Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Programma di accesso anticipato Danicopan

3 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Programma di accesso anticipato (EAP) per Danicopan come trattamento aggiuntivo a SOLIRIS® o ULTOMIRIS® in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) che presentano emolisi extravascolare clinicamente significativa (csEVH)

Questo è un EAP, progettato per fornire un accesso anticipato a danicopan per i partecipanti con EPN che presentano EVH clinicamente significativo che hanno fallito, non tollerato o non sono in grado di ricevere altri trattamenti approvati; secondo il parere del medico curante, il partecipante non è idoneo o non è in grado di partecipare a una sperimentazione clinica in corso con danicopan o un trattamento comparabile; e secondo il medico curante, il beneficio del trattamento con danicopan supera i potenziali rischi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
A disposizione

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

Tipo di accesso espanso

Descrive la categoria di accesso esteso ai sensi delle normative della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Esistono tre tipi di accesso esteso:
  • Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
  • Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
  • IND/Protocollo di trattamento
  • : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
  • Trattamento IND/Protocollo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • A disposizione
        • Research Site
      • Cagliari, Italia, 09121
        • A disposizione
        • Research Site
      • Catania, Italia, 95123
        • A disposizione
        • Research Site
      • Civitanova Marche, Italia, 62012
        • A disposizione
        • Research Site
      • Cremona, Italia, 26100
        • A disposizione
        • Research Site
      • Cuneo, Italia, 12100
        • A disposizione
        • Research Site
      • Frosinone, Italia, 03100
        • A disposizione
        • Research Site
      • Novara, Italia, 28100
        • A disposizione
        • Research Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • A disposizione
        • Research Site
      • Pescara, Italia, 65100
        • A disposizione
        • Research Site
      • Ravenna, Italia, 48121
        • A disposizione
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Italia, 89100
        • A disposizione
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00161
        • A disposizione
        • Research Site
      • Roma, Italia, 00168
        • A disposizione
        • Research Site
      • Torino, Italia, 10126
        • A disposizione
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, di età pari o superiore a 18 anni al momento della fornitura del consenso informato.
  • Diagnosi di EPN con EVH clinicamente significativo come definito da anemia (Hgb ≤ 9,5 g/dL) con conta assoluta dei reticolociti > ULN).≥ 120 × 109/L.
  • Attualmente in trattamento con SOLIRIS® o ULTOMIRIS®.® per almeno 6 mesi prima dell'inizio del trattamento con danicopan.
  • Conta piastrinica ≥ 30.000/µL senza necessità di trasfusioni piastriniche.
  • Conta assoluta dei neutrofili ≥ 500/µL.
  • Hanno fallito, non tollerato o non sono in grado di ricevere altri trattamenti approvati.
  • Secondo il medico curante, i potenziali benefici del trattamento con danicopan superano i potenziali rischi per il partecipante.
  • Vaccinato contro N meningitidis. I partecipanti che iniziano danicopan meno di 2 settimane dopo aver ricevuto un vaccino meningococcico devono ricevere un trattamento con antibiotici profilattici appropriati dal primo giorno di trattamento con danicopan fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile accettano di utilizzare metodi contraccettivi efficaci o altamente efficaci durante il trattamento con danicopan e fino a 3 giorni dopo l'interruzione.

Criteri di esclusione:

  • Secondo il parere del medico curante, il partecipante è idoneo e in grado di partecipare a una sperimentazione clinica in corso con danicopan o un trattamento comparabile.
  • Assunzione di farmaci vietati.
  • Il Partecipante non vuole o non è in grado di rispettare il piano di trattamento del Medico curante relativo a questo EAP per qualsiasi motivo.
  • Ipersensibilità nota al danicopan o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti, o ad uno qualsiasi degli ingredienti contenuti in danicopan.
  • Partecipanti che allattano o sono in gravidanza (o donne che stanno pianificando una gravidanza durante il trattamento con danicopan).
  • Anomalie di laboratorio allo screening, come segue:
  • Alanina aminotransferasi (ALT) > 2 × limite superiore della norma (ULN)
  • Bilirubina diretta > 2 × ULN, ad eccezione di:
  • partecipanti con aumento della bilirubina dovuto a EVH secondo il parere del medico curante o
  • partecipanti con sindrome di Gilbert documentata
  • Infezione batterica o virale attiva, temperatura corporea > 38°C su 2 misurazioni giornaliere consecutive, evidenza di altra infezione o storia di qualsiasi malattia febbrile nei 14 giorni precedenti l'inizio del trattamento con danicopan.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
9 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • D7332R00001

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni