Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterní epilepsií mesiálního temporálního laloku (GenTLE)

20. srpna 2026 aktualizováno: UniQure Biopharma B.V.

Multicentrická, fáze 1/2a, první u člověka (FIH) studie zkoumající bezpečnost, snášenlivost a účinnost AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterní epilepsií mesiálního temporálního laloku (MTLE) podávanou prostřednictvím zobrazování magnetickou rezonancí (MRI )-Doručování s řízenou konvekcí (CED)

Toto je studie AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterní mesiální temporální epilepsií (MTLE). Je navržen tak, aby prozkoumal bezpečnost, snášenlivost a účinnost AMT-260 u dospělých s MTLE podávaným prostřednictvím zobrazování s magnetickou rezonancí (MRI) naváděné konvekcí-enhanced Delivery (CED).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

První u člověka fáze I/IIa v USA se skládá ze dvou částí. První část je multicentrická, otevřená studie se dvěma dávkovými kohortami po šesti pacientech, z nichž každá má zhodnotit bezpečnost, snášenlivost a první známky účinnosti AMT-260 u pacientů s refrakterní unilaterální MTLE. Očekává se, že druhá část bude randomizovaná, kontrolovaná studie pro generování dat důkazu konceptu (POC).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294-0021
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Nábor
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Dokončeno
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • Kansas University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Kontakt:
          • Joon Kang, MD
          • Telefonní číslo: 410-955-2822
          • E-mail: Jkang50@jh.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Dokončeno
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Nábor
        • Corewell Health
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Nábor
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barbara Jobst, MD
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Nábor
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Imad Najm, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Nábor
        • Allegheny Health Network
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78735
        • Nábor
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Nábor
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělý, 18-65 let včetně, schopný dát informovaný souhlas.
  2. Diagnóza jednostranné refrakterní MTLE po dobu ≥360 dnů potvrzená jednotkou pro monitorování epilepsie.
  3. Anamnéza záchvatů s průměrně ≥ 2 fokálními záchvaty s poruchou vědomí za 30denní období během retrospektivního období (3 měsíce před screeningem).
  4. V současné době na stabilním typu a dávkovacím režimu maximálně 4 schválených ASD po dobu ≥ 3 měsíců před retrospektivním obdobím.
  5. Potvrzená jednostranná hipokampální patologie a souhlasné jednostranné zaměření záchvatů
  6. Celkové skóre Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA) ≥26.
  7. Žádný důkaz fokální neurokognitivní dysfunkce, což je v rozporu s nálezy MRI souvisejícími s patologií onemocnění a (18F)FDG-PET.
  8. Ženy ve fertilním věku (WOCBP) a fertilní muži musí být ochotni a schopni používat vysoce účinné metody antikoncepce konzistentně a správně v průběhu studie a po dobu >360 dnů po podání AMT-260.
  9. Pouze pro WOCBP: Negativní těhotenský test.

Kritéria vyloučení:

  1. Implantovaná zařízení, která by kontraindikovala MRI; Zařízení kompatibilní s MRI musí být implantováno ≥ 3 měsíce před screeningem (zařízení na stimulaci vagusového nervu závisí na uvážení zkoušejícího).
  2. Jakékoli další kontraindikace pro celkovou anestezii nebo operaci.
  3. Léky, které by mohly zmást klinická (např. antipsychotická léčba a antivirová terapie) a laboratorní hodnocení nebo by mohla ovlivnit bezpečnost subjektu nebo jeho schopnost podstoupit neurochirurgický postup nebo vyhovět postupům a harmonogramu studijní návštěvy.
  4. Jakékoli psychogenní nepileptické záchvaty během posledního roku.
  5. Jakékoli záchvaty s kontralaterálním nebo extratemporálním iktálním začátkem na EEG.
  6. Předchozí velká neurochirurgická intervence nesouvisející s onemocněním způsobená intrakraniálním nádorem, traumatem nebo krvácením a/nebo anamnézou předchozí intrakraniální operace pro léčbu epileptických záchvatů.
  7. Magnetická rezonance prokazuje epileptogenní, extratemporální léze nebo patologii duálního temporálního laloku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: AMT-260
Kohorta 1: Počáteční dávka AMT-260 (1,0x 10E12 gc/ml). Kohorta 2: AMT-260 upravená dávka (6,0x 10E11 gc/ml nebo 3,0x 10E12 gc/ml).
Genetický: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 je produkt genové terapie AAV9, který lokálně dodává technologii umlčování miRNA k cílení na gen GRIK2 a potlačení aberantně exprimovaných kainátových receptorů obsahujících GluK2. Intervencí bude jednorázové intracerebrální podání AMT-260.
Ostatní jména:
  • AMT-260

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterní MTLE.
Časové okno: 1 rok
Výskyt nežádoucích účinků během období 1 roku po podání AMT-260, včetně závažnosti, závažnosti a kauzální souvislosti s AMT-260.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit první známky účinnosti AMT-260.
Časové okno: 1 rok
Změna frekvence záchvatů, srovnání výchozí hodnoty s obdobím 1 roku po podání AMT-260.
1 rok
Vyhodnotit biodistribuční vlastnosti AMT-260.
Časové okno: 1 rok
Vzorky krve, moči, slin a mozkomíšního moku budou odebrány a vyhodnoceny na uvolňování vektorové DNA v každém časovém bodě.
1 rok

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost AMT-260 u dospělých s jednostrannou refrakterním MTLE.
Časové okno: Až 5 let
Výskyt nežádoucích účinků v období 1 až 5 let po podání AMT-260, včetně závažnosti.
Až 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
UniQure Biopharma B.V.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
12. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. listopadu 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. října 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CT-AMT-260-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení