Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosering og tolerabilitet af deoxycholsyre versus polidocanol til behandling af neurofibromatose type 1 kutane neurofibromer

19. februar 2025 opdateret af: Richard Rox Anderson, MD, Massachusetts General Hospital
Denne undersøgelse vil evaluere tolerabiliteten og effektiviteten af ​​to behandlinger ved Neurofibromatosis Type 1 Kutane Neurofibromer. Disse behandlinger er: Kybella og Asclera injektion. Hver patient vil have en behandling og et kontrolsted.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Wellman Center for Photomedicine

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne mænd og kvinder ≥18 år

  2. Har en diagnose af NF1 baseret på genetisk testning af kimlinje eller ved at opfylde ≥ 2 følgende kriterier:

    1. Familiehistorie af NF1
    2. Seks eller flere lysebrune ("cafe-au-lait") pletter på huden
    3. Tilstedeværelse af to eller flere neurofibromer af enhver type, eller en eller flere plexiforme neurofibromer
    4. Fregner under armene eller i lyskeområdet
    5. To eller flere pigmenterede, godartede knopper på øjets iris (Lisch nodules)
    6. En karakteristisk knoglelæsion: dysplasi (unormal vækst) af sphenoidknoglen bag øjet eller dysplasi af lange knogler, ofte i underbenet
    7. Tumor på synsnerven, der kan forstyrre synet
  3. Patienter skal søge behandling for cNF
  4. Patienter skal have ≥ 6 parret cNF pr. modalitet (3 behandlede og 3 ubehandlede). cNF skal være synligt og måle mellem 2-8 mm i størrelse. Disse skal være i områder, der er modtagelige for behandling og overvågning med digital fotografering.
  5. cNF skal være placeret på patientens krop, arme eller ben
  6. Kan og er villig til at overholde alle besøgs-, behandlings- og evalueringsplaner og krav
  7. Kan forstå og give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, som gennemgår andre behandlingsmodaliteter eller undersøgelsesmidler for deres cNF-læsioner
  2. Personer, der ikke kan give informeret samtykke eller overholde studieplanen
  3. Aktivt garvning i løbet af studiet
  4. Uønskede reaktioner på forbindelser af et hvilket som helst eksternt middel (f.eks. geler, lotioner eller bedøvende cremer), der kræves til brug i undersøgelsen, hvis der ikke findes et alternativ til det nævnte middel;
  5. Kendt allergi over for injicerbare anæstetika, polidocanol eller deoxycholsyre
  6. Dem med akutte tromboemboliske sygdomme
  7. Dem med blødningsabnormiteter eller dem, der i øjeblikket behandles med blodpladehæmmende eller antikoagulerende behandling
  8. Dem med dysfagi
  9. Kvinder, der er gravide
  10. Enhver tilstand, der efter investigators mening ville gøre det usikkert (for deltageren eller undersøgelsens personale) at behandle deltageren som en del af denne forskningsundersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Andet
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Kybella Injection
Medicin: Kybella
Injektion i den kutane Neurofibromas læsion.
Aktiv komparator: Asclera injektion
Medicin: Asclera
Injektion i den kutane Neurofibromas læsion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: 3 måneder efter behandlingen
Udstyrsbaseret behandling vil blive betragtet som tolerabel, hvis <40 % af de behandlede deltagere har en >grad 2 bivirkning (AE). En grad 2 AE er defineret som en bivirkning, der kræver behandling.
3 måneder efter behandlingen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsspecifikke patientrapporterede resultater (PRO)
Tidsramme: Baseline, 1 dag efter behandling, 1 uge efter behandling, 1 måned efter behandling, 2 måneder efter behandling, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling, 12 måneder efter behandling
NRS11, modalitetsspecifik tilfredshedsvurdering
Baseline, 1 dag efter behandling, 1 uge efter behandling, 1 måned efter behandling, 2 måneder efter behandling, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling, 12 måneder efter behandling
Kliniker rapporterede resultater (klinro)
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling, 12 måneder efter behandling
Klinikervurdering af CNF via spørgeskema. Læge rater grad af ændring af behandlede og kontrollerer CNF'er i en skala fra -3 (ingen ændring) til 3 (meget stor forbedring).
Baseline, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling, 12 måneder efter behandling
Ændret Skindex til CNF
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling, 12 måneder efter behandling
Sundhedsrelateret livskvalitetsforanstaltning. Spørger, hvor mange deltagere der er blevet generet af CNF'er i løbet af den sidste uge fra 0 (aldrig generet) til 5 (altid generet).
Baseline, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling, 12 måneder efter behandling

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
cNF udseende
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling og 12 måneder efter behandling
Klinisk gennemført 2D- og 3D-fotografering Cherry Imaging.
Baseline, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling og 12 måneder efter behandling
Hastighed for helbredelse
Tidsramme: Baseline, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling og 12 måneder efter behandling
Målt klinisk via fotografering afsluttet af et medlem af studieteamet ved baseline, 3-måneders, 6-måneders og 12-måneders efterbehandling.
Baseline, 3 måneder efter behandling, 6 måneder efter behandling og 12 måneder efter behandling
Biologisk effekt
Tidsramme: 3 måneder efter behandling
Grad af vævsnekrose på hudlæsionsbiopsi efter 3 måneder som vurderet ved gennemgang af området for nekrose i histologisparker.
3 måneder efter behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Massachusetts General Hospital

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Johns Hopkins University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Richard R Anderson, MD, Massachusetts General Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. december 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. januar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. november 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. februar 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2022P001946

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger