Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickou neoperabilní neurofibromatózou typu 1 související s plexiformními neurofibromy

4. března 2025 aktualizováno: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickou, inoperabilní neurofibromatózou typu 1 související s plexiformními neurofibromy

Studie hodnotící účinnost FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickými, inoperabilními plexiformními neurofibromy souvisejícími s neurofibromatózou typu 1.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická klinická studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti FCN-159 u dospělých pacientů se symptomatickými, inoperabilními plexiformními neurofibromy typu 1 souvisejícími s neurofibromatózou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

167

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Čína
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, Čína
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, Čína
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, Čína
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Čína
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, Čína
        • The fourth hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Čína
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Čína
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Čína
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Čína
        • West China Hospital，Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, Čína
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ≥ 18 let a ≤ 70 let.
  2. Pacienti musí být diagnostikováni se symptomatickými plexiformními neurofibromy (PN) souvisejícími s NF1 a vyžadují systémovou léčbu podle uvážení zkoušejícího.
  3. Přítomnost měřitelných lézí, definovaných jako ≥ 3 cm na délku alespoň v jednom rozměru, u kterých lze vyhodnotit účinnost pomocí MRI.
  4. Karnofsky skóre stavu výkonu ≥ 70.
  5. Pacienti s adekvátními funkcemi orgánů a kostní dřeně.

Kritéria vyloučení:

  1. Malignity související s NF1 vyžadující chemoterapii, radioterapii nebo chirurgický zákrok, jako je gliom zrakového nervu středního až vysokého stupně nebo maligní nádor pochvy periferního nervu.
  2. Pacienti s anamnézou nebo souběžně s jinými malignitami (s výjimkou vyléčeného nemelanomového kožního bazaliomu, karcinomu prsu in situ nebo karcinomu děložního čípku in situ a dalších malignit bez známek onemocnění do 5 let).
  3. Pacienti, kteří nemohou podstoupit MRI a/nebo mají kontraindikace k MRI.
  4. Pacienti s předchozí nebo současnou obstrukcí retinální žíly (RVO), odchlípením pigmentového epitelu sítnice (RPED), glaukomem a jiným abnormálním očním vyšetřením s klinickým významem.
  5. Intersticiální pneumonie, včetně klinicky významné radiační pneumonie.

  6. Srdeční funkce nebo kombinovaná onemocnění splňují jednu z následujících podmínek:

    1. hodnota QTcF > 470 milisekund; pacientů s rizikovými faktory pro prodloužení QTcF nebo pacientů užívajících léky, které prodlužují QTcF interval.
    2. Městnavé srdeční selhání podle klasifikace New York Heart Association (NYHA) ≥ třída 3.
    3. Arytmie s klinickým významem.
    4. Známé souběžné klinicky významné onemocnění koronárních tepen, kardiomyopatie a závažné onemocnění chlopní.
    5. LVEF < 50 %.
    6. Pacienti se srdeční frekvencí < 50 tepů/min.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FCN-159
Experimentální: FCN-159 Léková forma:tableta Specifikace: 1mg，4mg Dávka: FCN-159 8 mg, perorálně, jednou denně Způsob podání: Orální
Lék: Testovaná skupina (skupina A): FCN-159 8 mg, perorálně, jednou denně;
Po dokončení všech položek screeningové návštěvy budou kvalifikovaní pacienti náhodně rozděleni do testovací skupiny (skupina A) nebo kontrolní skupiny (skupina B) v poměru 2:1 a do 3 dnů po randomizaci dostanou FCN-159 nebo placebo.
Komparátor placeba: placebo
Experimentální: placebo Léková forma:tableta Specifikace: 1mg，4mg Dávka: placebo 8 mg, perorálně, jednou denně Způsob podání: Orální
Lék: Kontrolní skupina (skupina B): Placebo, perorálně, jednou denně;
Po dokončení všech položek screeningové návštěvy budou kvalifikovaní pacienti náhodně rozděleni do testovací skupiny (skupina A) nebo kontrolní skupiny (skupina B) v poměru 2:1 a do 3 dnů po randomizaci dostanou FCN-159 nebo placebo.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra objektivní odpovědi (ORR) hodnocená BIRC (hodnocení odpovědi u nerufibromatózy a schwannomatózy, kritéria REiNS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
ORR je definován jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď, jak je stanoveno pomocí ICR podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra objektivní odpovědi (ORR) hodnocená zkoušejícím (kritéria REiNS)
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
ORR je definován jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď, jak je stanoveno pomocí ICR podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Doba trvání odpovědi (DOR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
DOR je definován jako čas od data první zdokumentované odpovědi (která je následně potvrzena) do progrese ze strany BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS nebo do smrti z jakékoli příčiny.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Míra kontroly onemocnění (DCR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
DCR je definováno jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď nebo stabilní onemocnění, jak bylo stanoveno BIRC a zkoušejícím podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Míra klinického přínosu (CBR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
CBR je definována jako podíl pacientů, kteří mají potvrzenou kompletní odpověď nebo potvrzenou částečnou odpověď nebo stabilní onemocnění > 48 týdnů, jak bylo stanoveno BIRC a zkoušejícím podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Přežití bez progrese (PFS) hodnocené BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
PFS je definována jako doba od randomizace do data progrese onemocnění ze strany BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Doba do progrese (TTP) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
TTP je definován jako doba od randomizace do data progrese onemocnění podle BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Doba do odpovědi (TTR) hodnocená BIRC a zkoušejícím;
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
TTR je definován jako čas od data randomizace do data objektivní odpovědi BIRC a zkoušejícího podle kritérií REiNS.
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změna od výchozí hodnoty ve skóre intenzity bolesti
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
Rozdíl v průměrné změně od výchozí hodnoty v celkovém skóre intenzity nádoru a cílové PN mezi ramenem A a ramenem B hodnoceným 11bodovou numerickou hodnotící škálou (NRS-11), která používá rozsah 0-10, vyšší skóre znamená horší výsledek .
Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změna vzhledu od základní linie
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 2 roky
Změna vzhledu od výchozí hodnoty pro rameno A oproti rameni B, jak byla hodnocena pomocí sponzorem přizpůsobeného dotazníku PRO „hodnocení vzhledu“, který je popisný.
Po ukončení studia v průměru 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

19. srpna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

22. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FCN-159-007

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit