Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ENERGY 3-undersøgelsen: Evaluering af effektivitet og sikkerhed af INZ-701 hos børn med ENPP1-mangel

29. april 2025 opdateret af: Inozyme Pharma

ENERGY 3-undersøgelsen: Et randomiseret, kontrolleret, åbent, fase 3-studie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​INZ-701 hos børn med Ectonucleotid Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) mangel

Det primære formål med undersøgelse INZ701-106 (ENERGY 3-undersøgelsen) er at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​INZ-701 hos børn med ENPP1-mangel.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

INZ-701 er en ektonukleotid pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1) enzymerstatningsterapi (ERT) under udvikling til behandling af ENPP1-mangel, en ultrasjælden genetisk lidelse med en forekomst på 1 ud af 64.000 graviditeter.

Undersøgelse INZ701-106 (ENERGY 3-undersøgelsen) er et multicenter, randomiseret i et 2:1-forhold, kontrolleret, åbent fase 3-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​INZ-701 hos børn med ENPP1-mangel.

Undersøgelsen vil bestå af en screeningsperiode på op til 52 dage (inklusive en udvaskningsperiode på op til 7 dage for forbudt medicin efter randomisering) og en randomiseret behandlingsperiode (INZ-701 eller kontrol) på 52 uger, efterfulgt af en åben -label forlængelsesperiode, hvor alle undersøgelsesdeltagere kan modtage INZ-701 og et sikkerhedsbesøg ved afslutningen af ​​undersøgelsen (EOS) 30 dage efter den sidste dosis af INZ-701.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Montréal, Canada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater, 30726
        • Al Jalila Children's Specialty Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94270
        • Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
  • Kalkun
      • Istanbul, Kalkun, 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Sarıçam, Kalkun, 01330
        • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital San Joan de Deu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Studiedeltagere skal opfylde alle følgende inklusionskriterier:

  1. Pårørendes skriftlige eller elektroniske informerede samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer, pr. International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP)
  2. Studiedeltagers samtykke i overensstemmelse med lokale regler
  3. En bekræftet postnatal molekylærgenetisk diagnose af ENPP1-mangel med biallele mutationer (dvs. homozygote eller sammensatte heterozygote) udført af et College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) certificeret laboratorium eller tilsvarende regionalt
  4. Mænd og kvinder ≥1 år og <13 år på studiedag 1
  5. Åbne vækstplader af det distale lårben og proksimale skinneben i begge ben
  6. Plasma PPi-koncentration på <1400 nM ved screening
  7. 25-hydroxyvitamin D (25[OH]D) niveauer på ≥12 ng/ml ved screening
  8. Radiografisk bevis for skeletabnormiteter baseret på en RSS ≥2
  9. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og må ikke amme
  10. Undersøgelsesdeltagere i den fødedygtige alder, som er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge en yderst effektiv form for prævention i overensstemmelse med vejledningen for Clinical Trials Facilitation and Coordination Group (CTFG) og lokale retningslinjer for undersøgelsens varighed
  11. Efter efterforskerens mening i stand til at fuldføre alle aspekter af undersøgelsen

Eksklusionskriterier

Undersøgelsesdeltagere, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, vil ikke være berettiget til at deltage i undersøgelsen:

  1. Efter efterforskerens mening har klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet, der ikke er forbundet med ENPP1-mangel, som vil udelukke undersøgelsesdeltagelse og/eller kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater
  2. Hvis du modtager nogen af ​​følgende forbudte medicin som angivet i protokollen: systemiske kortikosteroider (>5 mg prednisonækvivalent pr. dag), anti-fibroblast vækstfaktor 23 (FGF23) og orale og/eller IV bisfosfonater
  3. Ude af stand til eller uvillig til at seponere calcitriol eller andre aktive former for vitamin D3 (eller analoger) inden for 7 dage før undersøgelsesdag 1 og/eller orale fosfattilskud inden for 36 timer før undersøgelsesdag 1, hvis de er randomiseret til INZ-701-armen
  4. Planlagt ortopædisk kirurgi, der kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater i løbet af den 52-ugers randomiserede behandlingsperiode
  5. Kendt intolerance over for INZ-701 eller nogen af ​​dets hjælpestoffer
  6. En positiv COVID-19-test inden for 5 dage før randomisering, kun hvis det kræves i henhold til lokale regler eller institutionspolitik
  7. Tidligere behandling med INZ-701
  8. Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk studie og/eller har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 5 halveringstider efter den sidste dosis eller inden for 4 uger før randomisering, alt efter hvad der er længst, eller brug af et forsøgsudstyr

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: INZ-701
Forsøgspersoner, der er randomiseret til INZ-701-armen, vil blive indgivet en dosis på 2,4 mg/kg én gang om ugen ved subkutan (SC) injektion i varigheden af ​​den 52-ugers randomiserede behandlingsperiode og den åbne forlængelsesperiode.
Medicin: INZ-701
Rekombinant fusionsprotein, der indeholder de ekstracellulære domæner af human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antistof.
Andre navne:
  • (rhENPP1-Fc).
Aktiv komparator: Kontrolarm (konventionel terapi)
Forsøgspersoner, der er randomiseret til kontrolarmen, vil fortsætte med at tage deres konventionelle behandling som klinisk indiceret af deres behandlende læge i varigheden af ​​den 52-ugers randomiserede behandlingsperiode.
Medicin: Kontrolarm (konventionel terapi)
Konventionel terapi er defineret som orale fosfattilskud og calcitriol eller andre aktive former for vitamin D3 (eller analoger). Ingen andre midler til behandling af ENPP1-mangel er tilladt i kontrolarmen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i plasma uorganisk pyrophosphat (PPi) koncentration til uge 52
Tidsramme: 52 uger (basislinje til og med uge 52)
For hvert forsøgsperson vil plasma PPi blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, der sammenligner forsøgspersonens basislinjeværdi over tid.
52 uger (basislinje til og med uge 52)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i skeletale abnormiteter målt ved den globale score for radiografisk global indtryk af forandring (RGI-C) til og med uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
RGI-C er en samlet radiografisk score, som kan bruges til at overvåge respons på en terapeutisk intervention, der sammenligner score fra 2 tidspunkter. En bestemmelse af heling på en skala fra 0 til +3, hvor 0 er ingen ændring eller heling og +3 er fuldstændig heling; forværring måles også på en skala fra 0 til -3, hvor 0 er ingen ændring og -3 er alvorlig forværring.
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring fra baseline i rakitis målt ved totalscore for Rickets Severity Score (RSS) til og med uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, uge ​​52
RSS vurderer rickets sværhedsgrad ved at bruge et scoringssystem, der bruger en skala fra 0 til 4 for håndleddene og 0 til 6 for knæene, for at generere en samlet score på 0 til 10, hvor 0 er normal og 10 er den dårligst mulige score. dvs. de mest alvorlige skeletabnormiteter observeret radiografisk.
Baseline, uge ​​26, uge ​​52
Ændring fra baseline i vækst Z-score (højde/kropslængde og vægt) til og med uge 52
Tidsramme: Baseline, dag 29, uge ​​8, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52

En Z-score repræsenterer i hvilken grad den pågældende måling for det pågældende individ adskiller sig fra referenceværdien i den generelle befolkning.

(højde/kropslængde og vægt) til og med uge 52
Baseline, dag 29, uge ​​8, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) for INZ-701
Tidsramme: 52 uger (randomiseret behandlingsperiode)
For hvert forsøgsperson vil variation af koncentrationen af ​​INZ-701 i plasmaet blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, der sammenligner forsøgspersonens basislinjeværdi over tid.
52 uger (randomiseret behandlingsperiode)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af INZ-701
Tidsramme: 52 uger (randomiseret behandlingsperiode)
For hvert forsøgsperson vil den maksimale koncentration af INZ-701 i plasmaet blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, der sammenligner forsøgspersonens basislinjeværdi over tid.
52 uger (randomiseret behandlingsperiode)
Ændring fra baseline i ENPP1-aktivitet (µM/min) til og med uge 52
Tidsramme: 52 uger (randomiseret behandlingsperiode)
For hvert forsøgsperson vil aktiviteten af ​​INZ-701 (µM/min) i serumet blive vurderet gennem hydrolyse af et substrat til enzymet, via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, som sammenligner forsøgspersonens basislinjeværdi over tid.
52 uger (randomiseret behandlingsperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Inozyme Pharma

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. februar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. september 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • INZ701-106

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger