Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost naxitamabu u pacientů s refrakterním Ewingovým sarkomem (motýlí)

9. dubna 2025 aktualizováno: Anna Raciborska

Vyhodnotit účinnost a bezpečnost naxitamabu u pacientů s refrakterním Ewingovým sarkomem

Prospektivní, intervenční, otevřená, randomizovaná, národní, multicentrická, nekomerční studie

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie zahrnuje:

  1. Biologický screening: odhadnout expresi na GD2 na buňkách Ewingova sarkomu z nádorové tkáně z archivního materiálu. Pro předběžné screeningové testování ke stanovení exprese GD2 je vyžadována dostupnost nádorové tkáně. Aby mohli být pacienti nebo jejich zákonní zástupci skrínováni na potenciální zařazení do studie, musí podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF) před screeningem, aby souhlasili s použitím jejich archivního vzorku nádoru k testování exprese GD2 v jejich nádoru. Úroveň exprese GD2 bude charakterizována v nádorové tkáni pomocí imunohistochemie (IHC) v místní a centrální diagnostické testovací laboratoři.
  2. Standardní stratifikační diagnostické testy (laboratorní vyšetření: morfologie, biochemie krve včetně ALT, AST, eGFR, kreatinin, sodík, draslík, koagulace, analýza moči včetně pH, krev, bílkoviny, leukocyty, glukóza, urobilinogen, bilirubin, ketony, dusitany, specifická hmotnost , vitální funkce (tělesná teplota, systolický a diastolický krevní tlak a tepová frekvence), EKG, test srdeční funkce, zobrazovací test: CT/MRI sken).
  3. Pacienti s expresí GD2 budou randomizováni v poměru (2:1) do experimentální (D) a kontrolní skupiny (S). Kohortu D bude tvořit 16 subjektů, kohortu S 8 subjektů. Explorativní kohorta D bude dostávat experimentální režim ve 3týdenních cyklech sestávající z irinotekanu podávaného intravenózně (iv) 50 mg/m2 po perorálním temozolomidu 100 mg/m2 ve dnech 1-5 a naxitamabu podávaného iv 2,25 mg/kg/den po dobu 30 - 60 minut, dny 2, 4, 8 a 10 (až 150 mg/den; celkem 9 mg/kg na cyklus) a GM-CSF 250 mg/m2/den subkutánně, dny 6-10. Pacienti randomizovaní do ramene S dostanou pouze IT. Léčebné cykly se budou opakovat každých 21 dní v souhrnu až 6 cyklů nebo až do progrese onemocnění nebo následného relapsu nebo výskytu netolerovatelné toxicity nebo jakékoli události znemožňující pokračování léčby nebo posouzení zkoušejícího nebo odvolání souhlasu. Všechny aktivity jsou uvedeny v Schedule of Assessment (SoA) na konci synopse studie.
  4. Pacienti budou přepočítáni podle pravidla intent to treat (ITT).
  5. Studie bude provedena v souladu s GCP a po schválení protokolu EC.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

24

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Polsko
      • Wrocław, Polsko, 50-556
        • Zatím nenabíráme
        • Wroclaw Medical University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marek Ussowicz, Prof.
    • Mazowian
      • Warsaw, Mazowian, Polsko, 01-211
        • Nábor
        • Mother and Child Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anna Raciborska, Prof

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Histologicky prokázaný Ewingův sarkom kosti nebo měkkých tkání.
  2. Archivní vzorek nádoru subjektu (fixovaný ve formalínu, zalitý v parafínu; FFPE) dostupný pro hodnocení exprese GD2.
  3. Dokumentovaná progrese onemocnění (během nebo po dokončení alespoň jedné linie léčby) nebo jakákoli následná recidiva.
  4. GD2 pozitivní tumor hodnocený pomocí IHC.
  5. Věk ≥ 2 roky a ≤ 21 let.
  6. Očekávaná délka života nejméně 12 týdnů od podpisu informovaného souhlasu.
  7. Předchozí systémová protinádorová léčba dokončena ≥ 3 týdny, velká operace ≥ 2 týdny a radiační terapie ≥ 4 týdny před zařazením do studie.
  8. Zotaveno z nežádoucích účinků předchozího chirurgického zákroku, radioterapie nebo protokolu klinické studie BUTTERFLY verze 1.0 z 30.09.2022 r. antineoplastická terapie podle uvážení zkoušejícího.
  9. Podepsání informovaného souhlasu s účastí ve studii (včetně léčby naxitamabem) podle aktuálních právních předpisů.
  10. Souhlas s používáním účinné antikoncepce po celou dobu studie a minimálně 1 rok po přerušení studijní léčby u pacientek v pubertě a pohlavní zralosti

Kritéria vyloučení:

  1. Nesplnění některého z kritérií pro zařazení.
  2. Nemá nárok na IT.
  3. Předchozí léčba anti-GD2 protilátkou.
  4. Hypersenzitivita na studované léky nebo na kteroukoli jejich složku (zahrnuje IT a naxitamab).
  5. Současná léčba jinými léky, které by mohly interagovat s naxitamabem nebo IT režimem.
  6. Přetrvávající toxicita související s předchozí léčbou, která znemožňuje léčbu naxitamabem.
  7. Významné abnormality srdečního vedení, včetně známého familiárního prodlouženého QT syndromu, nebo screeningový korigovaný QT interval (QTc) > 480 ms.
  8. Příznaky městnavého srdečního selhání nebo ejekční frakce levé komory < 50 %.
  9. Neadekvátní plicní funkce definovaná jako projevy klidové dušnosti, nesnášenlivosti zátěže a/nebo chronické potřeby kyslíku. Navíc pokojová vzduchová pulzní oxymetrie < 94 % a/nebo abnormální plicní funkční testy, pokud jsou tato vyšetření klinicky indikována.
  10. Požadavek nebo pravděpodobný požadavek na kortikosteroidy v dávkách >10 mg prednisolonu (nebo ekvivalentu) denně nebo jiných imunosupresivních látek.
  11. Diagnostika jiných malignit před zařazením do studie.
  12. Plánování těhotenství (během léčby IT nebo naxitamabem), těhotenství nebo kojení.
  13. Jiné akutní nebo přetrvávající poruchy, chování nebo abnormální výsledky laboratorních testů, které by mohly zvýšit riziko spojené s účastí v tomto klinickém hodnocení nebo s užíváním studovaného léku nebo které by mohly ovlivnit interpretaci výsledků studie, nebo které podle zkoušejícího názoru, diskvalifikovat pacienta z účasti na tri

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Experimentální - Naxitamab Arm
Léčba naxitamabem nebude pokračovat déle než 6 cyklů ročně nebo do progrese onemocnění, souhlasu pacienta, nepřijatelné toxicity nebo uzavření studie
Lék: Naxitamab
Naxitamab se bude používat pouze v nemocničním prostředí a musí být podáván pod dohledem lékaře se zkušenostmi s používáním onkologické léčby. Léčivý přípravek musí být podáván zdravotnickým pracovníkem připraveným vhodným způsobem řešit závažné alergické reakce, včetně anafylaxe, v prostředí, které poskytuje okamžitý a plný přístup k resuscitaci. Před zahájením jakékoli léčby naxitamabem by měl mít pacient 2 dobře fungující IV vstupy. Roztok by měl být podáván periferním nebo centrálním intravenózním katétrem. Další souběžně podávané intravenózní léčivé přípravky by měly být podávány samostatným intravenózním přístupem. Před zahájením každé infuze bude provedena premedikace.
Ostatní jména:
  • danyelza
Žádný zásah: Kontrolní skupina – standardní léčba
Kontrolní skupina - dostane pouze standardní léčbu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti přidání naxitamabu ke standardní 3týdenní chemoterapii (CHT) u pacientů s refrakterním Ewingovým sarkomem (ES)
Časové okno: až 240 dní
Bezpečnost bude hodnocena počtem závažných nežádoucích účinků (SAE), počtem nežádoucích účinků (AE), lékařským vyšetřením s analýzou zaznamenaných vitálních funkcí, laboratorních abnormalit podle NCI CTCAE v5.0
až 240 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: 3 roky
Bude měřeno od randomizace po smrt, progresi nebo recidivu onemocnění nebo sekundární malignitu, podle toho, co nastane dříve
3 roky
Přežití bez progrese (PFS)
Časové okno: 1 rok
od randomizace k progresi onemocnění
1 rok
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 126 dní
Definováno jako podíl pacientů s nejlepší celkovou odpovědí na kompletní odpověď (CR) nebo částečnou odpověď (PR),
126 dní
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 3 roky
Bude měřeno od randomizace po smrt subjektu
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Anna Raciborska

Spolupracovníci

Wroclaw Medical University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Anna Raciborska, Prof., the Institue of Mother and Child

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. července 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

1. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Butterfly (Alias Study Number)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ewingův sarkom

Klinické studie na Naxitamab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit