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Lo studio ENERGY 3: valutazione dell'efficacia e della sicurezza di INZ-701 nei bambini con deficit di ENPP1

28 settembre 2026 aggiornato da: Inozyme Pharma

Lo studio ENERGY 3: uno studio di fase 3 randomizzato, controllato, in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di INZ-701 nei bambini con deficit di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1 (ENPP1)

The primary purpose of Study INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in children with ENPP1 Deficiency.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

INZ-701 is an ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1) enzyme replacement therapy (ERT) in development for the treatment of ENPP1 Deficiency, an ultra-rare genetic disorder with an incidence of 1 in 64,000 pregnancies.

Study INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) is a multi-center, randomized in a 2:1 ratio, controlled, open-label Phase 3 study to evaluate the efficacy and safety of INZ-701 in children with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 52 days (including a washout period of up to 7 days for prohibited medications post-Randomization) and a Randomized Treatment Period (INZ-701 or control) of 52 weeks, followed by an Open-label Extension Period during which all study participants may receive INZ-701, and an End of Study (EOS) Safety visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
27

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Montreal, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti, 30726
        • Al Jalila Children's Specialty Hospital
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94270
        • Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Turchia (Türkiye)
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Sarıçam, Turchia (Türkiye), 01330
        • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria

Study participants must meet all of the following inclusion criteria:

  1. Caregiver's written informed consent after the nature of the study has been explained, and prior to any research-related procedures, per International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
  2. Study participant's assent in accordance with local regulations
  3. A confirmed postnatal molecular genetic diagnosis of ENPP1 Deficiency with biallelic mutations (ie, homozygous or compound heterozygous) performed by a College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) certified laboratory or regional equivalent
  4. Males and females ≥1 year and <13 years of age at Study Day 1
  5. Open growth plates of the distal femur and proximal tibia in both legs
  6. Plasma PPi concentration of <1400 nM at Screening
  7. 25(OH)D levels of ≥12 ng/mL at Screening
  8. Radiographic evidence of skeletal abnormalities based on an RSS ≥2
  9. Women of childbearing potential (WOCBP, as defined in Clinical Trials Coordination Group [CTCG 2024]) must have a negative serum pregnancy test at Screening and must not be breastfeeding
  10. Males who are sexually active must agree to use condoms from the period following first dose of INZ-701 through 30 days after the last dose of INZ-701
  11. WOCBP and partners of fertile males who are WOCBP must be using or must agree to use a highly effective form of (as per CTCG) from at least 1 month before the first dose of INZ-701 through 30 days after the last dose of INZ-701 (greater than 5 half-lives of INZ-701)
  12. In the opinion of the Investigator, able to complete all aspects of the study

Exclusion Criteria

Study participants meeting any of the following exclusion criteria will not be eligible to participate in the study:

  1. In the opinion of the Investigator, has clinically significant disease or laboratory abnormality not associated with ENPP1 Deficiency that will preclude study participation and/or may confound the interpretation of study results
  2. If receiving any of the following prohibited medications as indicated in the protocol: systemic corticosteroids (>5 mg prednisone equivalent per day), anti-FGF23 and oral and/or IV bisphosphonates
  3. Unable or unwilling to discontinue calcitriol or other active forms of vitamin D3 (or analogs) within 7 days prior to Study Day 1 and/or oral phosphate supplements within 36 hours prior to Study Day 1 if randomized to the INZ-701 arm
  4. Planned orthopedic surgery or other procedures that may confound the interpretation of study results during the 52-week RTP
  5. Known intolerance to INZ-701 or any of its excipients
  6. A positive COVID-19 test within 5 days prior to Randomization, only if required as per local regulations or institutional policy
  7. Previous treatment with INZ-701
  8. Concurrent participation in another interventional clinical study and/or has received an investigational drug within 5 half-lives of the last dose or within 4 weeks prior to the first dose of INZ-701, whichever is longer, or use of an investigational device

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: INZ-701

Subjects randomized to the INZ-701 arm will be administered a 2.4 mg/kg once weekly dose by subcutaneous (SC) injection for the duration of the 52-week Randomized Treatment Period (RTP). RTP will be followed by a Low-dose Open-label Extension Period during which all study participants will receive INZ-701 at a dose of 2.4 mg/kg QW while the primary analysis is pending. If dose escalation criteria are met, all participants will transition to the Randomized Extension Period (REP) where participants who were originally randomized to INZ-701 during RTP will transition to a higher dose regimen of INZ-701 at 1.8 mg/kg twice weekly. Participants who were originally randomized to the active control arm during RTP will continue receiving INZ-701 at 2.4 mg/kg QW in the REP.
Droga: INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Altri nomi:
  • (rhENPP1-Fc).
Comparatore attivo: Control Arm (Conventional Therapy)

Subjects randomized to the control arm will continue taking their conventional therapy as clinically indicated by their treating physician for the duration of the 52-week Randomized Treatment Period.
Droga: Control Arm (Conventional Therapy)

Conventional therapy is defined as oral phosphate supplements and calcitriol or other active forms of vitamin D3 (or analogs). No other agents for treatment of ENPP1 Deficiency are allowed in the control arm.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change from Baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration through Week 52
Lasso di tempo: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, plasma PPi will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Baseline through Week 52)
Change from Baseline in skeletal abnormalities as measured by the Radiographic Global Impression of Change (RGI-C) global score through Week 52
Lasso di tempo: 52 weeks (Baseline through Week 52)

The RGI-C is an overall radiographic score which can be used to monitor response to a therapeutic intervention comparing scores from 2 time points. A determination of healing on a scale of 0 to +3 with 0 being no change or healing and +3 being complete healing; worsening is also measured on a scale of 0 to -3 with 0 being no change and -3 being severe worsening.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change from Baseline in rickets as measured by Rickets Severity Score (RSS) total score through Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Week 26, Week 52

The RSS assesses rickets severity by utilizing a scoring system that uses a scale from 0 to 4 for the wrists and 0 to 6 for the knees, to generate a total score of 0 to 10, where 0 is normal and 10 is the worst score possible ie, most severe skeletal abnormalities observed radiographically.
Baseline, Week 26, Week 52
Change from Baseline in growth Z-score (height/body length and weight) through Week 52
Lasso di tempo: Baseline, Day 29, Week 8, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52

A Z-score represents the degree to which that particular measurement for that individual differs from the reference value in the general population.

(height/body length and weight) through Week 52
Baseline, Day 29, Week 8, Week 13, Week 26, Week 39, Week 52
Area under the Plasma Concentration versus Time Curve (AUC) of INZ-701
Lasso di tempo: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, variation of concentration of INZ-701 in the plasma will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of INZ-701
Lasso di tempo: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, the maximum concentration of INZ-701 in the plasma will be measured via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)
Change from Baseline in ENPP1 activity (µM/min) through week 52
Lasso di tempo: 52 weeks (Randomized Treatment Period)

For each subject, the activity of INZ-701 (µM/min) in the serum will be assessed through hydrolysis of a substrate to the enzyme, via a series of blood samples obtained throughout the study, comparing the subject's baseline value over time.
52 weeks (Randomized Treatment Period)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Inozyme Pharma

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
19 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
1 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • INZ701-106

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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