Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet sikkerhedsundersøgelse i brasilianske patienter med en diagnose af spinal muskelatrofi behandlet med Zolgensma (ARISER)

14. januar 2025 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En langsigtet sikkerhedsundersøgelse i brasilianske patienter med en bekræftet diagnose af spinal muskelatrofi (SMA) behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER-undersøgelse

En langsigtet sikkerhedsundersøgelse i brasilianske patienter med en bekræftet diagnose af spinal muskelatrofi (SMA) behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er et ikke-interventionelt Post Authorization Safety Study (PASS) for at evaluere langsigtede, virkelige sikkerhedsdata fra brasilianske pædiatriske patienter diagnosticeret med SMA og behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) i op til 15 år efter behandlingen. Denne undersøgelse vil understøtte fordele-risikovurderingen af ​​Onasemnogen Abeparvovec i de godkendte indikationer og kan også give mulighed for påvisning af nye sikkerhedssignaler og give yderligere vejledning om håndtering af sikkerhedsrisici forbundet med Onasemnogen Abeparvovec til patienter/plejere, sundhedsudbydere (HCP'er) ) og behandlende læger, som krævet af den brasilianske sundhedsmyndighed ANVISA som en betinget foranstaltning for at give Zolgensma®'s godkendelse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals

Studiesteder

  • Brasilien
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasilien, 81520-060
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen vil bestå af ca. 50 brasilianske pædiatriske patienter med SMA, der blev behandlet med Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®) i kommercielle omgivelser, det lukkede MAP eller fase IV OFELIA-studiet. Patienter vil blive rekrutteret i op til 3 centre i Brasilien over et års rekruttering.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonens forælder eller værge har leveret underskrevet eICF.
  • Person med SMA, genetisk bekræftet: med en bi-allel mutation i SMN1-genet og en klinisk diagnose af SMA Type 1 eller op til 3 kopier af SMN2-genet.
  • Forsøgsperson behandlet* med Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) før tilmelding til denne undersøgelse.

Forsøgspersoner, der er behandlet med nusinersen eller risdiplam før Onasemnogen Abeparvovec (Zolgensma®), kan tilmeldes, hvis de i øjeblikket ikke får det.

*Forsøgspersoner kan tilmeldes denne undersøgelse på dagen, hvor de behandles med Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®), eller hvis tidligere sygehistorie er tilgængelig for at fuldføre alle vurderinger retrospektivt i overensstemmelse med lokale etiske krav.

  • Forsøgsperson og forælder/værge er villige og i stand til at overholde telefonkontakterne gennem studiets forløb

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der i øjeblikket er inkluderet i ethvert interventionelt klinisk forsøg** bortset fra fase IV OFELIA-studiet, vil blive udelukket fra undersøgelsen.

    • Forsøgspersoner, der var indskrevet i et klinisk forsøg (uafhængigt af sygdomsindikation og interventionel behandling), men som ikke i øjeblikket er indskrevet, kan inkluderes i denne undersøgelse.

Under opfølgningen vil forsøgspersoner, der tilmelder sig ethvert klinisk forsøg med farmakologisk intervention, afbryde denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Patienter med spinal muskelatrofi
Brasilianske pædiatriske patienter med en bekræftet diagnose af spinal muskelatrofi behandlet med Onasemnogen Abeparvovec
Andet: Onasemnogen Abeparvovec
Retrospektiv og prospektiv observationsundersøgelse. Der er ingen behandlingstildeling.
Andre navne:
  • Zolgensma

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af behandlingsfremkaldte SAE'er
Tidsramme: Op til 5 år
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Op til 5 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter, der oplever mindst én AESI og antal patienter ved AESI
Tidsramme: Op til 15 år
Bivirkninger af særlig interesse: trombocytopeni, hepatotoksicitet, trombotisk mikroangiopati (TMA), toksicitet i dorsale rodganglier, hjerte-AE'er, nye maligniteter, ny forekomst af neurologisk, autoimmun og hæmatologisk lidelse
Op til 15 år
Antal patienter, der har overlevet og ikke har haft behov for permanent respiratorhjælp
Tidsramme: Op til 15 år
Evaluering af permanent respirationsassistance, defineret som krævende invasiv ventilation (trakeostomi) eller respirationsassistance i 16 eller flere timer om dagen (inklusive ikke-invasiv ventilationsstøtte) kontinuerligt i 14 eller flere dage i fravær af en akut reversibel sygdom, eksklusive perioperativ ventilation .
Op til 15 år
Tid til døden eller behov for permanent respiratorhjælp
Tidsramme: Op til 15 år
Evaluering af permanent respirationsassistance, defineret som krævende invasiv ventilation (trakeostomi) eller respirationsassistance i 16 eller flere timer om dagen (inklusive ikke-invasiv ventilationsstøtte) kontinuerligt i 14 eller flere dage i fravær af en akut reversibel sygdom, eksklusive perioperativ ventilation .
Op til 15 år
Antal patienter, der opnår hver udviklingsmotorisk milepæl
Tidsramme: Op til 15 år
Evaluering af WHO's udviklingsmæssige milepæle: at sidde uden støtte, hænder og knæ kravlende, stå med assistance, gå med assistance, stå alene og gå alene.
Op til 15 år
Antal patienter, der opnår hver WHO udviklingsmilepæl inden for alderspercentiler
Tidsramme: Op til 15 år
Evaluering af WHO's udviklingsmæssige milepæle: at sidde uden støtte, hænder og knæ kravlende, stå med assistance, gå med assistance, stå alene og gå alene.
Op til 15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. september 2038

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2038

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. august 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. januar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • COAV101ABR01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger