- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05913037
FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickou neoperabilní neurofibromatózou typu 1 související s plexiformními neurofibromy
13. března 2024 aktualizováno: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickou, inoperabilní neurofibromatózou typu 1 související s plexiformními neurofibromy
Studie hodnotící účinnost FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickými, inoperabilními plexiformními neurofibromy souvisejícími s neurofibromatózou typu 1.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickými, inoperabilními plexiformními neurofibromy typu 1 souvisejícími s neurofibromatózou.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
162
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Wenbin Li, MD
- Telefonní číslo: 15301377998
- E-mail: Neure55@126.com
Studijní místa
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Čína
- Nábor
- Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
-
Kontakt:
- Li Ning, MD
- Telefonní číslo: 18614049602
- E-mail: lining@cicams.ac.cn
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Li Ning, MD
-
Beijing, Beijing, Čína
- Nábor
- Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
-
Kontakt:
- Ma Wenbin, MD
- Telefonní číslo: 13701364566
- E-mail: Mawb2001@hotmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Ma Wenbin, MD
-
Beijing, Beijing, Čína
- Nábor
- Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
-
Kontakt:
- Yan Yan, MD
- Telefonní číslo: 13661348184
- E-mail: yanyan201606@163.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Yan Yan, MD
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Nábor
- Sun Yat-sen University Cancer Center
-
Kontakt:
- Chen Zhongping, MD
- Telefonní číslo: 13500002457
- E-mail: chenzhp@sysucc.org.cn
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chen Zhongping, MD
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Nábor
- Nanfang Hospital, Southern Medical University
-
Kontakt:
- Kang Zeng, MD
- Telefonní číslo: 13178850988
- E-mail: npfkzk@163.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Kang Zeng, MD
-
Shenzhen, Guangdong, Čína
- Nábor
- Peking University Shenzhen Hospital
-
Kontakt:
- Chen Baodong, MD
- Telefonní číslo: 13602593425
- E-mail: 623564186@qq.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chen Baodong, MD
-
-
Hebei
-
Shijiazhuang, Hebei, Čína
- Nábor
- The Fourth Hospital of Hebei Medical University
-
Kontakt:
- Zhao Zongmao, MD
- Telefonní číslo: 13930466038
- E-mail: zzm69@163.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Zhang Yan, MD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Zhao Zongmao, MD
-
Shijiazhuang, Hebei, Čína
- Nábor
- The Second Hospital of Hebei Medical University
-
Kontakt:
- Li Yanlin, MD
- Telefonní číslo: 15130119920
- E-mail: lyldoctor@sina.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Li Yanlin, MD
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína
- Nábor
- Renmin Hospital of Wuhan University
-
Kontakt:
- Lei Tiechi, MD
- Telefonní číslo: 15337173507
- E-mail: tiechilei@126.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Lei Tiechi, MD
-
Wuhan, Hubei, Čína
- Nábor
- TongJi Hospital,TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
-
Kontakt:
- Shu Kai, MD
- Telefonní číslo: 13720373328
- E-mail: kshu@tjh.tjmu.edu.cn
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Shu Kai, MD
-
-
Liaoning
-
Shenyang, Liaoning, Čína
- Nábor
- The First Hospial of China Medical University
-
Kontakt:
- Gao Xinghua, MD
- Telefonní číslo: 13940152467
- E-mail: gaobarry@hotmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Gao Xinghua, MD
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína
- Nábor
- Fudan University Shanghai Cancer Center
-
Kontakt:
- Huang Wending, MD
- Telefonní číslo: 18616182390
- E-mail: orienthwd@163.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Huang Wending, MD
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Čína
- Nábor
- West China Hospital,Sichuan University
-
Kontakt:
- Liu Yanhui, MD
- Telefonní číslo: 18980601509
- E-mail: yhliu2001@gmail.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Liu Yanhui, MD
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Čína
- Nábor
- Hangzhou First People's Hospital
-
Kontakt:
- Wu Liming, MD
- Telefonní číslo: 13750837205
- E-mail: 18957118053@163.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Wu Liming, MD
-
Hanzhou, Zhejiang, Čína
- Nábor
- Zhejiang Provincial People's Hospital
-
Kontakt:
- Wu Sufan, MD
- Telefonní číslo: 13857121888
- E-mail: sufanwu@163.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Wu Sufan, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- ≥ 18 let a ≤ 70 let.
- Pacienti musí být diagnostikováni se symptomatickými plexiformními neurofibromy (PN) souvisejícími s NF1 a vyžadují systémovou léčbu podle uvážení zkoušejícího.
- Přítomnost měřitelných lézí, definovaných jako ≥ 3 cm na délku alespoň v jednom rozměru, u kterých lze vyhodnotit účinnost pomocí MRI.
- Karnofsky skóre stavu výkonu ≥ 70.
- Pacienti s adekvátními funkcemi orgánů a kostní dřeně.
Kritéria vyloučení:
- Malignity související s NF1 vyžadující chemoterapii, radioterapii nebo chirurgický zákrok, jako je gliom zrakového nervu středního až vysokého stupně nebo maligní nádor pochvy periferního nervu.
- Pacienti s anamnézou nebo souběžně s jinými malignitami (s výjimkou vyléčeného nemelanomového kožního bazaliomu, karcinomu prsu in situ nebo karcinomu děložního čípku in situ a dalších malignit bez známek onemocnění do 5 let).
- Pacienti, kteří nemohou podstoupit MRI a/nebo mají kontraindikace k MRI.
- Pacienti s předchozí nebo současnou obstrukcí retinální žíly (RVO), odchlípením pigmentového epitelu sítnice (RPED), glaukomem a jiným abnormálním očním vyšetřením s klinickým významem.
- Intersticiální pneumonie, včetně klinicky významné radiační pneumonie.
Srdeční funkce nebo kombinovaná onemocnění splňují jednu z následujících podmínek:
- hodnota QTcF > 470 milisekund; pacientů s rizikovými faktory pro prodloužení QTcF nebo pacientů užívajících léky, které prodlužují QTcF interval.
- Městnavé srdeční selhání podle klasifikace New York Heart Association (NYHA) ≥ třída 3.
- Arytmie s klinickým významem.
- Známé souběžné klinicky významné onemocnění koronárních tepen, kardiomyopatie a závažné onemocnění chlopní.
- LVEF < 50 %.
- Pacienti se srdeční frekvencí < 50 tepů/min.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: FCN-159
Experimentální: FCN-159 Léková forma:tableta Specifikace: 1mg,4mg Dávka: FCN-159 8 mg, perorálně, jednou denně Způsob podání: Orální
|
Po dokončení všech položek screeningové návštěvy budou kvalifikovaní pacienti náhodně rozděleni do testovací skupiny (skupina A) nebo kontrolní skupiny (skupina B) v poměru 2:1 a do 3 dnů po randomizaci dostanou FCN-159 nebo placebo.
|
Komparátor placeba: placebo
Experimentální: placebo Léková forma:tableta Specifikace: 1mg,4mg Dávka: placebo 8 mg, perorálně, jednou denně Způsob podání: Orální
|
Po dokončení všech položek screeningové návštěvy budou kvalifikovaní pacienti náhodně rozděleni do testovací skupiny (skupina A) nebo kontrolní skupiny (skupina B) v poměru 2:1 a do 3 dnů po randomizaci dostanou FCN-159 nebo placebo.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Míra objektivní odpovědi (ORR) hodnocená BIRC (hodnocení odpovědi u nerufibromatózy a schwannomatózy, kritéria REiNS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
ORR je definován jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď, jak je stanoveno pomocí ICR podle kritérií REiNS.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Míra objektivní odpovědi (ORR) hodnocená zkoušejícím (kritéria REiNS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
ORR je definován jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď, jak je stanoveno pomocí ICR podle kritérií REiNS.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Doba trvání odpovědi (DOR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
DOR je definován jako čas od data první zdokumentované odpovědi (která je následně potvrzena) do progrese ze strany BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS nebo do smrti z jakékoli příčiny.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Míra kontroly onemocnění (DCR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
DCR je definováno jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď nebo stabilní onemocnění, jak bylo stanoveno BIRC a zkoušejícím podle kritérií REiNS.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Míra klinického přínosu (CBR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
CBR je definována jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď nebo stabilní onemocnění > 48 týdnů, jak bylo stanoveno BIRC a zkoušejícím podle kritérií REiNS.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Přežití bez progrese (PFS) hodnocené BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
PFS je definována jako doba od randomizace do data progrese onemocnění ze strany BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Doba do progrese (TTP) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
TTP je definován jako doba od randomizace do data progrese onemocnění podle BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Doba do odpovědi (TTR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
TTR je definován jako čas od data randomizace do data objektivní odpovědi BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre intenzity bolesti
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Rozdíl v průměrné změně od výchozí hodnoty v celkovém skóre intenzity nádoru a cílové PN mezi ramenem A a ramenem B hodnoceným 11bodovou numerickou hodnotící škálou (NRS-11), která používá rozsah 0-10, vyšší skóre znamená horší výsledek .
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Změna vzhledu od základní linie
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Změna vzhledu od výchozí hodnoty pro rameno A oproti rameni B, jak byla hodnocena pomocí sponzorem přizpůsobeného dotazníku PRO „hodnocení vzhledu“, který je popisný.
|
Po ukončení studia v průměru 2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. června 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. června 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. června 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. června 2023
První zveřejněno (Aktuální)
22. června 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Genetické choroby, vrozené
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Novotvary, nervová tkáň
- Onemocnění periferního nervového systému
- Novotvary nervového systému
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Neoplastické syndromy, dědičné
- Novotvary nervových pochev
- Neurokutánní syndromy
- Novotvary periferního nervového systému
- Neurofibromatózy
- Neurofibromatóza 1
- Neurofibrom
- Neurofibrom, Plexiformní
Další identifikační čísla studie
- FCN-159-007
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Neurofibromatóza 1
-
Oxford Brookes UniversityUniversity of OxfordDokončenoFyzická aktivita | Duševní zdraví wellness 1 | Kognitivní funkce 1, Sociální | Academic Attainment | Fitness TestingSpojené království
-
CONRADNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... a další spolupracovníciDokončenoFarmakokinetika 1% tenofovirového gelu po koitu | Farmakodynamika 1% tenofovirového gelu po koituSpojené státy
-
Merck Sharp & Dohme LLCNáborNemalobuněčný karcinom plic | Solidní nádory | Programovaná buněčná smrt-1 (PD1, PD-1) | Programovaná buněčná smrt 1 Ligand 1 (PDL1, PD-L1) | Programovaná buněčná smrt 1 Ligand 2 (PDL2, PD-L2)Japonsko
-
SanionaDokončeno
-
Calliditas Therapeutics ABEurofins Optimed; York Bioanalytical SolutionDokončeno
-
Calliditas Therapeutics ABDokončeno
-
Rambam Health Care CampusIsrael Science FoundationDokončeno
-
Alvotech Swiss AGDokončeno
-
PfizerDokončeno
-
JKT Biopharma Co., Ltd.Nábor