Intermediate Size Expanded Access Protocol využívající autologní HB-adMSC pro léčbu Parkinsonovy choroby

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti musí projít předběžným screeningem pro klinickou studii HBPD03 s názvem „Randomizovaná, dvojitě zaslepená, jediné centrum, fáze 2, studie účinnosti a bezpečnosti autologních HB-adMSC vs. Placebo pro léčbu pacientů s Parkinsonovou nemocí“ podle IND 027396.
2. Pacienti musí projít screeningem pro klinickou studii HBPD03 nazvanou „Randomizovaná, dvojitě zaslepená, jediné centrum, fáze 2, studie účinnosti a bezpečnosti autologních HB-adMSC vs. Placebo pro léčbu pacientů s Parkinsonovou nemocí“ pod IND 027396.
3. Pacienti nesměli být randomizováni do léčebné skupiny pro klinickou studii HBPD03 s názvem „Randomizovaná, dvojitě zaslepená, jednocentrová, fáze 2, studie účinnosti a bezpečnosti autologních HB-adMSC vs placebo pro léčbu pacientů s Parkinsonovou chorobou. "pod IND 027396.
4. Muži a ženy ve věku 18 - 80 let.
5. U pacientů musí být diagnostikována časná a/nebo středně závažná Parkinsonova choroba alespoň 6 měsíců před účastí.
6. Pacienti museli předem uložit své mezenchymální kmenové buňky pomocí Hope Biosciences.
7. Pacienti by měli být schopni číst, rozumět jim a poskytnout písemný souhlas.
8. Dobrovolně podepsaný informovaný souhlas získaný před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s rozšířeným přístupem.
9. Pacientky by neměly být těhotné nebo plánovat těhotenství během účasti a 6 měsíců po posledním podání hodnoceného přípravku.
10. Pacienti mužského pohlaví, pokud jejich sexuální partnerky mohou otěhotnět, by měli během účasti a po dobu 6 měsíců po posledním podání zkoumaného přípravku používat metodu antikoncepce.
11. Pacient je schopen a ochoten splnit požadavky tohoto rozšířeného přístupu.

Kritéria vyloučení:

1. Pacienti s pokročilou Parkinsonovou chorobou. Pokročilá PD je definována jako významné postižení, upoutané na invalidní vozík nebo upoutané na lůžko.
2. Vyšetřuje se jakákoli malignita nebo klinický důkaz, který podporuje přítomnost maligního procesu u pacienta. Malignita je definována jako jakákoli forma rakoviny, která se vyskytla v předchozích pěti letech před první infuzí a může vyžadovat chirurgický zákrok, chemoterapii nebo ozařování.
3. Pacienti s anamnézou nekontrolovaného vysokého krevního tlaku definovaného jako nedostatečná standardní péče a/nebo krevní tlak > 150/90 mm/Hg během screeningové návštěvy.

4. Pacienti s následující souběžnou nebo minulou zdravotní anamnézou:

   • Srdeční selhání - New York Heart Association (NYHA) třída III/IV.
   • Srdeční záchvat (v posledních šesti měsících před 1. infuzí).
   • Cévní mozková příhoda (v posledních šesti měsících před 1. infuzí).
   • Hepatitida B nebo C.
   • Infekce virem lidské imunodeficience (HIV).

5. Jakýkoli z následujících abnormálních laboratorních nálezů během screeningu vyřadí pacienta z tohoto protokolu rozšířeného přístupu:

   • Hemoglobin (Hgb) <10 G/DL nebo >18 G/DL
   • Hematokrit (HCT) <30 % nebo >55 %
   • Počet krevních destiček < 80 K/UL a nebo > 450 K/UL.
   • Počet bílých krvinek WBC < 3,0 K/UL a > 13,0 K/UL.
   • alaninaminotransferáza (ALT) > 75 IU/l
   • Aspartátaminotransferáza (AST) > 75 IU/l
   • eGFR < 40 ml/min/1,73
   • Preprandiální glukóza > 150 MG/DL
   • Postprandiální glukóza > 200 MG/DL
6. Pacienti, kteří v posledních šesti měsících před 1. infuzí podstoupili jakoukoli léčbu kmenovými buňkami, kromě kmenových buněk produkovaných Hope Biosciences.
7. Pacienti, u kterých je nepravděpodobné, že dokončí návštěvy nebo dodržují postupy.
8. Pacientovi byla již dříve diagnostikována psychiatrická porucha, která je v současnosti nekontrolovaná.
9. Pacienti s anamnézou závislosti nebo závislosti nebo v současnosti zneužívající nebo užívající látky.
10. Pacienti s jakoukoli formou dialýzy ledvin budou z účasti na šetření vyloučeni.
11. Pacienti, kteří dostali experimentální lék v posledních 12 měsících před první dávkou hodnoceného přípravku. (Kromě očkování proti COVID-19).
12. Pacienti, které zkoušející vyhodnotí jako nevhodné pro účast z jiných důvodů, jako jsou mimo jiné hluboká žilní trombóza (DVT), plicní embolie, srdeční arytmie nebo pacienti, kteří mají protrombotický stav nebo kteří vyžadují trvalé doplňování kyslíku.
13. Pacienti, kteří nedávno podstoupili velkou operaci (v posledních šesti měsících před 1. infuzí). Některé příklady velkých operací zahrnují, ale nejsou omezeny na následující: operace srdce, bypass aneuryzmatu aorty, transplantace orgánů, intrakraniální chirurgie, spinální laminektomie nebo fúze, amputace, resekce plic, resekce jícnu, resekce mediastinálního útvaru , resekce nádoru močového měchýře nebo prostaty a resekce ledviny nebo močovodu.