Hodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky Exa-celu u účastníků s těžkou srpkovitou anémií, genotyp βS/βC
20. března 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti jedné dávky Exa-celu u subjektů s těžkou srpkovitou anémií, genotyp βS/βC
Účelem studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost CTX001 (exa-cel) u dospívajících a dospělých účastníků s těžkou srpkovitou anémií (SCD), genotypem βS/βC (HbSC).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Účastníci s dokumentovaným genotypem βS/βC (HbSC).
- Účastníci musí být způsobilí pro autologní transplantaci kmenových buněk podle úsudku zkoušejícího
Klíčová kritéria vyloučení:
- Na základě posouzení zkoušejícího je k dispozici ochotný a zdravý 10/10 příbuzný dárce se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA)
- Účastníci s předchozí transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
- Léčba běžnými transfuzemi červených krvinek, kterou podle názoru zkoušejícího nelze po přihojení přerušit.
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Exa-cel
Účastníci dostanou jedinou infuzi exa-cel (autologní CD34+ hHSPC modifikované CRISPR-Cas9 na erytroidní linii specifického zesilovače genu BCL11A) centrálním žilním katetrem.
|
Podává se intravenózní (IV) infuzí po myeloablativním kondicionování busulfanem.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků s průměrným fetálním hemoglobinem (HbF) vyšším než nebo rovným (>=) 20 procentům (%) po 6 měsících nebo později
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek (RBC) až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek (RBC) až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Podíl účastníků s přihojením neutrofilů (první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů (ANC) >=500 na mikrolitr [mcgL] ve 3 různých dnech)
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi exa-cel
|
Do 42 dnů po infuzi exa-cel
|
|
Čas na přihojení neutrofilů
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Čas do přihojení krevních destiček
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Výskyt úmrtnosti související s transplantací (TRM)
Časové okno: Až 100 dní po infuzi exa-cel
|
Až 100 dní po infuzi exa-cel
|
|
Výskyt úmrtnosti související s transplantací (TRM)
Časové okno: Do 12 měsíců po infuzi exa-cel
|
Do 12 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Podíl účastníků bez závažných vazo-okluzivních krizí (VOC) po dobu alespoň 12 měsíců (VF12)
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Podíl účastníků bez hospitalizace v případě závažných těkavých organických látek po dobu nejméně 12 měsíců (HF12)
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Relativní snížení roční míry závažných VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Doba trvání vážného VOC zdarma u účastníků, kteří dosáhli VF12
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Relativní snížení počtu hospitalizací u těžkých VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Relativní zkrácení anualizované doby hospitalizace pro těžké VOC
Časové okno: Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Podíl účastníků s trvalou HbF >= 20 % po dobu alespoň 3, 6 nebo 12 měsíců
Časové okno: Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od 60 dnů po poslední transfuzi červených krvinek až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Relativní snížení anualizovaného objemu transfuzí červených krvinek
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Koncentrace HbF v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Koncentrace celkového hemoglobinu (Hb) v čase
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna počtu retikulocytů v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna nepřímého bilirubinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna haptoglobinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna laktátdehydrogenázy (LDH) v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Čas na první detekovatelný haptoglobin
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Čas do první normalizované LDH
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v CD34+ buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Až 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna na stupnici bolesti (11bodová numerická hodnotící stupnice (NRS)) Hodnocení v průběhu času u dospělých (>=18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna ve funkčním hodnocení léčby rakoviny – transplantace kostní dřeně (FACT-BMT) v průběhu času u dospělých (>=18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna v systému měření kvality života dospělých srpkovitých buněk (ASCQ-Me)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna na stupnici bolesti (11bodové hodnocení NRS) v průběhu času u dospívajících (12 až <18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna v inventáři kvality života u dětí (PedsQL; self-report a rodičovské proxy verze) Generic Core u dospívajících (12 až <18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
|
Změna v modulu PedsQL SCD (sebe-report a rodičovské proxy verze) u dospívajících (12 až <18 let)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi exa-cel
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
31. července 2027
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2033
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2033
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. června 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. července 2023
První zveřejněno (Aktuální)
18. července 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. března 2026
Naposledy ověřeno
1. března 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VX21-CTX001-171
- 2023-503247-34-00 (Jiný identifikátor: EU CT number)
- 2021-006375-41 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .