Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program včasného přístupu Danicopan

3. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Program včasného přístupu (EAP) pro Danicopan jako přídavnou léčbu k SOLIRIS® nebo ULTOMIRIS® u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH), kteří mají klinicky významnou extravaskulární hemolýzu (csEVH)

Toto je EAP, navržený tak, aby poskytoval včasný přístup k danicopanu pro účastníky s PNH, kteří prodělali klinicky významnou EVH, kteří selhali, netolerovali nebo nejsou schopni přijmout jinou schválenou léčbu; podle názoru ošetřujícího lékaře není účastník způsobilý nebo se nemůže zúčastnit probíhající klinické studie danicopanu nebo srovnatelné léčby; a podle ošetřujícího lékaře přínos léčby danicopanem převažuje nad potenciálními riziky.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dostupný

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

Rozšířený typ přístupu

Popisuje kategorii rozšířeného přístupu podle předpisů amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Existují tři typy rozšířeného přístupu:
  • Individual pacienti: Umožňuje jedinému pacientovi se závažným onemocněním nebo stavem, který se nemůže zúčastnit klinické studie, přístup k léku nebo biologickému produktu. která nebyla schválena FDA. Tato kategorie také zahrnuje přístup v nouzové situaci.
  • Populace střední velikosti: Umožňuje více než jednomu pacientovi (ale obecně méně pacientům než prostřednictvím léčebného IND/protokolu) přístup k lék nebo biologický produkt, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu se používá, když více pacientů se stejným onemocněním nebo stavem hledá přístup ke konkrétnímu léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA.
  • Léčba IND/Protokol
  • Léčba IND/Protokol
    • strong>: Umožňuje velké, rozšířené populaci přístup k léku nebo biologickému produktu, který nebyl schválen FDA. Tento typ rozšířeného přístupu lze poskytnout pouze v případě, že je produkt již vyvíjen pro marketing pro stejné použití jako použití s ​​rozšířeným přístupem.
  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40138
        • Dostupný
        • Research Site
      • Cagliari, Itálie, 09121
        • Dostupný
        • Research Site
      • Catania, Itálie, 95123
        • Dostupný
        • Research Site
      • Civitanova Marche, Itálie, 62012
        • Dostupný
        • Research Site
      • Cremona, Itálie, 26100
        • Dostupný
        • Research Site
      • Cuneo, Itálie, 12100
        • Dostupný
        • Research Site
      • Frosinone, Itálie, 03100
        • Dostupný
        • Research Site
      • Novara, Itálie, 28100
        • Dostupný
        • Research Site
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Dostupný
        • Research Site
      • Pescara, Itálie, 65100
        • Dostupný
        • Research Site
      • Ravenna, Itálie, 48121
        • Dostupný
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Itálie, 89100
        • Dostupný
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00161
        • Dostupný
        • Research Site
      • Roma, Itálie, 00168
        • Dostupný
        • Research Site
      • Torino, Itálie, 10126
        • Dostupný
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku 18 let a starší v době poskytnutí informovaného souhlasu.
  • Diagnostikována PNH s klinicky významnou EVH definovanou anémií (Hgb ≤ 9,5 g/dl) s absolutním počtem retikulocytů > ULN).≥ 120 × 109/l.
  • V současné době podstupujete léčbu přípravkem SOLIRIS® nebo ULTOMIRIS®.® po dobu nejméně 6 měsíců před zahájením léčby danicopanem.
  • Počet krevních destiček ≥ 30 000/µl bez nutnosti transfuze krevních destiček.
  • Absolutní počet neutrofilů ≥ 500/µl.
  • Selhaly, nebyly tolerovány nebo nejsou schopny přijmout jinou schválenou léčbu.
  • Podle názoru ošetřujícího lékaře potenciální přínosy léčby danicopanem převažují nad potenciálními riziky pro účastníka.
  • Očkováno proti N meningitidis. Účastníci, kteří zahájí léčbu danicopanem méně než 2 týdny po podání meningokokové vakcíny, musí být léčeni vhodnými profylaktickými antibiotiky od prvního dne léčby danicopanem do 2 týdnů po očkování.
  • Ženy ve fertilním věku souhlasí s používáním účinných nebo vysoce účinných metod antikoncepce během léčby danicopanem a do 3 dnů po jejím ukončení.

Kritéria vyloučení:

  • Podle názoru ošetřujícího lékaře je účastník způsobilý a schopen se zúčastnit probíhající klinické studie danicopanu nebo srovnatelné léčby.
  • Užívání nepovolených léků.
  • Účastník není ochoten nebo schopen z jakéhokoli důvodu dodržovat léčebný plán ošetřujícího lékaře související s tímto EAP.
  • Známá přecitlivělost na danicopan nebo na kteroukoli jeho pomocnou látku nebo na kteroukoli složku obsaženou v danicopanu.
  • Účastnice, které jsou kojící nebo těhotné (nebo ženy, které plánují otěhotnět během léčby danicopanem).
  • Laboratorní abnormality při screeningu:
  • Alaninaminotransferáza (ALT) > 2 × horní hranice normy (ULN)
  • Přímý bilirubin > 2 × ULN, s výjimkou:
  • účastníci se zvýšeným bilirubinem v důsledku EVH dle názoru ošetřujícího lékaře popř
  • účastníci s dokumentovaným Gilbertovým syndromem
  • Aktivní bakteriální nebo virová infekce, tělesná teplota > 38 °C ve 2 po sobě jdoucích denních měřeních, známky jiné infekce nebo jakékoli horečnaté onemocnění v anamnéze během 14 dnů před zahájením léčby danicopanem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. června 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • D7332R00001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení