Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky Exa-celu u účastníků s těžkou srpkovitou anémií, genotyp βS/βC

20. března 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky Exa-celu u subjektů s těžkou srpkovitou anémií, genotyp βS/βC

Účelem studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost CTX001 (exa-cel) u dospívajících a dospělých účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD), genotypem βS/βC (HbSC).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s dokumentovaným genotypem βS/βC (HbSC).
  • Účastníci musí být způsobilí pro autologní transplantaci kmenových buněk podle úsudku zkoušejícího

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Na základě posouzení zkoušejícího je k dispozici ochotný a zdravý 10/10 příbuzný dárce se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA)
  • Účastníci s předchozí transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
  • Léčba běžnými transfuzemi červených krvinek, kterou podle názoru zkoušejícího nelze po přihojení přerušit.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Exa-cel
Účastníci dostanou jedinou infuzi exa-cel (autologní CD34+ hHSPC modifikované CRISPR-Cas9 na erytroidní linii specifického zesilovače genu BCL11A) centrálním žilním katetrem.
Biologický: Exa-cel
Podává se intravenózní (IV) infuzí po myeloablativním kondicionování busulfanem.
Ostatní jména:
  • Exagamglogenní autotemcel
  • CTX001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Podíl účastníků s průměrným fetálním hemoglobinem (HbF) vyšším než nebo rovným (>=) 20 procentům (%) po 6 měsících nebo později
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek (RBC) až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek (RBC) až do 24 měsíců po infuzi exa-cel

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Podíl účastníků s přihojením neutrofilů (první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů (ANC) >=500 na mikrolitr [mcgL] ve 3 různých dnech)
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi exa-cel
Do 42 dnů po infuzi exa-cel
Čas na přihojení neutrofilů
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Výskyt úmrtnosti související s transplantací (TRM)
Časové okno: Až 100 dní po infuzi exa-cel
Až 100 dní po infuzi exa-cel
Výskyt úmrtnosti související s transplantací (TRM)
Časové okno: Do 12 měsíců po infuzi exa-cel
Do 12 měsíců po infuzi exa-cel
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Podíl účastníků bez závažných vazo-okluzivních krizí (VOC) po dobu alespoň 12 měsíců (VF12)
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Podíl účastníků bez hospitalizace v případě závažných těkavých organických látek po dobu nejméně 12 měsíců (HF12)
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Relativní snížení roční míry závažných VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Doba trvání vážného VOC zdarma u účastníků, kteří dosáhli VF12
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Relativní snížení počtu hospitalizací u těžkých VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Relativní zkrácení anualizované doby hospitalizace pro těžké VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Podíl účastníků s trvalou HbF >= 20 % po dobu alespoň 3, 6 nebo 12 měsíců
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Relativní snížení anualizovaného objemu transfuzí červených krvinek
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Koncentrace HbF v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna počtu retikulocytů v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna nepřímého bilirubinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna haptoglobinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna laktátdehydrogenázy (LDH) v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Čas na první detekovatelný haptoglobin
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Čas do první normalizované LDH
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v CD34+ buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna na stupnici bolesti (11bodová numerická hodnotící stupnice (NRS)) Hodnocení v průběhu času u dospělých (>=18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna ve funkčním hodnocení léčby rakoviny – transplantace kostní dřeně (FACT-BMT) v průběhu času u dospělých (>=18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna v systému měření kvality života dospělých srpkovitých buněk (ASCQ-Me)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna na stupnici bolesti (11bodové hodnocení NRS) v průběhu času u dospívajících (12 až <18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna v inventáři kvality života u dětí (PedsQL; self-report a rodičovské proxy verze) Generic Core u dospívajících (12 až <18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Změna v modulu PedsQL SCD (sebe-report a rodičovské proxy verze) u dospívajících (12 až <18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
31. července 2027

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
23. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX21-CTX001-171
  • 2023-503247-34-00 (Jiný identifikátor: EU CT number)
  • 2021-006375-41 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení