Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dávkování a snášenlivost kyseliny deoxycholové versus polidokanol v léčbě neurofibromatózy kožních neurofibromů typu 1

19. února 2025 aktualizováno: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
Tato studie vyhodnotí snášenlivost a účinnost dvou léčebných postupů u neurofibromatózy typu 1 kožních neurofibromů. Tyto léčby jsou: injekce Kybella a Asclera. Každý pacient bude mít léčebné a kontrolní místo.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
20

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí muži a ženy ve věku ≥ 18 let

  2. Mít diagnózu NF1 na základě genetického testování zárodečné linie nebo splněním ≥ 2 následujících kritérií:

    1. Rodinná anamnéza NF1
    2. Šest nebo více světle hnědých ("cafe-au-lait") skvrn na kůži
    3. Přítomnost dvou nebo více neurofibromů jakéhokoli typu nebo jednoho nebo více plexiformních neurofibromů
    4. Pihy pod paží nebo v oblasti třísel
    5. Dva nebo více pigmentových, nezhoubných hrbolků na oční duhovce (Lischovy noduly)
    6. Výrazná kostní léze: dysplazie (abnormální růst) sfenoidální kosti za okem nebo dysplazie dlouhých kostí, často v bérci
    7. Nádor na zrakovém nervu, který může rušit vidění
  3. Pacienti musí vyhledávat léčbu cNF
  4. Pacienti musí mít ≥ 6 párových cNF na modalitu (3 léčení a 3 neléčené). cNF by měl být viditelný a měl by mít velikost mezi 2-8 mm. Ty musí být v oblastech přístupných k léčbě a sledování pomocí digitální fotografie.
  5. cNF musí být umístěn na trupu, pažích nebo nohách pacienta
  6. Schopný a ochotný splnit všechny plány a požadavky návštěv, ošetření a hodnocení
  7. Schopnost porozumět a poskytnout písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, kteří pro své cNF léze podstupují jiné léčebné modality nebo zkoumaná činidla
  2. Jedinci, kteří nemohou dát informovaný souhlas nebo dodržet studijní plán
  3. Aktivní opalování v průběhu studia
  4. Nežádoucí reakce na sloučeniny jakéhokoli vnějšího činidla (např. gely, lotiony nebo anestetické krémy) požadované pro použití ve studii, pokud neexistuje žádná alternativa k uvedenému činidlu;
  5. Známá alergie na injekční anestetika, polidokanol nebo kyselinu deoxycholovou
  6. Ti s akutním tromboembolickým onemocněním
  7. Ti s abnormalitami krvácení nebo ti, kteří jsou v současné době léčeni protidestičkovou nebo antikoagulační léčbou
  8. Ti s dysfagií
  9. Ženy, které jsou těhotné
  10. Jakákoli podmínka, která by podle názoru vyšetřovatele způsobila, že by nebylo bezpečné (pro účastníka nebo personál studie) zacházet s účastníkem v rámci této výzkumné studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: Injekce Kybella
Lék: Kybella
Injekce do kožní léze neurofibromů.
Aktivní komparátor: Injekce Asclera
Lék: Asclera
Injekce do kožní léze neurofibromů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 3 měsíce po léčbě
Léčba založená na zařízení bude považována za tolerovatelnou, pokud < 40 % léčených účastníků má > nežádoucí příhodu 2. stupně (AE). AE stupně 2 je definována jako nežádoucí příhoda, která vyžaduje léčbu.
3 měsíce po léčbě

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledky hlášené pacientem specifické pro léčbu (PRO)
Časové okno: Výchozí stav, 1 den po léčbě, 1 týden po léčbě, 1 měsíc po léčbě, 2 měsíce po léčbě, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
NRS11, hodnocení spokojenosti specifické pro jednotlivé způsoby
Výchozí stav, 1 den po léčbě, 1 týden po léčbě, 1 měsíc po léčbě, 2 měsíce po léčbě, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
Výsledky lékaře (kliniky)
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
Hodnocení CNF lékaře prostřednictvím dotazníku. Míra lékaře hodnotí stupeň změny ošetřených a kontroly CNF na stupnici z -3 (bez změny) na 3 (velmi velké zlepšení).
Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
Modifikovaný skindex pro CNF
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě
Míra kvality života související se zdravím. Zeptá se, kolik účastníků obtěžovalo CNF za poslední týden od 0 (nikdy se neobtěžovalo) do 5 (vždy obtěžováno).
Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě, 12 měsíců po léčbě

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
vzhled cNF
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě
Klinicky dokončená 2D a 3D fotografie Cherry Imaging.
Výchozí stav, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě
Sazba hojení
Časové okno: Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě
Klinicky měřeno prostřednictvím fotografie dokončené členem studijního týmu na začátku, 3měsíční, 6měsíční a 12měsíční po léčbě.
Základní linie, 3 měsíce po léčbě, 6 měsíců po léčbě a 12 měsíců po léčbě
Biologický účinek
Časové okno: 3 měsíce po léčbě
Stupeň nekrózy tkáně na biopsii kožní léze po 3 měsících, jak bylo hodnoceno přezkumem oblasti nekrózy v histologických sklíčcích.
3 měsíce po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Massachusetts General Hospital

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Johns Hopkins University

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. prosince 2022

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
9. ledna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
9. ledna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
1. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. února 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2022P001946

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení