Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Danicopan Early Access Program

3. juni 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Early Access Program (EAP) for Danicopan som tillægsbehandling til SOLIRIS® eller ULTOMIRIS® hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), som har klinisk signifikant ekstravaskulær hæmolyse (csEVH)

Dette er en EAP, designet til at give tidlig adgang til danicopan for deltagere med PNH, der oplever klinisk signifikant EVH, som har svigtet, ikke tolereret eller ikke er i stand til at modtage andre godkendte behandlinger; efter den behandlende læges vurdering er deltageren ikke berettiget til eller ikke i stand til at deltage i et igangværende klinisk forsøg med danicopan eller en tilsvarende behandling; og ifølge den behandlende læge opvejer fordelene ved danicopan-behandling de potentielle risici.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Behandling IND/Protokol

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40138
        • Ledig
        • Research Site
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Ledig
        • Research Site
      • Catania, Italien, 95123
        • Ledig
        • Research Site
      • Civitanova Marche, Italien, 62012
        • Ledig
        • Research Site
      • Cremona, Italien, 26100
        • Ledig
        • Research Site
      • Cuneo, Italien, 12100
        • Ledig
        • Research Site
      • Frosinone, Italien, 03100
        • Ledig
        • Research Site
      • Novara, Italien, 28100
        • Ledig
        • Research Site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Ledig
        • Research Site
      • Pescara, Italien, 65100
        • Ledig
        • Research Site
      • Ravenna, Italien, 48121
        • Ledig
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Italien, 89100
        • Ledig
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Ledig
        • Research Site
      • Roma, Italien, 00168
        • Ledig
        • Research Site
      • Torino, Italien, 10126
        • Ledig
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde, 18 år og ældre på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke.
  • Diagnosticeret med PNH med klinisk signifikant EVH som defineret ved anæmi (Hgb ≤ 9,5 g/dL) med absolut retikulocyttal > ULN).≥ 120 × 109/L.
  • Modtager i øjeblikket behandling med SOLIRIS® eller ULTOMIRIS®.® i mindst 6 måneder før påbegyndelse af danicopan-behandling.
  • Blodpladetal ≥ 30.000/µL uden behov for blodpladetransfusioner.
  • Absolutte neutrofiltal ≥ 500/µL.
  • Har fejlet, ikke tolereret eller er ude af stand til at modtage andre godkendte behandlinger.
  • Efter den behandlende læges opfattelse opvejer de potentielle fordele ved behandling med danicopan de potentielle risici for deltageren.
  • Vaccineret mod N meningitidis. Deltagere, der påbegynder danicopan mindre end 2 uger efter modtagelsen af ​​en meningokokvaccine, skal modtage behandling med passende profylaktisk antibiotika fra den første dag af danicopan-behandlingen til 2 uger efter vaccinationen.
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder accepterer at bruge effektive eller højeffektive præventionsmetoder under behandling med danicopan og indtil 3 dage efter seponering.

Ekskluderingskriterier:

  • Efter den behandlende læges vurdering er deltageren berettiget til og i stand til at deltage i et igangværende klinisk forsøg med danicopan eller en tilsvarende behandling.
  • Indtagelse af forbudte medicin.
  • Deltageren er uvillig eller ude af stand til at overholde den behandlende læges behandlingsplan relateret til denne EAP af en eller anden grund.
  • Kendt overfølsomhed over for danicopan eller et eller flere af dets hjælpestoffer eller et af indholdsstofferne i danicopan.
  • Deltagere, der ammer eller er gravide (eller kvinder, der planlægger at blive gravide under behandling med danicopan).
  • Laboratorieabnormiteter ved screening som følger:
  • Alaninaminotransferase (ALT) > 2 × øvre normalgrænse (ULN)
  • Direkte bilirubin > 2 × ULN, med undtagelse af:
  • deltagere med øget bilirubin på grund af EVH efter Behandlende Læges vurdering el
  • deltagere med dokumenteret Gilberts syndrom
  • Aktiv bakteriel eller viral infektion, en kropstemperatur > 38°C ved 2 på hinanden følgende daglige målinger, tegn på anden infektion eller tidligere febril sygdom inden for 14 dage før påbegyndelse af danicopan-behandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. august 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • D7332R00001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger