Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickou neoperabilní neurofibromatózou typu 1 související s plexiformními neurofibromy

4. března 2025 aktualizováno: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickou, inoperabilní neurofibromatózou typu 1 související s plexiformními neurofibromy

Studie hodnotící účinnost FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickými, inoperabilními plexiformními neurofibromy souvisejícími s neurofibromatózou typu 1.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickými, inoperabilními plexiformními neurofibromy typu 1 souvisejícími s neurofibromatózou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
167

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Wenbin Li, MD
  • Telefonní číslo: 15301377998
  • E-mail: Neure55@126.com

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, Čína
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, Čína
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, Čína
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Čína
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Čína
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Čína
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína
        • West China Hospital,Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, Čína
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ≥ 18 let a ≤ 70 let.
  2. Pacienti musí být diagnostikováni se symptomatickými plexiformními neurofibromy (PN) souvisejícími s NF1 a vyžadují systémovou léčbu podle uvážení zkoušejícího.
  3. Přítomnost měřitelných lézí, definovaných jako ≥ 3 cm na délku alespoň v jednom rozměru, u kterých lze vyhodnotit účinnost pomocí MRI.
  4. Karnofsky skóre stavu výkonu ≥ 70.
  5. Pacienti s adekvátními funkcemi orgánů a kostní dřeně.

Kritéria vyloučení:

  1. Malignity související s NF1 vyžadující chemoterapii, radioterapii nebo chirurgický zákrok, jako je gliom zrakového nervu středního až vysokého stupně nebo maligní nádor pochvy periferního nervu.
  2. Pacienti s anamnézou nebo souběžně s jinými malignitami (s výjimkou vyléčeného nemelanomového kožního bazaliomu, karcinomu prsu in situ nebo karcinomu děložního čípku in situ a dalších malignit bez známek onemocnění do 5 let).
  3. Pacienti, kteří nemohou podstoupit MRI a/nebo mají kontraindikace k MRI.
  4. Pacienti s předchozí nebo současnou obstrukcí retinální žíly (RVO), odchlípením pigmentového epitelu sítnice (RPED), glaukomem a jiným abnormálním očním vyšetřením s klinickým významem.
  5. Intersticiální pneumonie, včetně klinicky významné radiační pneumonie.

  6. Srdeční funkce nebo kombinovaná onemocnění splňují jednu z následujících podmínek:

    1. hodnota QTcF > 470 milisekund; pacientů s rizikovými faktory pro prodloužení QTcF nebo pacientů užívajících léky, které prodlužují QTcF interval.
    2. Městnavé srdeční selhání podle klasifikace New York Heart Association (NYHA) ≥ třída 3.
    3. Arytmie s klinickým významem.
    4. Známé souběžné klinicky významné onemocnění koronárních tepen, kardiomyopatie a závažné onemocnění chlopní.
    5. LVEF < 50 %.
    6. Pacienti se srdeční frekvencí < 50 tepů/min.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: FCN-159
Experimentální: FCN-159 Léková forma:tableta Specifikace: 1mg，4mg Dávka: FCN-159 8 mg, perorálně, jednou denně Způsob podání: Orální
Lék: Testovaná skupina (skupina A): FCN-159 8 mg, perorálně, jednou denně;
Po dokončení všech položek screeningové návštěvy budou kvalifikovaní pacienti náhodně rozděleni do testovací skupiny (skupina A) nebo kontrolní skupiny (skupina B) v poměru 2:1 a do 3 dnů po randomizaci dostanou FCN-159 nebo placebo.
Komparátor placeba: placebo
Experimentální: placebo Léková forma:tableta Specifikace: 1mg，4mg Dávka: placebo 8 mg, perorálně, jednou denně Způsob podání: Orální
Lék: Kontrolní skupina (skupina B): Placebo, perorálně, jednou denně;
Po dokončení všech položek screeningové návštěvy budou kvalifikovaní pacienti náhodně rozděleni do testovací skupiny (skupina A) nebo kontrolní skupiny (skupina B) v poměru 2:1 a do 3 dnů po randomizaci dostanou FCN-159 nebo placebo.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra objektivní odpovědi (ORR) hodnocená BIRC (hodnocení odpovědi u nerufibromatózy a schwannomatózy, kritéria REiNS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
ORR je definován jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď, jak je stanoveno pomocí ICR podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra objektivní odpovědi (ORR) hodnocená zkoušejícím (kritéria REiNS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
ORR je definován jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď, jak je stanoveno pomocí ICR podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Doba trvání odpovědi (DOR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
DOR je definován jako čas od data první zdokumentované odpovědi (která je následně potvrzena) do progrese ze strany BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS nebo do smrti z jakékoli příčiny.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Míra kontroly onemocnění (DCR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
DCR je definováno jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď nebo stabilní onemocnění, jak bylo stanoveno BIRC a zkoušejícím podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Míra klinického přínosu (CBR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
CBR je definována jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď nebo stabilní onemocnění > 48 týdnů, jak bylo stanoveno BIRC a zkoušejícím podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Přežití bez progrese (PFS) hodnocené BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
PFS je definována jako doba od randomizace do data progrese onemocnění ze strany BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Doba do progrese (TTP) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
TTP je definován jako doba od randomizace do data progrese onemocnění podle BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Doba do odpovědi (TTR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
TTR je definován jako čas od data randomizace do data objektivní odpovědi BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změna od výchozí hodnoty ve skóre intenzity bolesti
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
Rozdíl v průměrné změně od výchozí hodnoty v celkovém skóre intenzity nádoru a cílové PN mezi ramenem A a ramenem B hodnoceným 11bodovou numerickou hodnotící škálou (NRS-11), která používá rozsah 0-10, vyšší skóre znamená horší výsledek .
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změna vzhledu od základní linie
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změna vzhledu od výchozí hodnoty pro rameno A oproti rameni B, jak byla hodnocena pomocí sponzorem přizpůsobeného dotazníku PRO „hodnocení vzhledu“, který je popisný.
Po ukončení studia v průměru 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • FCN-159-007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení