Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ENERGIE 3: Hodnocení účinnosti a bezpečnosti INZ-701 u dětí s nedostatkem ENPP1

28. září 2026 aktualizováno: Inozyme Pharma

Studie ENERGY 3: Randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti INZ-701 u dětí s deficitem ektonukleotidpyrofosfatázy/fosfodiesterázy 1 (ENPP1)

The primary purpose of Study INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in children with ENPP1 Deficiency.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

INZ-701 is an ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1) enzyme replacement therapy (ERT) in development for the treatment of ENPP1 Deficiency, an ultra-rare genetic disorder with an incidence of 1 in 64,000 pregnancies.

Study INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) is a multi-center, randomized in a 2:1 ratio, controlled, open-label Phase 3 study to evaluate the efficacy and safety of INZ-701 in children with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 52 days (including a washout period of up to 7 days for prohibited medications post-Randomization) and a Randomized Treatment Period (INZ-701 or control) of 52 weeks, followed by an Open-label Extension Period during which all study participants may receive INZ-701, and an End of Study (EOS) Safety visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
  • Kanada
      • Montreal, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Spojené arabské emiráty
      • Dubai, Spojené arabské emiráty, 30726
        • Al Jalila Children's Specialty Hospital
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Turecko (Türkiye)
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Sarıçam, Turecko (Türkiye), 01330
        • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria

Study participants must meet all of the following inclusion criteria:

  1. Caregiver's written informed consent after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures, per International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
  2. Study participant's assent in accordance with local regulations
  3. A confirmed postnatal molecular genetic diagnosis of ENPP1 Deficiency with biallelic mutations (ie, homozygous or compound heterozygous) performed by a College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) certified laboratory or regional equivalent
  4. Males and females ≥1 year and <13 years of age at Study Day 1
  5. Open growth plates of the distal femur and proximal tibia in both legs
  6. Plasma PPi concentration of <1400 nM at Screening
  7. 25(OH)D levels of ≥12 ng/mL at Screening
  8. Radiographic evidence of skeletal abnormalities based on an RSS ≥2
  9. Women of childbearing potential (WOCBP, as defined in Clinical Trials Coordination Group [CTCG 2024]) must have a negative serum pregnancy test at Screening and must not be breastfeeding
  10. Males who are sexually active must agree to use condoms from the period following first dose of INZ-701 through 30 days after the last dose of INZ-701
  11. WOCBP and partners of fertile males who are WOCBP must be using or must agree to use a highly effective form of (as per CTCG) from at least 1 month before the first dose of INZ-701 through 30 days after the last dose of INZ-701 (greater than 5 half-lives of INZ-701)
  12. In the opinion of the Investigator, able to complete all aspects of the study

Exclusion Criteria

Study participants meeting any of the following exclusion criteria will not be eligible to participate in the study:

  1. In the opinion of the Investigator, has clinically significant disease or laboratory abnormality not associated with ENPP1 Deficiency that will preclude study participation and/or may confound the interpretation of study results
  2. If receiving any of the following prohibited medications as indicated in the protocol: systemic corticosteroids (>5 mg prednisone equivalent per day), anti-FGF23 and oral and/or IV bisphosphonates
  3. Unable or unwilling to discontinue calcitriol or other active forms of vitamin D3 (or analogs) within 7 days prior to Study Day 1 and/or oral phosphate supplements within 36 hours prior to Study Day 1 if randomized to the INZ-701 arm
  4. Planned orthopedic surgery or other procedures that may confound the interpretation of study results during the 52-week RTP
  5. Known intolerance to INZ-701 or any of its excipients
  6. A positive COVID-19 test within 5 days prior to Randomization, only if required as per local regulations or institutional policy
  7. Previous treatment with INZ-701
  8. Concurrent participation in another interventional clinical study and/or has received an investigational drug within 5 half-lives of the last dose or within 4 weeks prior to the first dose of INZ-701, whichever is longer, or use of an investigational device

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: INZ-701

Subjects randomized to the INZ-701 arm will be administered a 2.4 mg/kg once weekly dose by subcutaneous (SC) injection for the duration of the 52-week Randomized Treatment Period (RTP). RTP will be followed by a Low-dose Open-label Extension Period during which all study participants will receive INZ-701 at a dose of 2.4 mg/kg QW while the primary analysis is pending. If dose escalation criteria are met, all participants will transition to the Randomized Extension Period (REP) where participants who were originally randomized to INZ-701 during RTP will transition to a higher dose regimen of INZ-701 at 1.8 mg/kg twice weekly. Participants who were originally randomized to the active control arm during RTP will continue receiving INZ-701 at 2.4 mg/kg QW in the REP.
Lék: INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Ostatní jména:
  • (rhENPP1-Fc).
Aktivní komparátor: Control Arm (Conventional Therapy)

Subjects randomized to the control arm will continue taking their conventional therapy as clinically indicated by their treating physician for the duration of the 52-week Randomized Treatment Period.
Lék: Control Arm (Conventional Therapy)

Conventional therapy is defined as oral phosphate supplements and calcitriol or other active forms of vitamin D3 (or analogs). No other agents for treatment of ENPP1 Deficiency are allowed in the control arm.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration through Week 52
Časové okno: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, plasma PPi will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Baseline through Week 52)
Change from Baseline in skeletal abnormalities as measured by the Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) global score through Week 52
Časové okno: 52 weeks (Baseline through Week 52)

The RGI-C is an overall radiographic score which can be used to monitor response to a therapeutic intervention comparing scores from 2 time points. A determination of healing on a scale of 0 to +3 with 0 being no change or healing and +3 being complete healing; worsening is also measured on a scale of 0 to -3 with 0 being no change and -3 being severe worsening.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from Baseline in rickets as measured by Rickets Severity Score (RSS) total score through Week 52
Časové okno: Baseline, Week 26, Week 52

The RSS assesses rickets severity by utilizing a scoring system that uses a scale from 0 to 4 for the wrists and 0 to 6 for the knees, to generate a total score of 0 to 10, where 0 is normal and 10 is the worst score possible ie, most severe skeletal abnormalities observed radiographically.
Baseline, Week 26, Week 52
Change from Baseline in growth Z-score (height/body length and weight) through Week 52
Časové okno: Baseline, Day 29, Week 8, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52

A Z-score represents the degree to which that particular measurement for that individual differs from the reference value in the general population.

(height/body length and weight) through Week 52
Baseline, Day 29, Week 8, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
Area under the Plasma Concentration versus Time Curve (AUC) of INZ-701
Časové okno: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, variation of concentration of INZ-701 in the plasma will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of INZ-701
Časové okno: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, the maximum concentration of INZ-701 in the plasma will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)
Change from Baseline in ENPP1 activity (µM/min) through week 52
Časové okno: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, the activity of INZ-701 (µM/min) in the serum will be assessed through hydrolysis of a substrate to the enzyme, via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Inozyme Pharma

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. ledna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
19. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
1. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • INZ701-106

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení