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FCN-159 in pazienti adulti con neurofibromi plessiformi correlati al tipo 1 di neurofibromatosi sintomatica e inoperabile

4 marzo 2025 aggiornato da: Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza di FCN-159 in pazienti adulti con neurofibromatosi plessiforme di tipo 1 sintomatica e inoperabile

Uno studio per valutare l'efficacia di FCN-159 in pazienti adulti con neurofibromi plessiformi correlati a neurofibromatosi di tipo 1 sintomatica e inoperabile.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio clinico di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico per valutare l'efficacia e la sicurezza di FCN-159 in pazienti adulti con neurofibromi plessiformi correlati a neurofibromatosi di tipo 1 sintomatica e inoperabile.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
167

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Wenbin Li, MD
  • Numero di telefono: 15301377998
  • Email: Neure55@126.com

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Cancer Hospital Chinese Academy of Medical Sciences
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Chinese Academy of Medical Sciences & Peking Union Medical College
      • Beijing, Beijing, Cina
        • Plastic Surgery Hospital,Chinese Academy of Medical Sciences
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Sun Yat-sen University Cancer Center
      • Guangzhou, Guangdong, Cina
        • Nanfang Hospital, Southern Medical University
      • Shenzhen, Guangdong, Cina
        • Peking University Shenzhen Hospital
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina
        • The Second Hospital of Hebei Medical University
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina
        • The Fourth Hospital of Hebei Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • Renmin Hospital of Wuhan University
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • TongJi Hospital，TongJi Medical College Huazhong University of Science and Technology
    • Liaoning
      • Shenyang, Liaoning, Cina
        • The First Hospial of China Medical University
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina
        • Fudan University Shanghai Cancer Center
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina
        • West China Hospital,Sichuan University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • Hangzhou First People's Hospital
      • Hanzhou, Zhejiang, Cina
        • Zhejiang Provincial People's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. ≥ 18 anni e ≤ 70 anni.
  2. I pazienti devono essere diagnosticati con neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici correlati a NF1 e richiedono una terapia sistemica a discrezione dello sperimentatore.
  3. Presenza di lesioni misurabili, definite come ≥ 3 cm di lunghezza in almeno una dimensione, la cui efficacia può essere valutata mediante risonanza magnetica.
  4. Punteggio del performance status di Karnofsky ≥ 70.
  5. Pazienti con adeguate funzioni degli organi e del midollo osseo.

Criteri di esclusione:

  1. Tumori maligni correlati a NF1 che richiedono chemioterapia, radioterapia o intervento chirurgico, come glioma ottico di grado medio-alto o tumore maligno della guaina del nervo periferico.
  2. Pazienti con una storia di o in concomitanza con altri tumori maligni (esclusi carcinoma basocellulare cutaneo non melanoma guarito, carcinoma mammario in situ o carcinoma cervicale in situ e altri tumori maligni senza evidenza di malattia entro 5 anni).
  3. Pazienti che non possono essere sottoposti a risonanza magnetica e/o hanno controindicazioni alla risonanza magnetica.
  4. Pazienti con precedente o attuale ostruzione della vena retinica (RVO), distacco epiteliale del pigmento retinico (RPED), glaucoma e altri esami oftalmici anormali con significato clinico.
  5. Polmonite interstiziale, inclusa polmonite da radiazioni clinicamente significativa.

  6. La funzione cardiaca o le malattie combinate soddisfano una delle seguenti condizioni:

    1. valore QTcF > 470 millisecondi; pazienti con fattori di rischio per il prolungamento dell'intervallo QTcF o pazienti che assumono farmaci che prolungano l'intervallo QTcF.
    2. Insufficienza cardiaca congestizia secondo la classificazione della New York Heart Association (NYHA) ≥ Classe 3.
    3. Aritmie con significato clinico.
    4. Malattia coronarica clinicamente significativa, cardiomiopatia e malattia valvolare grave concomitanti.
    5. LVEF < 50%.
    6. Pazienti con una frequenza cardiaca < 50 battiti/min.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: FCN-159
Sperimentale: FCN-159 Forma di dosaggio: compressa Specifica: 1 mg ， 4 mg Dose: FCN-159 8 mg, per via orale, una volta al giorno Metodo di somministrazione: orale
Droga: Gruppo di test (Gruppo A): FCN-159 8 mg, per via orale, una volta al giorno;
Dopo aver completato tutti gli elementi della visita di screening, i pazienti qualificati verranno assegnati in modo casuale al gruppo di test (Gruppo A) o al gruppo di controllo (Gruppo B) in un rapporto 2: 1 e riceveranno FCN-159 o placebo entro 3 giorni dopo la randomizzazione.
Comparatore placebo: placebo
Sperimentale: placebo Forma di dosaggio: compressa Specifica: 1 mg ， 4 mg Dose: placebo 8 mg, per via orale, una volta al giorno Metodo di somministrazione: orale
Droga: Gruppo di controllo (Gruppo B): Placebo, per via orale, una volta al giorno;
Dopo aver completato tutti gli elementi della visita di screening, i pazienti qualificati verranno assegnati in modo casuale al gruppo di test (Gruppo A) o al gruppo di controllo (Gruppo B) in un rapporto 2: 1 e riceveranno FCN-159 o placebo entro 3 giorni dopo la randomizzazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato da BIRC (valutazione della risposta nella nerufibromatosi e nella schwannomatosi, criteri REiNS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
L'ORR è definito come la percentuale di pazienti che hanno una risposta completa confermata o una risposta parziale confermata come determinato dall'ICR secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato dallo sperimentatore (criteri REiNS)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
L'ORR è definito come la percentuale di pazienti che hanno una risposta completa confermata o una risposta parziale confermata come determinato dall'ICR secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Durata della risposta (DOR) valutata dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Il DOR è definito come il tempo dalla data della prima risposta documentata (che viene successivamente confermata) fino alla progressione da parte del BIRC e dello sperimentatore secondo i criteri REiNS o il decesso dovuto a qualsiasi causa.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Tasso di controllo della malattia (DCR) valutato dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
La DCR è definita come la proporzione di pazienti che hanno una risposta completa confermata o una risposta parziale confermata o una malattia stabile come determinato dal BIRC e dallo sperimentatore secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Tasso di beneficio clinico (CBR) valutato dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
La CBR è definita come la proporzione di pazienti che hanno una risposta completa confermata o una risposta parziale confermata o una malattia stabile >48 settimane come determinato dal BIRC e dallo sperimentatore secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) valutata dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
La PFS è definita come il tempo dalla randomizzazione fino alla data di progressione della malattia da parte del BIRC e dello sperimentatore secondo i criteri REiNS o il decesso dovuto a qualsiasi causa.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Tempo alla progressione (TTP) valutato dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Il TTP è definito come il tempo dalla randomizzazione fino alla data della progressione della malattia dal BIRC e dallo sperimentatore secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Tempo di risposta (TTR) valutato dal BIRC e dallo sperimentatore;
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Il TTR è definito come il tempo dalla data di randomizzazione fino alla data di risposta obiettiva da parte del BIRC e dello sperimentatore secondo i criteri REiNS.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Variazione rispetto al basale nel punteggio dell'intensità del dolore
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Differenza nella variazione media rispetto al basale nel tumore complessivo e nel punteggio di intensità del dolore PN target tra il braccio A e il braccio B come valutato dalla scala di valutazione numerica a 11 punti (NRS-11), che utilizza l'intervallo 0-10, punteggi più alti indicano un esito peggiore .
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Modifica rispetto al basale nell'aspetto
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni
Variazione dell'aspetto rispetto al basale per il braccio A rispetto al braccio B come valutato utilizzando un questionario PRO di "valutazione dell'aspetto" personalizzato dallo sponsor, che è descrittivo.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Shanghai Fosun Pharmaceutical Industrial Development Co. Ltd.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Wenbin Li, MD, Beijing Tiantan Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FCN-159-007

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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