Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ENERGIE 3: Hodnocení účinnosti a bezpečnosti INZ-701 u dětí s nedostatkem ENPP1

29. dubna 2025 aktualizováno: Inozyme Pharma

Studie ENERGY 3: Randomizovaná, kontrolovaná, otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti INZ-701 u dětí s deficitem ektonukleotidpyrofosfatázy/fosfodiesterázy 1 (ENPP1)

Primárním účelem studie INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) je posoudit účinnost a bezpečnost INZ-701 u dětí s deficitem ENPP1.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

INZ-701 je ektonukleotidová pyrofosfatáza/fosfodiesteráza 1 (ENPP1) enzymatická substituční terapie (ERT) ve vývoji pro léčbu deficitu ENPP1, ultravzácné genetické poruchy s incidencí 1 z 64 000 těhotenství.

Studie INZ701-106 (The ENERGY 3 Study) je multicentrická, randomizovaná, v poměru 2:1, kontrolovaná, otevřená studie fáze 3 pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti INZ-701 u dětí s deficitem ENPP1.

Studie se bude skládat ze screeningového období až 52 dnů (včetně vymývacího období až 7 dnů pro zakázané léky po randomizaci) a randomizovaného léčebného období (INZ-701 nebo kontrola) v délce 52 týdnů, po kterém bude následovat otevřená -label Období prodloužení, během kterého mohou všichni účastníci studie dostávat INZ-701, a bezpečnostní návštěva na konci studie (EOS) 30 dní po poslední dávce INZ-701.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie, 4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
  • Francie
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94270
        • Hôpital Bicêtre, Service d'endocrinologie et diabète de l'enfant (Childhood Endocrinology and Diabetes Department)
  • Kanada
      • Montréal, Kanada, H3T 1C5
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
  • Krocan
      • Istanbul, Krocan, 34764
        • Umraniye Training and Research Hospital
      • Sarıçam, Krocan, 01330
        • Cukurova Universitesi Tip Fakultesi
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
  • Spojené arabské emiráty
      • Dubai, Spojené arabské emiráty, 30726
        • Al Jalila Children's Specialty Hospital
  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital San Joan de Deu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení

Účastníci studie musí splňovat všechna následující kritéria pro zařazení:

  1. Písemný nebo elektronický informovaný souhlas pečovatele po vysvětlení podstaty studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem podle Mezinárodní konference o harmonizaci (ICH) správné klinické praxe (GCP)
  2. Souhlas účastníka studie v souladu s místními předpisy
  3. Potvrzená postnatální molekulárně genetická diagnóza deficitu ENPP1 s bialelickými mutacemi (tj. homozygotní nebo složené heterozygotní) provedená certifikovanou laboratoří College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Addments (CAP/CLIA) nebo regionálním ekvivalentem
  4. Muži a ženy ≥1 rok a <13 let v den studie 1
  5. Otevřené růstové ploténky distálního femuru a proximální tibie na obou nohách
  6. Plazmatická koncentrace PPi <1400 nM při screeningu
  7. Hladiny 25-hydroxyvitamínu D (25[OH]D) ≥12 ng/ml při screeningu
  8. Rentgenový průkaz kosterních abnormalit na základě RSS ≥2
  9. Účastnice ve fertilním věku musí mít při Screeningu negativní těhotenský test v séru a nesmí kojit
  10. Účastníci studie ve fertilním věku, kteří jsou sexuálně aktivní, musí po dobu trvání studie souhlasit s používáním vysoce účinné formy antikoncepce v souladu s pokyny CTFG (Clinical Trials Facilitation and Coordination Group) a místními pokyny.
  11. Podle názoru výzkumníka je schopen dokončit všechny aspekty studie

Kritéria vyloučení

Účastníci studie splňující kterékoli z následujících kritérií vyloučení se nebudou moci zúčastnit studie:

  1. Podle názoru zkoušejícího má klinicky významné onemocnění nebo laboratorní abnormality nesouvisející s nedostatkem ENPP1, které budou bránit účasti ve studii a/nebo mohou zmást interpretaci výsledků studie
  2. Pokud dostáváte některý z následujících zakázaných léků, jak je uvedeno v protokolu: systémové kortikosteroidy (>5 mg ekvivalentu prednisonu denně), anti-fibroblastový růstový faktor 23 (FGF23) a perorální a/nebo IV bisfosfonáty
  3. Neschopnost nebo ochota přerušit užívání kalcitriolu nebo jiných aktivních forem vitaminu D3 (nebo analogů) během 7 dnů před 1. dnem studie a/nebo perorálních fosfátových doplňků během 36 hodin před 1. dnem studie, pokud byli randomizováni do ramene INZ-701
  4. Plánovaná ortopedická operace, která může zmást interpretaci výsledků studie během 52týdenního období randomizované léčby
  5. Známá intolerance INZ-701 nebo kterékoli z jeho pomocných látek
  6. Pozitivní test na COVID-19 do 5 dnů před Randomizací, pouze pokud to vyžadují místní předpisy nebo institucionální zásady
  7. Předchozí léčba INZ-701
  8. Souběžná účast v jiné intervenční klinické studii a/nebo užívání hodnoceného léku během 5 poločasů od poslední dávky nebo během 4 týdnů před randomizací, podle toho, co je delší, nebo použití hodnoceného zařízení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: INZ-701
Subjektům randomizovaným do ramene INZ-701 bude podávána dávka 2,4 mg/kg jednou týdně subkutánní (SC) injekcí po dobu 52týdenního randomizovaného léčebného období a otevřeného prodlouženého období.
Lék: INZ-701
Rekombinantní fúzní protein, který obsahuje extracelulární domény lidského ENPP1 spojené s Fc fragmentem z protilátky imunoglobulinu gama-1 (IgG1).
Ostatní jména:
  • (rhENPP1-Fc).
Aktivní komparátor: Ovládací rameno (konvenční terapie)
Subjekty randomizované do kontrolní větve budou pokračovat v užívání své konvenční terapie, jak je klinicky indikováno jejich ošetřujícím lékařem po dobu 52týdenního období randomizované léčby.
Lék: Ovládací rameno (konvenční terapie)
Konvenční terapie je definována jako perorální fosfátové doplňky a kalcitriol nebo jiné aktivní formy vitaminu D3 (nebo analogů). V kontrolní větvi nejsou povoleny žádné jiné prostředky pro léčbu deficitu ENPP1.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna koncentrace plazmatického anorganického pyrofosfátu (PPi) oproti výchozí hodnotě do 52. týdne
Časové okno: 52 týdnů (výchozí až 52. týden)
U každého subjektu bude měřeno PPi v plazmě prostřednictvím série vzorků krve získaných v průběhu studie, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota subjektu v průběhu času.
52 týdnů (výchozí až 52. týden)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty u kosterních abnormalit měřená globálním skóre radiografického globálního dojmu změny (RGI-C) do 52. týdne
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52
RGI-C je celkové radiografické skóre, které lze použít k monitorování odpovědi na terapeutickou intervenci srovnávající skóre ze 2 časových bodů. Určení léčení na stupnici od 0 do +3, kde 0 znamená žádnou změnu nebo léčení a +3 znamená úplné uzdravení; zhoršení se také měří na stupnici od 0 do -3, přičemž 0 znamená žádnou změnu a -3 znamená vážné zhoršení.
Výchozí stav, týden 26, týden 52
Změna od základní linie u křivice měřená celkovým skóre křivice (RSS) v průběhu týdne 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 26, týden 52
RSS hodnotí závažnost křivice pomocí bodovacího systému, který používá stupnici od 0 do 4 pro zápěstí a 0 až 6 pro kolena, aby se vytvořilo celkové skóre 0 až 10, kde 0 je normální a 10 je nejhorší možné skóre. tj. nejzávažnější kosterní abnormality pozorované rentgenologicky.
Výchozí stav, týden 26, týden 52
Změna od výchozí hodnoty v růstovém Z-skóre (výška/délka těla a hmotnost) do týdne 52
Časové okno: Výchozí stav, den 29, týden 8, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52

Z-skóre představuje míru, do jaké se konkrétní měření pro daného jedince liší od referenční hodnoty v obecné populaci.

(výška/délka těla a hmotnost) do 52. týdne
Výchozí stav, den 29, týden 8, týden 13, týden 26, týden 39, týden 52
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC) INZ-701
Časové okno: 52 týdnů (náhodné léčebné období)
U každého subjektu bude měřena změna koncentrace INZ-701 v plazmě prostřednictvím série krevních vzorků získaných v průběhu studie, přičemž se bude porovnávat základní hodnota subjektu v průběhu času.
52 týdnů (náhodné léčebné období)
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) INZ-701
Časové okno: 52 týdnů (náhodné léčebné období)
U každého subjektu bude měřena maximální koncentrace INZ-701 v plazmě prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota subjektu v průběhu času.
52 týdnů (náhodné léčebné období)
Změna od výchozí hodnoty v aktivitě ENPP1 (µM/min) do týdne 52
Časové okno: 52 týdnů (náhodné léčebné období)
U každého subjektu bude aktivita INZ-701 (uM/min) v séru hodnocena hydrolýzou substrátu na enzym, prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, porovnáním výchozí hodnoty subjektu v průběhu času.
52 týdnů (náhodné léčebné období)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Inozyme Pharma

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Kurt Gunter, MD, Inozyme Pharma, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. listopadu 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

21. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. dubna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INZ701-106

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na INZ-701

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit