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Studio sulla terapia genica AMT-260 negli adulti con epilessia refrattaria unilaterale del lobo temporale mesiale (GenTLE)

20 agosto 2026 aggiornato da: UniQure Biopharma B.V.

Uno studio multicentrico, di fase 1/2a, first-in-human (FIH) che studia la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di AMT-260 negli adulti con epilessia del lobo temporale mesiale refrattaria unilaterale (MTLE) somministrata tramite risonanza magnetica (MRI) )-Erogazione migliorata per convezione guidata (CED)

Questo è uno studio sull'AMT-260 negli adulti con epilessia del lobo temporale mesiale refrattaria unilaterale (MTLE). È progettato per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di AMT-260 negli adulti con MTLE somministrato tramite somministrazione guidata da convezione (CED) mediante risonanza magnetica (MRI).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il primo studio condotto negli Stati Uniti di Fase I/IIa sull’uomo è composto da due parti. La prima parte è uno studio multicentrico, in aperto con due coorti di dosaggio di sei pazienti ciascuna per valutare la sicurezza, la tollerabilità e i primi segni di efficacia dell’AMT-260 nei pazienti con MTLE unilaterale refrattario. La seconda parte dovrebbe essere uno studio randomizzato e controllato per generare dati di prova del concetto (POC).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294-0021
        • Reclutamento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Arizona
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Completato
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Brin Freund, MD
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • Kansas University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Contatto:
          • Joon Kang, MD
          • Numero di telefono: 410-955-2822
          • Email: Jkang50@jh.edu
        • Investigatore principale:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Completato
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Reclutamento
        • Corewell Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756
        • Reclutamento
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Barbara Jobst, MD
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Reclutamento
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Investigatore principale:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigatore principale:
          • Imad Najm, MD
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • Ohio State University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Hospital of the University of Pennsylvania
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Gelfand, MD, PhD
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Reclutamento
        • Allegheny Health Network
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78735
        • Reclutamento
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Reclutamento
        • Medical College of Wisconsin
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Adulto, di età compresa tra 18 e 65 anni compresi, in grado di prestare il consenso informato.
  2. Diagnosi di MTLE refrattario unilaterale per ≥ 360 giorni, confermata da un'Unità di monitoraggio dell'epilessia.
  3. Storia di crisi con una media di ≥ 2 crisi di consapevolezza con compromissione ad esordio focale per un periodo di 30 giorni durante il periodo retrospettivo (3 mesi prima dello screening).
  4. Attualmente in terapia con un tipo e un regime posologico stabile fino a un massimo di 4 ASD approvati, per ≥ 3 mesi prima del periodo retrospettivo.
  5. Patologia ippocampale unilaterale confermata e focus convulsivo unilaterale concordante
  6. Punteggio totale della Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≥26.
  7. Nessuna evidenza di disfunzione neurocognitiva focale, incoerente con la risonanza magnetica correlata alla patologia della malattia e con i risultati della (18F)FDG-PET.
  8. Le donne in età fertile (WOCBP) e i soggetti maschi fertili devono essere disposti e in grado di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci in modo coerente e corretto durante lo studio e per ≥ 360 giorni dopo la somministrazione di AMT-260.
  9. Solo per WOCBP: test di gravidanza negativo.

Criteri di esclusione:

  1. Dispositivi impiantati che controindicano la risonanza magnetica; I dispositivi compatibili con la risonanza magnetica devono essere impiantati ≥ 3 mesi prima dello screening (i dispositivi per la stimolazione del nervo vago saranno a discrezione dello sperimentatore).
  2. Eventuali altre controindicazioni all'anestesia generalizzata o all'intervento chirurgico.
  3. Farmaci che potrebbero confondere le valutazioni cliniche (ad esempio farmaci antipsicotici e terapia antivirale) e di laboratorio o potrebbero influenzare la sicurezza di un soggetto o la sua capacità di sottoporsi alla procedura neurochirurgica o rispettare le procedure e il programma delle visite dello studio.
  4. Qualsiasi crisi psicogena non epilettica nell'ultimo anno.
  5. Qualsiasi crisi con esordio ictale controlaterale o extratemporale all'EEG.
  6. Precedenti interventi neurochirurgici importanti non correlati alla malattia dovuti a tumore intracranico, trauma o sanguinamento e/o storia di precedente intervento chirurgico intracranico per il trattamento di crisi epilettiche.
  7. Evidenza di imaging tramite risonanza magnetica di lesioni epilettogene, extratemporali o patologia del doppio lobo temporale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AMT-260
Coorte 1: dose iniziale di AMT-260 (1,0x 10E12 gc/mL). Coorte 2: dose adattata di AMT-260 (6,0x 10E11 gc/ml o 3,0x 10E12 gc/ml).
Genetico: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 è un prodotto di terapia genica AAV9 che fornisce localmente la tecnologia di silenziamento dei miRNA per colpire il gene GRIK2 e sopprimere i recettori del kainato contenenti GluK2 espressi in modo anomalo. L'intervento consisterà in una somministrazione intracerebrale una tantum di AMT-260.
Altri nomi:
  • AMT-260

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di AMT-260 negli adulti con MTLE refrattario unilaterale.
Lasso di tempo: 1 anno
Presenza di eventi avversi durante il periodo di 1 anno dopo la somministrazione di AMT-260, inclusa gravità, gravità e relazione causale con AMT-260.
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare i primi segni di efficacia di AMT-260.
Lasso di tempo: 1 anno
Variazione della frequenza delle crisi, confrontando il basale con il periodo di 1 anno dopo la somministrazione di AMT-260.
1 anno
Valutare le proprietà di biodistribuzione di AMT-260.
Lasso di tempo: 1 anno
Campioni di sangue, urina, saliva e liquido cerebrospinale verranno raccolti e valutati per la perdita di DNA vettoriale in ciascun momento.
1 anno

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di AMT-260 negli adulti con MTLE refrattario unilaterale.
Lasso di tempo: fino a 5 anni
Presenza di eventi avversi durante il periodo da 1 a 5 anni dopo l'amministrazione AMT-260, inclusa la gravità.
fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
UniQure Biopharma B.V.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CT-AMT-260-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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