Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AMT-260 genterapiundersøgelse hos voksne med unilateral refraktær mesial temporallapsepilepsi (GenTLE)

20. august 2026 opdateret af: UniQure Biopharma B.V.

Et multicenter, fase 1/2a, første-i-menneske (FIH) undersøgelse, der undersøger sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​AMT-260 hos voksne med unilateral refraktær mesial temporallapsepilepsi (MTLE) administreret via magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) )-Guided Convection-enhanced Delivery (CED)

Dette er en undersøgelse af AMT-260 hos voksne med Unilateral Refractory Mesial Temporal Lobe Epilepsi (MTLE). Det er designet til at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​AMT-260 hos voksne med MTLE administreret via magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)-guidet konvektionsforbedret levering (CED).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det første i menneskelige fase I/IIa amerikanske forsøg består af to dele. Den første del er et åbent multicenterforsøg med to doseringskohorter på hver seks patienter for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og første tegn på effektivitet af AMT-260 hos patienter med refraktær unilateral MTLE. Den anden del forventes at være et randomiseret, kontrolleret forsøg for at generere proof of concept (POC) data.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294-0021
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jerzy P Szaflarski, MD, PhD
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Arizona
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jonathon Parker, MD
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Afsluttet
        • Stanford University
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • Kansas University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • P Landazuri, MD
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joon Kang, MD
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Afsluttet
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Richardson, MD, PhD
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Rekruttering
        • Corewell Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Burdette, MD
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Rekruttering
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Barbara Jobst, MD
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Northeast Regional Epilepsy Group
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Asfi Rafiuddin
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Robert Wood Johnson Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Robert E Gross, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Imad Najm, MD
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • James Elder, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Rekruttering
        • Allegheny Health Network
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alexander Whiting, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78735
        • Rekruttering
        • Baylor Scott & White Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Victor H Gonzalez Montoya, MD, FAES
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Rekruttering
        • Medical College of Wisconsin
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kunal Gupta, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksen, 18-65 år, inklusive, i stand til at give informeret samtykke.
  2. Diagnose af unilateral refraktær MTLE i ≥360 dage, bekræftet af en epilepsimonitoreringsenhed.
  3. Anamnese med anfald med i gennemsnit ≥ 2 fokale anfald med nedsat opmærksomhed pr. 30-dages periode i den retrospektive periode (3 måneder før screening).
  4. I øjeblikket på et stabilt type- og dosisregime på op til et maksimum på 4 godkendte ASD'er i ≥3 måneder forud for den retrospektive periode.
  5. Bekræftet unilateral hippocampus patologi og konkordant unilateral anfaldsfokus
  6. Montreal Cognitive Assessment (MoCA) samlet score ≥26.
  7. Ingen tegn på fokal neurokognitiv dysfunktion, inkonsistent med sygdomspatologi-relateret MRI og (18F)FDG-PET fund.
  8. Kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) og fertile mandlige forsøgspersoner skal være villige og i stand til at bruge højeffektive præventionsmetoder konsekvent og korrekt gennem hele undersøgelsen og i ≥360 dage efter administration af AMT-260.
  9. Kun til WOCBP: Negativ graviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Implanterede enheder, der ville kontraindicere MR; MRI-kompatible anordninger skal implanteres ≥3 måneder før screening (vagusnervestimuleringsanordninger vil være op til efterforskerens skøn).
  2. Eventuelle andre kontraindikationer for generaliseret anæstesi eller operation.
  3. Medicin, der kan forvirre kliniske (f.eks. antipsykotisk medicin og antiviral terapi) og laboratorieevalueringer eller kan påvirke en forsøgspersons sikkerhed eller deres evne til at gennemgå den neurokirurgiske procedure eller overholde procedurerne og studiebesøgsplanen.
  4. Eventuelle psykogene ikke-epileptiske anfald inden for det sidste år.
  5. Eventuelle anfald med kontralateral eller ekstra-temporal iktal indtræden på EEG.
  6. Tidligere større sygdomsrelateret neurokirurgisk indgreb på grund af intrakraniel tumor, traumer eller blødning og/eller tidligere intrakraniel kirurgi til behandling af epileptiske anfald.
  7. Magnetisk resonansbilleddannelse tegn på epileptogene, ekstra-temporale læsioner eller dobbelt tindingelappens patologi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AMT-260
Kohorte 1: AMT-260 startdosis (1,0 x 10E12 gc/ml). Kohorte 2: AMT-260 tilpasset dosis (6,0x 10E11 gc/mL eller 3,0x 10E12 gc/mL).
Genetisk: AAV9-hSyn1-miGRIK2
AMT-260 er et AAV9-genterapiprodukt, der lokalt leverer miRNA-dæmpningsteknologi for at målrette GRIK2-genet og undertrykke afvigende udtrykte GluK2-holdige kainatreceptorer. Intervention vil være en engangs intracerebral administration af AMT-260.
Andre navne:
  • AMT-260

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AMT-260 hos voksne med unilateral refraktær MTLE.
Tidsramme: 1 år
Forekomst af uønskede hændelser i perioden på 1 år efter AMT-260-administration, inklusive alvor, sværhedsgrad og årsagssammenhæng med AMT-260.
1 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere de første tegn på effektivitet af AMT-260.
Tidsramme: 1 år
Ændring i anfaldshyppighed sammenlignet med baseline med 1 års perioden efter AMT-260 administration.
1 år
At evaluere biodistributionsegenskaberne af AMT-260.
Tidsramme: 1 år
Blod-, urin-, spyt- og CSF-prøver vil blive indsamlet og evalueret for vektor-DNA-udskillelse på hvert tidspunkt.
1 år

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af AMT-260 hos voksne med ensidig ildfast mtle.
Tidsramme: Op til 5 år
Forekomst af bivirkninger i perioden 1 til 5 år efter AMT-260-administration, inklusive alvor.
Op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
UniQure Biopharma B.V.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Development Lead, uniQure France SAS

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. september 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CT-AMT-260-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger