Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnostní studie u brazilských pacientů s diagnózou spinální svalové atrofie léčené Zolgensmou (ARISER)

14. ledna 2025 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dlouhodobá bezpečnostní studie u brazilských pacientů s potvrzenou diagnózou spinální svalové atrofie (SMA) léčených onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) – studie ARISER

Dlouhodobá bezpečnostní studie u brazilských pacientů s potvrzenou diagnózou spinální svalové atrofie (SMA) léčených přípravkem Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie je neintervenční Post Authorization Safety Study (PASS) k vyhodnocení dlouhodobých, reálných údajů o bezpečnosti brazilských dětských pacientů s diagnostikovaným SMA a léčených Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) po dobu až 15 let po léčbě. Tato studie podpoří posouzení přínosů a rizik přípravku Onasemnogene Abeparvovec ve schválených indikacích a může také umožnit detekci nových bezpečnostních signálů a poskytnout další pokyny k řízení bezpečnostních rizik spojených s přípravkem Onasemnogene Abeparvovec pacientům/pečovatelům, poskytovatelům zdravotní péče (HCP). ) a ošetřující lékaři, jak to vyžaduje brazilský zdravotní úřad ANVISA jako podmíněné opatření pro udělení povolení Zolgensma®.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals

Studijní místa

  • Brazílie
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazílie, 81520-060
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazílie, 05403-000
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie bude tvořit přibližně 50 brazilských pediatrických pacientů se SMA, kteří byli léčeni Onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) v komerčním prostředí, uzavřené MAP nebo ve fázi IV studie OFELIA. Pacienti budou náborováni až ve 3 centrech v Brazílii po dobu jednoho roku náboru.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodič nebo zákonný zástupce subjektu poskytl podepsaný eICF.
  • Subjekt se SMA, geneticky potvrzený: s bialelickou mutací v genu SMN1 a klinickou diagnózou SMA typu 1 nebo až 3 kopiemi genu SMN2.
  • Subjekt léčený* Onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) před zařazením do této studie.

Subjekty léčené nusinersenem nebo risdiplamem před Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) mohou být zapsány, pokud jej aktuálně nedostávají.

*Subjekty mohou být do této studie zařazeny v den léčby Onasemnogenem Abeparvovec (Zolgensma®) nebo pokud je k dispozici předchozí anamnéza, aby bylo možné dokončit všechna hodnocení retrospektivně, v souladu s místními etickými požadavky.

  • Subjekt a rodič/zákonný zástupce jsou ochotni a schopni v průběhu studie dodržovat telefonní kontakty

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, kteří jsou aktuálně zařazeni do jakékoli intervenční klinické studie** jiné než fáze IV studie OFELIA, budou ze studie vyloučeni.

    • Do této studie mohou být zahrnuti jedinci, kteří byli zařazeni do klinické studie (nezávisle na indikaci onemocnění a intervenční léčbě), ale aktuálně nejsou zařazeni.

Během sledování budou subjekty, které se zaregistrují do jakékoli klinické studie s farmakologickou intervencí, z této studie vystoupit.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Pacienti se spinální svalovou atrofií
Brazilští dětští pacienti s potvrzenou diagnózou spinální svalové atrofie léčení přípravkem Onasemnogene Abeparvovec
Jiný: Onasemnogene Abeparvovec
Retrospektivní a prospektivní observační studie. Neexistuje žádné přidělení léčby.
Ostatní jména:
  • Zolgensma

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost SAE vznikajících při léčbě
Časové okno: Až 5 let
Výskyt a závažnost závažných AEs (SAE) souvisejících s léčbou
Až 5 let

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, kteří prodělali alespoň jeden AESI, a počet pacientů podle AESI
Časové okno: Až 15 let
Nežádoucí příhoda zvláštního zájmu: trombocytopenie, hepatotoxicita, trombotická mikroangiopatie (TMA), toxicita dorzálních kořenových ganglií, srdeční AE, nové malignity, nový výskyt neurologických, autoimunitních a hematologických poruch
Až 15 let
Počet pacientů, kteří přežili a nepotřebovali trvalou ventilační pomoc
Časové okno: Až 15 let
Hodnocení trvalé ventilační podpory, definované jako vyžadující invazivní ventilaci (tracheostomie) nebo respirační asistenci po dobu 16 nebo více hodin denně (včetně neinvazivní ventilační podpory) nepřetržitě po dobu 14 nebo více dnů při absenci akutního reverzibilního onemocnění, s výjimkou perioperační ventilace .
Až 15 let
Doba do smrti nebo potřeba trvalé ventilační pomoci
Časové okno: Až 15 let
Hodnocení trvalé ventilační podpory, definované jako vyžadující invazivní ventilaci (tracheostomie) nebo respirační asistenci po dobu 16 nebo více hodin denně (včetně neinvazivní ventilační podpory) nepřetržitě po dobu 14 nebo více dnů při absenci akutního reverzibilního onemocnění, s výjimkou perioperační ventilace .
Až 15 let
Počet pacientů, kteří dosáhli každého vývojového motorického milníku
Časové okno: Až 15 let
Hodnocení vývojových milníků WHO: sezení bez opory, plazení rukou a kolen, stání s asistencí, chůze s asistencí, samostatné stání a osamocená chůze.
Až 15 let
Počet pacientů, kteří dosáhli každého vývojového milníku WHO v rámci věkových percentilů
Časové okno: Až 15 let
Hodnocení vývojových milníků WHO: sezení bez opory, plazení rukou a kolen, stání s asistencí, chůze s asistencí, samostatné stání a osamocená chůze.
Až 15 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
22. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. září 2038

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. září 2038

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
25. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. ledna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • COAV101ABR01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení