenommen haben) und die die randomisierte Behandlungsphase und den Abschlussbesuch abgeschlossen haben
  • Alter ≥12 Jahre bei Studieneinwilligung
  • Körpergewicht ≥32 kg für Teilnehmer unter 18 Jahren und BMI ≥18,5 kg/m2 für erwachsene Teilnehmer

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit einem laufenden SUE aus einer klinischen Studie, bei dem der Prüfer einen Zusammenhang mit Bitopertin feststellt
  • Andere oben nicht ausdrücklich aufgeführte medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laborbefunde, die nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors den Teilnehmer einem inakzeptablen Risiko aussetzen oder auf andere Weise die Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  • Erkrankung oder Begleitmedikation, die die Interpretation klinischer, klinischer Labor- oder Teilnehmertagebuchdaten beeinträchtigen würde, einschließlich einer schwerwiegenden psychiatrischen Erkrankung, die sich in den letzten 6 Monaten verschlimmert hat oder einen Krankenhausaufenthalt erforderlich machte
  • Geplante Behandlung mit Afamelanotid oder Dersimelagon während der Studie
  • Geplanter Einsatz von Arzneimitteln oder pflanzlichen Heilmitteln, von denen bekannt ist, dass sie starke Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom p450 (CYP)3A4-Enzymen während der gesamten Studie sind
  • Wenn weiblich, schwanger oder stillend
  • Teilnahme an einem anderen klinischen Protokoll oder einer Untersuchungsstudie, mit Ausnahme der Disc Medicine-Bitopertin-Studien, die die Verabreichung experimenteller Therapie und/oder therapeutischer Geräte innerhalb von 30 Tagen nach Tag 1 beinhaltet
  • PHQ-8-Wert ≥10 beim Screening oder eine „Ja“-Antwort im C-SSRS
  • Grapefruit/Sevilla-Orange und Produkte, die diese enthalten, 14 Tage vor der ersten Dosis des Studienmedikaments und während des gesamten Gestüts

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: DISC-1459 Orale Dosis Stufe 1
Orale Dosis, einmal täglich
Arzneimittel: DISC-1459
DISC-1459 Dosisstufe 1
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Arzneimittel: DISC-1459
DISC-1459 Dosisstufe 2
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Experimental: DISC-1459 Orale Dosis Stufe 2
Orale Dosis, einmal täglich
Arzneimittel: DISC-1459
DISC-1459 Dosisstufe 1
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Arzneimittel: DISC-1459
DISC-1459 Dosisstufe 2
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre
Auftreten klinisch abnormaler Vitalfunktionen
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre
Inzidenz einer klinisch abnormalen körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre
Auftreten abnormaler Labortestergebnisse
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre
Bewertung des Fragebogens zur Patientengesundheit (PHQ-8)
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Der Patient Health Questionnaire (PHQ-8), ein aus 8 Punkten bestehender Teilnehmerbericht zum Screening auf Depressionen und zur Feststellung des Schweregrads einer Depression. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 24, wobei ein höherer Score auf eine größere Schwere der Depressionssymptome hinweist.
bis zu 5 Jahre
Bewertung von C-SSRS
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
Das C-SSRS ist eine von Ärzten bewertete Skala, die Suizidalität von der Vorstellung bis zum Verhalten bewertet und das potenzielle Auftreten von Suizidalität in klinischen Studien überwacht.
bis zu 5 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der täglichen Tageslichttoleranz gegenüber dem Ausgangswert, gemessen anhand der Gesamtzahl der im Sonnenlicht ohne Schmerzen verbrachten Stunden und der durchschnittlichen Zeit bis zum ersten Prodromalsyndrom im Sonnenlicht
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre
Veränderung der metallfreien PPIX-Werte im Vollblut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre
Plasma-Bitopertin-Konzentrationen
Zeitfenster: bis zu 5 Jahre
bis zu 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Disc Medicine, Inc

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Mai 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. Mai 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Juni 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DISC-1459-501

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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