Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost naxitamabu u pacientů s refrakterním Ewingovým sarkomem (motýlí)

19. srpna 2026 aktualizováno: Anna Raciborska

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost naxitamabu u pacientů s refrakterním Ewingovým sarkomem

Prospektivní, intervenční, otevřená, randomizovaná, národní, multicentrická, nekomerční studie

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie zahrnuje:

  1. Biologický screening: odhadnout expresi na GD2 na buňkách Ewingova sarkomu z nádorové tkáně z archivního materiálu. Pro předběžné screeningové testování ke stanovení exprese GD2 je vyžadována dostupnost nádorové tkáně. Aby mohli být pacienti nebo jejich zákonní zástupci skrínováni na potenciální zařazení do studie, musí podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF) před screeningem, aby souhlasili s použitím jejich archivního vzorku nádoru k testování exprese GD2 v jejich nádoru. Úroveň exprese GD2 bude charakterizována v nádorové tkáni pomocí imunohistochemie (IHC) v místní a centrální diagnostické testovací laboratoři.
  2. Standardní stratifikační diagnostické testy (laboratorní vyšetření: morfologie, biochemie krve včetně ALT, AST, eGFR, kreatinin, sodík, draslík, koagulace, analýza moči včetně pH, krev, bílkoviny, leukocyty, glukóza, urobilinogen, bilirubin, ketony, dusitany, specifická hmotnost , vitální funkce (tělesná teplota, systolický a diastolický krevní tlak a tepová frekvence), EKG, test srdeční funkce, zobrazovací test: CT/MRI sken).
  3. Pacienti s expresí GD2 budou randomizováni v poměru (2:1) do experimentální (D) a kontrolní skupiny (S). Kohortu D bude tvořit 16 subjektů, kohortu S 8 subjektů. Explorativní kohorta D bude dostávat experimentální režim ve 3týdenních cyklech sestávající z irinotekanu podávaného intravenózně (iv) 50 mg/m2 po perorálním temozolomidu 100 mg/m2 ve dnech 1-5 a naxitamabu podávaného iv 2,25 mg/kg/den po dobu 30 - 60 minut, dny 2, 4, 8 a 10 (až 150 mg/den; celkem 9 mg/kg na cyklus) a GM-CSF 250 mg/m2/den subkutánně, dny 6-10. Pacienti randomizovaní do ramene S dostanou pouze IT. Léčebné cykly se budou opakovat každých 21 dní v souhrnu až 6 cyklů nebo až do progrese onemocnění nebo následného relapsu nebo výskytu netolerovatelné toxicity nebo jakékoli události znemožňující pokračování léčby nebo posouzení zkoušejícího nebo odvolání souhlasu. Všechny aktivity jsou uvedeny v Schedule of Assessment (SoA) na konci synopse studie.
  4. Pacienti budou přepočítáni podle pravidla intent to treat (ITT).
  5. Studie bude provedena v souladu s GCP a po schválení protokolu EC.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Polsko
      • Wroclaw, Polsko, 50-556
        • Zatím nenabíráme
        • Wroclaw Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marek Ussowicz, Prof.
    • Mazowian
      • Warsaw, Mazowian, Polsko, 01-211
        • Nábor
        • Mother and Child Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anna Raciborska, Prof

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Histologicky prokázaný Ewingův sarkom kosti nebo měkkých tkání.
  2. Archivní vzorek nádoru subjektu (fixovaný ve formalínu, zalitý v parafínu; FFPE) dostupný pro hodnocení exprese GD2.
  3. Dokumentovaná progrese onemocnění (během nebo po dokončení alespoň jedné linie léčby) nebo jakákoli následná recidiva.
  4. GD2 pozitivní tumor hodnocený pomocí IHC.
  5. Věk ≥ 2 roky a ≤ 21 let.
  6. Očekávaná délka života nejméně 12 týdnů od podpisu informovaného souhlasu.
  7. Předchozí systémová protinádorová léčba dokončena ≥ 3 týdny, velká operace ≥ 2 týdny a radiační terapie ≥ 4 týdny před zařazením do studie.
  8. Zotaveno z nežádoucích účinků předchozího chirurgického zákroku, radioterapie nebo protokolu klinické studie BUTTERFLY verze 1.0 z 30.09.2022 r. antineoplastická terapie podle uvážení zkoušejícího.
  9. Podepsání informovaného souhlasu s účastí ve studii (včetně léčby naxitamabem) podle aktuálních právních předpisů.
  10. Souhlas s používáním účinné antikoncepce po celou dobu studie a minimálně 1 rok po přerušení studijní léčby u pacientek v pubertě a pohlavní zralosti

Kritéria vyloučení:

  1. Nesplnění některého z kritérií pro zařazení.
  2. Nemá nárok na IT.
  3. Předchozí léčba anti-GD2 protilátkou.
  4. Hypersenzitivita na studované léky nebo na kteroukoli jejich složku (zahrnuje IT a naxitamab).
  5. Současná léčba jinými léky, které by mohly interagovat s naxitamabem nebo IT režimem.
  6. Přetrvávající toxicita související s předchozí léčbou, která znemožňuje léčbu naxitamabem.
  7. Významné abnormality srdečního vedení, včetně známého familiárního prodlouženého QT syndromu, nebo screeningový korigovaný QT interval (QTc) > 480 ms.
  8. Příznaky městnavého srdečního selhání nebo ejekční frakce levé komory < 50 %.
  9. Neadekvátní plicní funkce definovaná jako projevy klidové dušnosti, nesnášenlivosti zátěže a/nebo chronické potřeby kyslíku. Navíc pokojová vzduchová pulzní oxymetrie < 94 % a/nebo abnormální plicní funkční testy, pokud jsou tato vyšetření klinicky indikována.
  10. Požadavek nebo pravděpodobný požadavek na kortikosteroidy v dávkách >10 mg prednisolonu (nebo ekvivalentu) denně nebo jiných imunosupresivních látek.
  11. Diagnostika jiných malignit před zařazením do studie.
  12. Plánování těhotenství (během léčby IT nebo naxitamabem), těhotenství nebo kojení.
  13. Jiné akutní nebo přetrvávající poruchy, chování nebo abnormální výsledky laboratorních testů, které by mohly zvýšit riziko spojené s účastí v tomto klinickém hodnocení nebo s užíváním studovaného léku nebo které by mohly ovlivnit interpretaci výsledků studie, nebo které podle zkoušejícího názoru, diskvalifikovat pacienta z účasti na tri

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Experimentální - Naxitamab Arm
Léčba naxitamabem nebude pokračovat déle než 6 cyklů ročně nebo do progrese onemocnění, souhlasu pacienta, nepřijatelné toxicity nebo uzavření studie
Lék: Naxitamab
Naxitamab se bude používat pouze v nemocničním prostředí a musí být podáván pod dohledem lékaře se zkušenostmi s používáním onkologické léčby. Léčivý přípravek musí být podáván zdravotnickým pracovníkem připraveným vhodným způsobem řešit závažné alergické reakce, včetně anafylaxe, v prostředí, které poskytuje okamžitý a plný přístup k resuscitaci. Před zahájením jakékoli léčby naxitamabem by měl mít pacient 2 dobře fungující IV vstupy. Roztok by měl být podáván periferním nebo centrálním intravenózním katétrem. Další souběžně podávané intravenózní léčivé přípravky by měly být podávány samostatným intravenózním přístupem. Před zahájením každé infuze bude provedena premedikace.
Ostatní jména:
  • danyelza
Žádný zásah: Kontrolní skupina – standardní léčba
Kontrolní skupina - dostane pouze standardní léčbu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti přidání naxitamabu ke standardní 3týdenní chemoterapii (CHT) u pacientů s refrakterním Ewingovým sarkomem (ES)
Časové okno: až 240 dní
Bezpečnost bude hodnocena počtem závažných nežádoucích účinků (SAE), počtem nežádoucích účinků (AE), lékařským vyšetřením s analýzou zaznamenaných vitálních funkcí, laboratorních abnormalit podle NCI CTCAE v5.0
až 240 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: 3 roky
Bude měřeno od randomizace po smrt, progresi nebo recidivu onemocnění nebo sekundární malignitu, podle toho, co nastane dříve
3 roky
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 1 rok
od randomizace k progresi onemocnění
1 rok
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 126 dní
Definováno jako podíl pacientů s nejlepší celkovou odpovědí na kompletní odpověď (CR) nebo částečnou odpověď (PR),
126 dní
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 3 roky
Bude měřeno od randomizace po smrt subjektu
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Anna Raciborska

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Wroclaw Medical University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
21. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Butterfly (Alias Study Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení