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Uno studio sulla sicurezza a lungo termine in pazienti brasiliani con diagnosi di atrofia muscolare spinale trattati con Zolgensma (ARISER)

14 gennaio 2025 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio sulla sicurezza a lungo termine in pazienti brasiliani con diagnosi confermata di atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - Studio ARISER

Uno studio di sicurezza a lungo termine in pazienti brasiliani con diagnosi confermata di atrofia muscolare spinale (SMA) trattati con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio di sicurezza post-autorizzazione (PASS) non interventistico volto a valutare dati di sicurezza reali a lungo termine di pazienti pediatrici brasiliani con diagnosi di SMA e trattati con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) fino a 15 anni dopo il trattamento. Questo studio supporterà la valutazione del rapporto rischio-beneficio di Onasemnogene Abeparvovec nelle indicazioni approvate e potrebbe anche consentire l'individuazione di nuovi segnali di sicurezza e fornire ulteriori indicazioni sulla gestione dei rischi per la sicurezza associati a Onasemnogene Abeparvovec a pazienti/operatori sanitari, operatori sanitari (operatori sanitari) ) e ai medici curanti, come richiesto dall'Autorità sanitaria brasiliana ANVISA come misura condizionale per la concessione dell'autorizzazione di Zolgensma®.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals

Luoghi di studio

  • Brasile
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasile, 81520-060
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasile, 05403-000
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio sarà composta da circa 50 pazienti pediatrici brasiliani affetti da SMA trattati con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) nel contesto commerciale, nello studio chiuso MAP o nello studio di fase IV OFELIA. I pazienti verranno reclutati in un massimo di 3 centri in Brasile, nell'arco di un anno dal reclutamento.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il genitore o il tutore legale del soggetto ha fornito l'eICF firmato.
  • Soggetto con SMA, geneticamente confermato: con una mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e una diagnosi clinica di SMA di tipo 1 o fino a 3 copie del gene SMN2.
  • Soggetto trattato* con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) prima dell'arruolamento in questo studio.

I soggetti trattati con nusinersen o risdiplam prima di Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) possono essere arruolati se attualmente non lo ricevono.

*I soggetti possono essere arruolati in questo studio il giorno del trattamento con Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) o se è disponibile l'anamnesi medica precedente per completare tutte le valutazioni retrospettivamente, in conformità con i requisiti etici locali.

  • Il soggetto e il genitore/tutore sono disposti e in grado di rispettare i contatti telefonici nel corso dello studio

Criteri di esclusione:

  • I pazienti attualmente arruolati in qualsiasi studio clinico interventistico** diverso dallo studio di fase IV OFELIA saranno esclusi dallo studio.

    • I soggetti che sono stati arruolati in uno studio clinico (indipendentemente dall'indicazione della malattia e dal trattamento interventistico) ma non sono attualmente arruolati, possono essere inclusi in questo studio.

Durante il follow-up, i soggetti che arruolano qualsiasi studio clinico con intervento farmacologico interromperanno questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Pazienti con atrofia muscolare spinale
Pazienti pediatrici brasiliani con diagnosi confermata di atrofia muscolare spinale trattati con Onasemnogene Abeparvovec
Altro: Onasemnogene Abeparvovec
Studio osservazionale retrospettivo e prospettico. Non è prevista alcuna allocazione del trattamento.
Altri nomi:
  • Zolgensma

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli SAE emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 5 anni
Incidenza e gravità degli eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento
Fino a 5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che hanno riscontrato almeno un'AESI e numero di pazienti per AESI
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Evento avverso di particolare interesse: trombocitopenia, epatotossicità, microangiopatia trombotica (TMA), tossicità nei gangli delle radici dorsali, eventi avversi cardiaci, nuove neoplasie, nuova incidenza di disturbi neurologici, autoimmuni ed ematologici
Fino a 15 anni
Numero di pazienti sopravvissuti e che non hanno necessitato di assistenza ventilatoria permanente
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Valutazione dell'assistenza ventilatoria permanente, definita come la necessità di ventilazione invasiva (tracheostomia) o assistenza respiratoria per 16 o più ore al giorno (incluso il supporto ventilatorio non invasivo) continuativamente per 14 o più giorni in assenza di una malattia acuta reversibile, esclusa la ventilazione perioperatoria .
Fino a 15 anni
Tempo fino alla morte o alla necessità di assistenza ventilatoria permanente
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Valutazione dell'assistenza ventilatoria permanente, definita come la necessità di ventilazione invasiva (tracheostomia) o assistenza respiratoria per 16 o più ore al giorno (incluso il supporto ventilatorio non invasivo) continuativamente per 14 o più giorni in assenza di una malattia acuta reversibile, esclusa la ventilazione perioperatoria .
Fino a 15 anni
Numero di pazienti che raggiungono ogni traguardo motorio dello sviluppo
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Valutazione delle tappe fondamentali dello sviluppo dell'OMS: sedersi senza supporto, gattonare con mani e ginocchia, stare in piedi con assistenza, camminare con assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Fino a 15 anni
Numero di pazienti che raggiungono ciascuna tappa fondamentale dello sviluppo dell'OMS entro i percentili di età
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Valutazione delle tappe fondamentali dello sviluppo dell'OMS: sedersi senza supporto, gattonare con mani e ginocchia, stare in piedi con assistenza, camminare con assistenza, stare in piedi da soli e camminare da soli.
Fino a 15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 settembre 2038

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 settembre 2038

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 gennaio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • COAV101ABR01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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